Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att prospektivt bedöma sjukdomsprogression hos manliga barn med X-ALD

7 augusti 2018 uppdaterad av: NeuroVia, Inc.

En icke-interventionsstudie för att prospektivt bedöma baslinjestatus och sjukdomsprogression hos manliga barn med X-länkad adrenoleukodystrofi

Detta är en icke-interventionell, multicenterstudie som följer allmänna principer för periodisk bedömning av X-ALD-patienter i rutin. Ingen studieläkemedelsbehandling kommer att ges och inga förändringar av patientbehandlingen är nödvändiga.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en icke-interventionell, multicenterstudie som följer allmänna principer för periodisk bedömning av X-ALD-patienter i rutin. Ingen studieläkemedelsbehandling kommer att ges och inga förändringar av patientbehandlingen är nödvändiga.

Patienter med X-ALD kommer att rekryteras och bjudas in till ett baslinjebesök. Efter att kvalificerade patienter har registrerats kommer retrospektiva data och baslinjedata att samlas in. Efter inskrivningen kommer patienter att ses ungefär var sjätte månad tills de uppfyller uttagskriterierna eller sponsorn avslutar studien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • Jodi Martin
          • Telefonnummer: 412-692-6351
        • Kontakt:
          • Mary Branamann
          • Telefonnummer: 412-692-6350
        • Huvudutredare:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 9 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter kommer att väljas ut från deltagande platser, remitterande läkare och uppsökande gemenskaper

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke av patientens förälder/er/lagligt godtagbara företrädare. Dessutom undertecknad barns samtyckesblankett enligt lokala krav.

  • Manliga patienter 2-13 år med en bekräftad diagnos av X-ALD som faller inom något av följande:

    • Asymtomatiska patienter utan MRT-bevis för cerebral involvering
    • Patienter med MRT-bevis för cerebral involvering (Loes-poäng ≥0,5) med eller utan kliniska symtom
    • Patient som har HSCT inom 3 månader från inskrivningen

Exklusions kriterier:

  • Patienter som är 14 år eller äldre
  • Patienter som är i ett vegetativt tillstånd
  • Patienter (eller deras vårdnadshavare) som är ovilliga eller oförmögna att följa studieprocedurerna
  • Patienter som fick HSCT mer än 3 månader före inskrivningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Loes gör mål
Tidsram: baslinje och 24 veckor
Procentuell förändring från baslinjen i hjärnskador bedömda som Loes-poäng kommer att beräknas
baslinje och 24 veckor
Plasma-VLCFA-nivåer
Tidsram: baslinje och 24 veckor
Förändring från baslinjens plasma-VLCFA-nivåer
baslinje och 24 veckor
Neurologiska symtom
Tidsram: baslinje och 24 veckor
Utveckling av nya neurologiska symtom under hela studien
baslinje och 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Utredare

  • Studierektor: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2017

Första postat (Faktisk)

12 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2018

Senast verifierad

1 maj 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NV1205-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad adrenoleukodystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera