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Un estudio para evaluar prospectivamente la progresión de la enfermedad en niños varones con X-ALD

7 de agosto de 2018 actualizado por: NeuroVia, Inc.

Un estudio no intervencionista para evaluar prospectivamente el estado inicial y la progresión de la enfermedad en niños varones con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X

Este es un estudio multicéntrico no intervencionista que sigue los principios generales de la evaluación periódica de los pacientes con X-ALD en la práctica habitual. No se administrará ningún tratamiento con el fármaco del estudio y no será necesario modificar el tratamiento del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico no intervencionista que sigue los principios generales de la evaluación periódica de los pacientes con X-ALD en la práctica habitual. No se administrará ningún tratamiento con el fármaco del estudio y no será necesario modificar el tratamiento del paciente.

Los pacientes con X-ALD serán reclutados e invitados a asistir a una visita inicial. Después de inscribir a los pacientes elegibles, se recopilarán datos retrospectivos y de referencia. Después de la inscripción, los pacientes serán vistos aproximadamente cada 6 meses hasta que cumplan con los criterios de retiro o el Patrocinador finalice el estudio.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Sweta Patnaik
          • Número de teléfono: 650-721-1458
          • Correo electrónico: sweta@stanford.edu
        • Investigador principal:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh
        • Contacto:
          • Jodi Martin
          • Número de teléfono: 412-692-6351
        • Contacto:
          • Mary Branamann
          • Número de teléfono: 412-692-6350
        • Investigador principal:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 9 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los pacientes serán seleccionados de los sitios participantes, los médicos remitentes y las comunidades de extensión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por los padres/representantes legalmente aceptables del paciente. Además, formulario de consentimiento de los niños firmado de acuerdo con los requisitos locales.

  • Pacientes masculinos de 2 a 13 años de edad con un diagnóstico confirmado de X-ALD que se encuentran en uno de los siguientes:

    • Pacientes asintomáticos sin evidencia de compromiso cerebral en la resonancia magnética
    • Pacientes con evidencia de afectación cerebral en la RM (puntuación de Loes ≥0,5) con o sin síntomas clínicos
    • Paciente que tiene HSCT dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción

Criterio de exclusión:

  • Pacientes mayores de 14 años
  • Pacientes que se encuentran en estado vegetativo
  • Pacientes (o sus tutores) que no quieren o no pueden cumplir con los procedimientos del estudio
  • Pacientes que recibieron HSCT más de 3 meses antes de la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de loes
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Se calculará el cambio porcentual desde el inicio en las lesiones cerebrales evaluadas como puntuación de Loes
línea de base y 24 semanas
Niveles plasmáticos de VLCFA
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Cambio desde los niveles basales de VLCFA en plasma
línea de base y 24 semanas
Síntomas neurológicos
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Desarrollo de nuevos síntomas neurológicos a lo largo del estudio.
línea de base y 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NeuroVia, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2021

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

12 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2018

Última verificación

1 de mayo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NV1205-008

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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