Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ruxolitinib szteroid-tűzálló GVHD-hez

2019. április 3. frissítette: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Szteroid-refrakter akut és krónikus graft-versus-host betegség kezelése Janus kináz gátlóval

A szteroid-refrakter akut GVHD (srGVHD) az allogén őssejt-transzplantáció utáni mortalitás egyik oka, míg a szteroid-refrakter krónikus GVHD jelentősen növeli a morbiditást, rontja az életminőséget és befolyásolhatja a túlélést is. Jelenleg nem létezik az srGVHD standard kezelése. Az egyik legígéretesebb szer a Janus kináz (JAK) gátló ruxolitinib, amely a retrospektív vizsgálatban kiváló válaszarányt és túlélést mutatott ki akár akut, akár krónikus srGVHD-ben szenvedő betegeknél. Ez a tanulmány prospektíven értékeli a ruxolitinib hatékonyságát srGVHD-s betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

75

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Orosz Föderáció
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A graft-versus-host betegség diagnózisa szöveti biopszia alapján
  • Szteroid-refrakter akut vagy krónikus graft-versus-host betegség az EBMT/ELN kritériumok szerint (T. Ruutu et al, 2014)
  • Életkor 1-70 év
  • Karnofsky index >30%.
  • Orális gyógyszerbevitel képessége
  • Várható élettartam > 1 hónap
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos szervi diszfunkció: AST vagy ALT > 5 felső normál határ (kivéve a máj GVHD-vel kapcsolatos eseteket), kreatinin > 2 felső normál határ
  • A beiratkozáskor vazopresszor támogatás követelménye
  • Kontrollálatlan bakteriális vagy gombás fertőzés a beiratkozáskor
  • Terhesség
  • Szomatikus vagy pszichiátriai rendellenesség, amely miatt a beteg (vagy törvényes gyámja) nem tudja aláírni a tájékozott beleegyezését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ruxolitinib kezelés
Ruxolitinib naponta kétszer 10 mg felnőtteknek és 40 kg-nál nagyobb testtömegű gyermekeknek, kétszer 0,15 mg/kg 40 kg-nál kisebb testtömegű gyermekeknek.
Drog: Ruxolitinib Orális tabletta

Az akut GVHD dóziscsökkentési kritériumai: 4-es fokozatú neutropenia vagy 4-es fokozatú thrombocytopenia ruxolitinib adásával kapcsolatban a kezelőorvos döntése alapján.

Krónikus GVHD dóziscsökkentési kritériumai: 3. fokozatú neutropenia, 3. fokozatú thrombocytopenia vagy transzfúziót igénylő vérszegénység, a ruxolitinib adagolásához kapcsolódóan a kezelőorvos döntése alapján.

Csökkentett adagolási rend: naponta kétszer 5 mg felnőtteknek és 40 kg-nál nagyobb testtömegű gyermekeknek, naponta kétszer 0,08 mg/kg 40 kg-nál kisebb testtömegű gyermekeknek.

A kezelés abbahagyásának kritériumai: teljes válasz; válasz hiánya 28 nap után vagy progresszív betegség 7 nap után akut GVHD esetén; válasz hiánya 84 nap után vagy progresszív betegség 28 nap után krónikus GVHD esetén; életveszélyes szövődmények.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válaszadási arány
Időkeret: 84 nap
Az akut GVHD-re adott részleges válasz az aGVHD súlyosságának legalább egy szakaszának javulása az egyik szervben anélkül, hogy bármely másik szervben romlana. A válasznak legalább 3 hétig kellett tartania. A krónikus GVHD-re adott részleges választ a GVHD Nemzeti Egészségügyi Intézet (NIH) súlyossági pontszámának keleti részének csökkenéseként határozták meg egy szervnél anélkül, hogy bármely másik szervben romlana. A teljes választ a GVHD-vel kapcsolatos tünetek hiányaként határozták meg. Az általános válasz a részleges vagy teljes válasz jelenléte
84 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 hónapos teljes túlélés
Időkeret: 6 hónap
A ruxolitinib kezdetétől a haláláig eltelt idő vagy 6 hónap, Kaplan-Meier becslések alapján összegezve.
6 hónap
Toxicitáson alapuló NCI CTC fokozatok
Időkeret: 6 hónap
Toxicitási paraméterek az NCI CTCAE 4.03 fokozatai alapján: nasea, hányás, vérszegénység, thrombocytopenia, leukopenia, neutropenia, hepatotoxicitás (májfunkciós vizsgálatok), nefrotoxicitás (kreatinin), neurotoxicitás (látogató orvos értékelése), vérzéses cystitis (orvosi vizsgálat).
6 hónap
Fertőző szövődmények, beleértve a súlyos bakteriális, gombás és vírusos fertőzések előfordulásának elemzését
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
GVHD relapszus előfordulása a teljes válasz után
Időkeret: 6 hónap
A ruxolitinib leállításától a GVHD kiújulásáig eltelt idő vagy 6 hónap, kumulatív előfordulási becslésekkel összegezve.
6 hónap
A mögöttes hematológiai rosszindulatú daganatok visszaesésének gyakorisága
Időkeret: 12 hónap
A ruxolitinib-kezelés megkezdésétől a hematológiai relapszusig vagy 12 hónapig eltelt idő, kumulatív előfordulási becslésekkel összegezve
12 hónap
Életminőség a FACT BMT ver. 4 kérdőív felnőtteknél
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A PedQL Stem Cell transzplantációs modul ver.1.0 kérdőívével mért életminőség gyermekeknél
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Együttműködők

Ministry of Health, Russian Federation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 15.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016-29-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ruxolitinib Orális tabletta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel