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Ruxolitinib per GVHD refrattario agli steroidi

3 aprile 2019 aggiornato da: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica refrattaria agli steroidi con l'inibitore delle Janus chinasi

La GVHD acuta refrattaria agli steroidi (srGVHD) è una delle cause di mortalità dopo trapianto di cellule staminali allogeniche, mentre la GVHD cronica refrattaria agli steroidi aumenta significativamente la morbilità, aggrava la qualità della vita e può anche avere un impatto sulla sopravvivenza. Attualmente non esiste un trattamento standard della srGVHD. Uno degli agenti più promettenti è ruxolitinib, inibitore della Janus chinasi (JAK), che nello studio retrospettivo ha dimostrato un eccellente tasso di risposta e sopravvivenza dei pazienti con srGVHD acuta o cronica. Questo studio valuta in modo prospettico l'efficacia di ruxolitinib nei pazienti con srGVHD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di malattia del trapianto contro l'ospite stabilita sulla base della biopsia tissutale
  • Malattia del trapianto contro l'ospite acuta o cronica refrattaria agli steroidi secondo i criteri EBMT/ELN (T. Ruutu et al., 2014)
  • Età da 1 a 70 anni
  • Indice di Karnofsky >30%.
  • Capacità di assunzione di farmaci per via orale
  • Aspettativa di vita > 1 mese
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Grave disfunzione d'organo: AST o ALT >5 limiti normali superiori (esclusi i casi correlati a GVHD epatica), creatinina >2 limiti normali superiori
  • Requisito per il supporto di vasopressori al momento dell'arruolamento
  • Infezione batterica o fungina incontrollata al momento dell'arruolamento
  • Gravidanza
  • Disturbo somatico o psichiatrico che rende il paziente (o tutore legale) incapace di firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con ruxolitinib
Ruxolitinib 10 mg bid per adulti e bambini con peso corporeo > 40 kg, 0,15 mg/kg bid per bambini con peso corporeo < 40 kg.
Droga: Ruxolitinib compressa orale

Criteri di riduzione della dose per GVHD acuta: neutropenia di grado 4 o trombocitopenia di grado 4 correlata alla somministrazione di ruxolitinib in base alla decisione del medico curante.

Criteri di riduzione della dose per GVHD cronica: neutropenia di grado 3, trombocitopenia di grado 3 o anemia che richiede trasfusioni, correlate alla somministrazione di ruxolitinib sulla base della decisione del medico curante.

Schema posologico ridotto: 5 mg bid per adulti e bambini con peso corporeo > 40 kg, 0,08 mg/kg bid per bambini con peso corporeo < 40 kg.

Criteri di interruzione del trattamento: risposta completa; assenza di risposta dopo 28 giorni o malattia progressiva dopo 7 giorni per GVHD acuta; assenza di risposta dopo 84 giorni o malattia progressiva dopo 28 giorni per GVHD cronica; complicanze pericolose per la vita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 84 giorni
La risposta parziale per GVHD acuta è definita come il miglioramento di almeno uno stadio della gravità di aGVHD in un organo senza deterioramento in qualsiasi altro organo. Una risposta doveva durare almeno 3 settimane. La risposta parziale per la GVHD cronica è stata definita come riduzione del punteggio di gravità del National Institute of Health (NIH) della GVHD a est per un organo senza deterioramento in nessun altro organo. Una risposta completa è stata definita come l'assenza di qualsiasi sintomo correlato alla GVHD. La risposta globale è definita come presenza di risposta parziale o completa
84 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Tempo dall'inizio di ruxolitinib fino alla morte o 6 mesi, riassunto utilizzando le stime di Kaplan-Meier.
6 mesi
Gradi CTC NCI basati sulla tossicità
Lasso di tempo: 6 mesi
Parametri di tossicità basati sui gradi NCI CTCAE 4.03: nasea, vomito, anemia, trombocitopenia, leucopenia, neutropenia, epatotossicità (test di funzionalità epatica), nefrotossicità (creatinina), neurotossicità (valutazione del medico curante), cistite emorragica (valutazione del medico curante).
6 mesi
Complicanze infettive, inclusa l'analisi dell'incidenza di gravi infezioni batteriche, fungine e virali
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Incidenza di recidiva GVHD dopo una risposta completa
Lasso di tempo: 6 mesi
Tempo dall'interruzione di ruxolitinib fino alla recidiva di GVHD o 6 mesi, riassunto utilizzando le stime di incidenza cumulativa.
6 mesi
Incidenza di recidiva di malignità ematologica sottostante
Lasso di tempo: 12 mesi
Tempo dall'inizio di ruxolitinib fino alla recidiva ematologica o 12 mesi, riassunto utilizzando le stime di incidenza cumulativa
12 mesi
Qualità della vita misurata da FACT BMT ver. 4 questionario negli adulti
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Qualità della vita misurata dal questionario PedQL sul trapianto di cellule staminali ver.1.0 nei bambini
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Collaboratori

Ministry of Health, Russian Federation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

20 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016-29-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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