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Ruxolitinib für steroidrefraktäre GVHD

3. April 2019 aktualisiert von: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Behandlung der steroidrefraktären akuten und chronischen Graft-versus-Host-Krankheit mit einem Inhibitor von Januskinasen

Steroidrefraktäre akute GVHD (srGVHD) ist eine der Todesursachen nach allogener Stammzelltransplantation, während steroidrefraktäre chronische GVHD die Morbidität deutlich erhöht, die Lebensqualität verschlechtert und auch das Überleben beeinträchtigen kann. Derzeit gibt es keine Standardbehandlung für srGVHD. Einer der vielversprechendsten Wirkstoffe ist der Januskinase (JAK)-Inhibitor Ruxolitinib, der in der retrospektiven Studie eine hervorragende Ansprechrate und Überlebensrate bei Patienten mit akuter oder chronischer srGVHD zeigte. Diese Studie bewertet prospektiv die Wirksamkeit von Ruxolitinib bei srGVHD-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Graft-versus-Host-Krankheit anhand einer Gewebebiopsie
  • Steroidrefraktäre akute oder chronische Graft-versus-Host-Krankheit gemäß EBMT/ELN-Kriterien (T. Ruutu et al., 2014)
  • Alter 1 bis 70 Jahre
  • Karnofsky-Index >30 %.
  • Fähigkeit zur oralen Medikamenteneinnahme
  • Lebenserwartung > 1 Monat
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Organfunktionsstörung: AST oder ALT >5 obere Normalgrenzen (ausgenommen Fälle im Zusammenhang mit Leber-GVHD), Kreatinin >2 obere Normalgrenzen
  • Voraussetzung für die Unterstützung durch Vasopressoren zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Unkontrollierte bakterielle oder Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Schwangerschaft
  • Somatische oder psychiatrische Störung, die dazu führt, dass der Patient (oder sein Erziehungsberechtigter) nicht in der Lage ist, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib-Behandlung
Ruxolitinib 10 mg zweimal täglich für Erwachsene und Kinder mit einem Körpergewicht > 40 kg, 0,15 mg/kg zweimal täglich für Kinder mit einem Körpergewicht < 40 kg.
Arzneimittel: Ruxolitinib-Tablette zum Einnehmen

Kriterien für die Dosisreduktion bei akuter GVHD: Neutropenie Grad 4 oder Thrombozytopenie Grad 4 im Zusammenhang mit der Verabreichung von Ruxolitinib, basierend auf der Entscheidung des behandelnden Arztes.

Kriterien für die Dosisreduktion bei chronischer GVHD: Neutropenie Grad 3, Thrombozytopenie Grad 3 oder Anämie, die eine Transfusion erfordert, im Zusammenhang mit der Verabreichung von Ruxolitinib, basierend auf der Entscheidung des behandelnden Arztes.

Reduzierter Dosierungsplan: 5 mg zweimal täglich für Erwachsene und Kinder mit einem Körpergewicht > 40 kg, 0,08 mg/kg zweimal täglich für Kinder mit einem Körpergewicht < 40 kg.

Kriterien für den Abbruch der Behandlung: vollständiges Ansprechen; fehlende Reaktion nach 28 Tagen oder fortschreitende Erkrankung nach 7 Tagen bei akuter GVHD; fehlende Reaktion nach 84 Tagen oder fortschreitende Erkrankung nach 28 Tagen bei chronischer GVHD; lebensbedrohliche Komplikationen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtrücklaufquote
Zeitfenster: 84 Tage
Unter einer partiellen Reaktion bei akuter GVHD versteht man die Verbesserung des Schweregrads der aGVHD in einem Organ um mindestens ein Stadium ohne Verschlechterung in einem anderen Organ. Eine Antwort musste mindestens 3 Wochen anhalten. Das teilweise Ansprechen bei chronischer GVHD wurde als Verringerung des GVHD-Schweregrads des National Institute of Health (NIH) im Osten für ein Organ ohne Verschlechterung eines anderen Organs definiert. Eine vollständige Reaktion wurde als das Fehlen jeglicher Symptome im Zusammenhang mit GVHD definiert. Als Gesamtreaktion wird das Vorliegen einer teilweisen oder vollständigen Reaktion definiert
84 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6-Monats-Gesamtüberleben
Zeitfenster: 6 Monate
Zeit vom Beginn der Ruxolitinib-Behandlung bis zum Tod oder 6 Monate, zusammengefasst anhand von Kaplan-Meier-Schätzungen.
6 Monate
Toxizitätsbasierte NCI-CTC-Klassen
Zeitfenster: 6 Monate
Toxizitätsparameter basierend auf NCI CTCAE 4.03-Klassen: Nase, Erbrechen, Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, Neutropenie, Hepatotoxizität (Leberfunktionstests), Nephrotoxizität (Kreatinin), Neurotoxizität (Beurteilung durch den Arzt), hämorrhagische Zystitis (Beurteilung durch den Arzt).
6 Monate
Infektiöse Komplikationen, einschließlich Analyse des Auftretens schwerer bakterieller, pilzlicher und viraler Infektionen
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
GVHD-Rückfallhäufigkeit nach vollständigem Ansprechen
Zeitfenster: 6 Monate
Zeit vom Absetzen von Ruxolitinib bis zum Wiederauftreten der GVHD oder 6 Monate, zusammengefasst anhand kumulativer Inzidenzschätzungen.
6 Monate
Rückfallhäufigkeit einer zugrunde liegenden hämatologischen Malignität
Zeitfenster: 12 Monate
Zeit vom Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib bis zum hämatologischen Rückfall oder 12 Monate, zusammengefasst anhand kumulativer Inzidenzschätzungen
12 Monate
Lebensqualität gemessen mit FACT BMT ver. 4 Fragebogen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Lebensqualität gemessen mit dem PedQL-Fragebogen zum Stammzelltransplantationsmodul Version 1.0 bei Kindern
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Mitarbeiter

Ministry of Health, Russian Federation

Ermittler

  • Studienleiter: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016-29-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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