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Ruxolitinibe para GVHD refratária a esteroides

3 de abril de 2019 atualizado por: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Tratamento da Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro Aguda e Crônica Refratária a Esteróides com Inibidor de Janus Quinases

A DECH aguda refratária a esteroides (DECHsr) é uma das causas de mortalidade após o transplante alogênico de células-tronco, enquanto a DECH crônica refratária a esteroides aumenta significativamente a morbidade, agrava a qualidade de vida e também pode afetar a sobrevida. Atualmente não há tratamento padrão para srGVHD. Um dos agentes mais promissores é o inibidor da Janus quinase (JAK) ruxolitinib, que no estudo retrospectivo demonstrou excelente taxa de resposta e sobrevida de pacientes com GVHD aguda ou crônica. Este estudo avalia prospectivamente a eficácia do ruxolitinibe em pacientes com srGVHD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

75

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Saint-Petersburg, Federação Russa, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de doença do enxerto contra o hospedeiro estabelecido com base na biópsia de tecido
  • Doença do enxerto contra o hospedeiro aguda ou crônica refratária a esteroides de acordo com os critérios EBMT/ELN (T. Ruutu et al, 2014)
  • Idade 1 a 70 anos
  • Índice de Karnofsky >30%.
  • Capacidade de ingestão oral de drogas
  • Esperança de vida > 1 mês
  • Consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

  • Disfunção orgânica grave: AST ou ALT > 5 limites superiores normais (excluindo casos relacionados a GVHD hepático), creatinina > 2 limites superiores normais
  • Requisito de suporte vasopressor no momento da inscrição
  • Infecção bacteriana ou fúngica não controlada no momento da inscrição
  • Gravidez
  • Transtorno somático ou psiquiátrico tornando o paciente (ou responsável legal) incapaz de assinar o consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com ruxolitinibe
Ruxolitinib 10 mg duas vezes por dia para adultos e crianças com peso corporal > 40 kg, 0,15 mg/kg duas vezes por dia para crianças com peso corporal < 40 kg.
Medicamento: Ruxolitinibe Comprimido Oral

Critérios de redução de dose para DECH aguda: neutropenia de grau 4 ou trombocitopenia de grau 4 relacionada à administração de ruxolitinibe com base na decisão do médico assistente.

Critérios de redução de dose para DECH crônica: neutropenia de grau 3, trombocitopenia de grau 3 ou anemia que exija transfusão, relacionada à administração de ruxolitinibe com base na decisão do médico assistente.

Esquema de dose reduzida: 5 mg bid para adultos e crianças com peso corporal > 40 kg, 0,08 mg/kg bid para crianças com peso corporal < 40 kg.

Critérios de descontinuação do tratamento: resposta completa; ausência de resposta após 28 dias ou doença progressiva após 7 dias para DECH aguda; ausência de resposta após 84 dias ou doença progressiva após 28 dias para DECH crônica; complicações com risco de vida.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta geral
Prazo: 84 dias
Resposta parcial para GVHD aguda é definida como a melhora de pelo menos um estágio na gravidade de aGVHD em um órgão sem deterioração em qualquer outro órgão. Uma resposta tinha que durar pelo menos 3 semanas. A resposta parcial para GVHD crônico foi definida como redução no escore de gravidade do GVHD National Institute of Health (NIH) a leste para um órgão sem deterioração em qualquer outro órgão. Uma resposta completa foi definida como a ausência de qualquer sintoma relacionado à GVHD. A resposta geral é definida como a presença de resposta parcial ou completa
84 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida global de 6 meses
Prazo: 6 meses
Tempo desde o início do ruxolitinibe até a morte ou 6 meses, resumido usando estimativas de Kaplan-Meier.
6 meses
Graus NCI CTC baseados em toxicidade
Prazo: 6 meses
Parâmetros de toxicidade baseados nos graus NCI CTCAE 4.03: náusea, vômito, anemia, trombocitopenia, leucopenia, neutropenia, hepatotoxicidade (testes de função hepática), nefrotoxicidade (creatinina), neurotoxicidade (avaliação do médico assistente), cistite hemorrágica (avaliação do médico assistente).
6 meses
Complicações infecciosas, incluindo análise da incidência de infecções bacterianas, fúngicas e virais graves
Prazo: 6 meses
6 meses
Incidência de recaída de GVHD após resposta completa
Prazo: 6 meses
Tempo desde a interrupção do ruxolitinibe até a recorrência de GVHD ou 6 meses, resumido usando estimativas de incidência cumulativa.
6 meses
Incidência de recidiva de malignidade hematológica subjacente
Prazo: 12 meses
Tempo desde o início do ruxolitinibe até a recidiva hematológica ou 12 meses, resumido usando estimativas de incidência cumulativa
12 meses
Qualidade de vida medida pelo FACT BMT ver. 4 questionário em adultos
Prazo: 6 meses
6 meses
Qualidade de vida medida pelo questionário PedQL Stem Cell transplant module ver.1.0 em crianças
Prazo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Colaboradores

Ministry of Health, Russian Federation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de dezembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

20 de dezembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de abril de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2019

Última verificação

1 de abril de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2016-29-1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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