Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruxolitinib dla opornej na sterydy GVHD

3 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Leczenie opornej na steroidy ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi za pomocą inhibitora kinaz janusowych

Ostra GVHD oporna na steroidy (srGVHD) jest jedną z przyczyn śmiertelności po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych, podczas gdy przewlekła GVHD oporna na steroidy znacznie zwiększa zachorowalność, pogarsza jakość życia i może również wpływać na przeżycie. Obecnie nie ma standardowego leczenia srGVHD. Jednym z najbardziej obiecujących leków jest ruksolitynib, inhibitor kinazy janusowej (JAK), który w badaniu retrospektywnym wykazał doskonały odsetek odpowiedzi i przeżycia pacjentów z ostrą lub przewlekłą postacią srGVHD. To badanie prospektywnie ocenia skuteczność ruksolitynibu u pacjentów z srGVHD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi ustalone na podstawie biopsji tkanki
  • Ostra lub przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi oporna na steroidy według kryteriów EBMT/ELN (T. Ruutu i in., 2014)
  • Wiek od 1 do 70 lat
  • Indeks Karnofsky'ego >30%.
  • Zdolność do doustnego przyjmowania leków
  • Oczekiwana długość życia > 1 miesiąc
  • Podpisana świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka dysfunkcja narządów: AspAT lub AlAT >5 górnych granic normy (z wyjątkiem przypadków związanych z GVHD wątroby), kreatynina >2 górnych granic normy
  • Wymóg wsparcia wazopresora w momencie rejestracji
  • Niekontrolowana infekcja bakteryjna lub grzybicza w momencie rejestracji
  • Ciąża
  • Zaburzenie somatyczne lub psychiczne uniemożliwiające pacjentowi (lub opiekunowi prawnemu) podpisanie świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie ruksolitynibem
Ruksolitynib 10 mg 2 razy dziennie dla dorosłych i dzieci o masie ciała > 40 kg, 0,15 mg/kg 2 razy dziennie dla dzieci o masie ciała < 40 kg.
Lek: Tabletka doustna ruksolitynibu

Kryteria redukcji dawki w przypadku ostrej GVHD: neutropenia 4. stopnia lub małopłytkowość 4. stopnia związana z podaniem ruksolitynibu na podstawie decyzji lekarza prowadzącego.

Kryteria redukcji dawki w przewlekłej GVHD: neutropenia 3. stopnia, trombocytopenia 3. stopnia lub niedokrwistość wymagająca przetoczeń, związane z podaniem ruksolitynibu na podstawie decyzji lekarza prowadzącego.

Schemat dawkowania zmniejszonego: 5 mg dwa razy dziennie dla dorosłych i dzieci o masie ciała > 40 kg, 0,08 mg/kg dwa razy dziennie dla dzieci o masie ciała < 40 kg.

Kryteria przerwania leczenia: całkowita odpowiedź; brak odpowiedzi po 28 dniach lub postępująca choroba po 7 dniach w przypadku ostrej GVHD; brak odpowiedzi po 84 dniach lub postępująca choroba po 28 dniach w przypadku przewlekłej GVHD; zagrażające życiu powikłania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 84 dni
Częściową odpowiedź na ostrą GVHD definiuje się jako poprawę co najmniej jednego stopnia nasilenia aGVHD w jednym narządzie bez pogorszenia w jakimkolwiek innym narządzie. Odpowiedź musiała trwać co najmniej 3 tygodnie. Częściową odpowiedź na przewlekłą GVHD zdefiniowano jako zmniejszenie oceny ciężkości GVHD National Institute of Health (NIH) na wschodzie dla jednego narządu bez pogorszenia w jakimkolwiek innym narządzie. Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako brak jakichkolwiek objawów związanych z GVHD. Odpowiedź ogólną definiuje się jako obecność odpowiedzi częściowej lub całkowitej
84 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-miesięczne całkowite przeżycie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Czas od rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem do śmierci lub 6 miesięcy, podsumowany za pomocą szacunków Kaplana-Meiera.
6 miesięcy
Oceny NCI CTC oparte na toksyczności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametry toksyczności oparte na stopniach NCI CTCAE 4.03: nudności, wymioty, niedokrwistość, małopłytkowość, leukopenia, neutropenia, hepatotoksyczność (próby czynności wątroby), nefrotoksyczność (ocena lekarza prowadzącego), neurotoksyczność (ocena lekarza prowadzącego), krwotoczne zapalenie pęcherza moczowego (ocena lekarza prowadzącego).
6 miesięcy
Powikłania infekcyjne, w tym analiza występowania ciężkich zakażeń bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Częstość występowania nawrotu GVHD po całkowitej odpowiedzi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Czas od zaprzestania stosowania ruksolitynibu do nawrotu GVHD lub 6 miesięcy, podsumowany przy użyciu skumulowanych szacunków częstości występowania.
6 miesięcy
Częstość występowania nawrotów nowotworu hematologicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas od rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem do nawrotu hematologicznego lub 12 miesięcy, podsumowany na podstawie skumulowanych szacunków częstości występowania
12 miesięcy
Jakość życia mierzona FACT BMT ver. 4 kwestionariusz u dorosłych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Jakość życia mierzona kwestionariuszem PedQL Stem Cell transplant module ver.1.0 u dzieci
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Współpracownicy

Ministry of Health, Russian Federation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-29-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletka doustna ruksolitynibu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj