Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu prospektywną ocenę postępu choroby u dzieci płci męskiej z X-ALD

7 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: NeuroVia, Inc.

Nieinterwencyjne badanie mające na celu prospektywną ocenę stanu wyjściowego i progresji choroby u dzieci płci męskiej z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X

Jest to nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie, które przestrzega ogólnych zasad okresowej oceny pacjentów z X-ALD w rutynowej praktyce. Nie zostanie zastosowane żadne leczenie badanym lekiem i nie są konieczne żadne zmiany w leczeniu pacjentów.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie, które przestrzega ogólnych zasad okresowej oceny pacjentów z X-ALD w rutynowej praktyce. Nie zostanie podane żadne leczenie badanym lekiem i nie są konieczne żadne zmiany w leczeniu pacjenta.

Pacjenci z X-ALD będą rekrutowani i zapraszani na wizytę wyjściową. Po włączeniu kwalifikujących się pacjentów zostaną zebrane dane retrospektywne i wyjściowe. Po włączeniu pacjenci będą odwiedzani mniej więcej co 6 miesięcy, aż spełnią kryteria odstawienia lub sponsor zakończy badanie.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • Jodi Martin
          • Numer telefonu: 412-692-6351
        • Kontakt:
          • Mary Branamann
          • Numer telefonu: 412-692-6350
        • Główny śledczy:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą wybierani z uczestniczących stron, lekarzy kierujących i społeczności informacyjnych

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda podpisana przez rodziców/prawnie akceptowanych przedstawicieli pacjenta. Ponadto podpisany formularz zgody dzieci zgodnie z lokalnymi wymogami.

  • Pacjenci płci męskiej w wieku 2-13 lat z potwierdzoną diagnozą X-ALD, którzy należą do jednej z następujących kategorii:

    • Bezobjawowi pacjenci bez dowodów MRI zajęcia mózgu
    • Pacjenci, u których MRI wykazało zajęcie mózgu (wynik Loesa ≥0,5) z objawami klinicznymi lub bez
    • Pacjenci, u których wykonano HSCT w ciągu 3 miesięcy od rejestracji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci w wieku 14 lat lub starsi
  • Pacjenci w stanie wegetatywnym
  • Pacjenci (lub ich opiekunowie), którzy nie chcą lub nie mogą zastosować się do procedur badania
  • Pacjenci, którzy otrzymali HSCT więcej niż 3 miesiące przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik Loesa
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Obliczona zostanie procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w uszkodzeniach mózgu oceniana jako punktacja Loesa
linii podstawowej i 24 tyg
Poziomy VLCFA w osoczu
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Zmiana w stosunku do wyjściowych stężeń VLCFA w osoczu
linii podstawowej i 24 tyg
Objawy neurologiczne
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Rozwój nowych objawów neurologicznych w trakcie badania
linii podstawowej i 24 tyg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NV1205-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj