Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib pro GVHD refrakterní na steroidy

3. dubna 2019 aktualizováno: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Léčba akutního a chronického onemocnění štěpu proti hostiteli s inhibitorem Janus kináz

Akutní GVHD refrakterní na steroidy (srGVHD) je jednou z příčin mortality po alogenní transplantaci kmenových buněk, zatímco chronická GVHD refrakterní na steroidy významně zvyšuje morbiditu, zhoršuje kvalitu života a může také ovlivnit přežití. V současné době neexistuje žádná standardní léčba srGVHD. Jednou z nejslibnějších látek je inhibitor Janus kinázy (JAK) ruxolitinib, který v retrospektivní studii prokázal vynikající míru odpovědi a přežití pacientů s akutní i chronickou srGVHD. Tato studie prospektivně hodnotí účinnost ruxolitinibu u pacientů s srGVHD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza reakce štěpu proti hostiteli stanovená na základě tkáňové biopsie
  • Akutní nebo chronická reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy podle kritérií EBMT/ELN (T. Ruutu et al, 2014)
  • Věk 1 až 70 let
  • Karnofského index >30 %.
  • Schopnost perorálního příjmu léků
  • Předpokládaná délka života > 1 měsíc
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těžká orgánová dysfunkce: AST nebo ALT >5 horních normálních limitů (s výjimkou případů souvisejících s jaterní GVHD), kreatinin >2 horní normální limity
  • Požadavek na vazopresorickou podporu v době zápisu
  • Nekontrolovaná bakteriální nebo plísňová infekce v době zápisu
  • Těhotenství
  • Somatická nebo psychiatrická porucha, kdy pacient (nebo zákonný zástupce) není schopen podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba ruxolitinibem
Ruxolitinib 10 mg dvakrát denně pro dospělé a děti s tělesnou hmotností > 40 kg, 0,15 mg/kg dvakrát denně pro děti s tělesnou hmotností < 40 kg.

Kritéria pro snížení dávky pro akutní GVHD: neutropenie 4. stupně nebo trombocytopenie 4. stupně související s podáním ruxolitinibu na základě rozhodnutí ošetřujícího lékaře.

Kritéria pro snížení dávky u chronické GVHD: neutropenie 3. stupně, trombocytopenie 3. stupně nebo anémie vyžadující transfuzi související s podáním ruxolitinibu na základě rozhodnutí ošetřujícího lékaře.

Schéma se sníženou dávkou: 5 mg dvakrát denně pro dospělé a děti s tělesnou hmotností > 40 kg, 0,08 mg/kg dvakrát denně pro děti s tělesnou hmotností < 40 kg.

Kritéria pro přerušení léčby: úplná odpověď; nepřítomnost odpovědi po 28 dnech nebo progresivní onemocnění po 7 dnech pro akutní GVHD; nepřítomnost odpovědi po 84 dnech nebo progresivní onemocnění po 28 dnech u chronické GVHD; život ohrožující komplikace.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 84 dní
Částečná odpověď na akutní GVHD je definována jako zlepšení alespoň jednoho stadia závažnosti aGVHD v jednom orgánu bez zhoršení jakéhokoli jiného orgánu. Odpověď musela trvat alespoň 3 týdny. Částečná odpověď na chronickou GVHD byla definována jako snížení skóre závažnosti GVHD National Institute of Health (NIH) na východě pro jeden orgán bez zhoršení jakéhokoli jiného orgánu. Kompletní odpověď byla definována jako nepřítomnost jakýchkoliv symptomů souvisejících s GVHD. Celková odpověď je definována jako přítomnost částečné nebo úplné odpovědi
84 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6měsíční celkové přežití
Časové okno: 6 měsíců
Doba od zahájení léčby ruxolitinibem do smrti nebo 6 měsíců, shrnuto pomocí Kaplan-Meierových odhadů.
6 měsíců
Stupně NCI CTC založené na toxicitě
Časové okno: 6 měsíců
Parametry toxicity založené na stupních NCI CTCAE 4.03: nasea, zvracení, anémie, trombocytopenie, leukopenie, neutropenie, hepatotoxicita (testy jaterních funkcí), nefrotoxicita (kreatinin), neurotoxicita (posouzení ošetřujícím lékařem), hemoragická cystitida (posouzení ošetřujícím lékařem).
6 měsíců
Infekční komplikace včetně analýzy výskytu závažných bakteriálních, mykotických a virových infekcí
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Výskyt relapsu GVHD po kompletní odpovědi
Časové okno: 6 měsíců
Doba od vysazení ruxolitinibu do recidivy GVHD nebo 6 měsíců, shrnuto pomocí kumulativních odhadů incidence.
6 měsíců
Výskyt relapsů základní hematologické malignity
Časové okno: 12 měsíců
Doba od zahájení léčby ruxolitinibem do hematologického relapsu nebo 12 měsíců, shrnuto pomocí kumulativních odhadů incidence
12 měsíců
Kvalita života měřená pomocí FACT BMT ver. 4 dotazník u dospělých
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Kvalita života měřená dotazníkem PedQL pro transplantaci kmenových buněk ver.1.0 u dětí
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2016

První zveřejněno (Odhad)

20. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc štěpu proti hostiteli

Klinické studie na Ruxolitinib perorální tableta

3
Předplatit