Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для проспективной оценки прогрессирования заболевания у детей мужского пола с X-ALD

7 августа 2018 г. обновлено: NeuroVia, Inc.

Неинтервенционное исследование для проспективной оценки исходного состояния и прогрессирования заболевания у детей мужского пола с Х-сцепленной адренолейкодистрофией

Это неинтервенционное многоцентровое исследование, которое следует общим принципам периодической оценки пациентов с X-ALD в обычной практике. Никакое исследуемое лекарственное лечение не будет назначено, и никаких изменений в лечении пациента не требуется.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Подробное описание

Это неинтервенционное многоцентровое исследование, которое следует общим принципам периодической оценки пациентов с X-ALD в обычной практике. Никакое исследуемое лекарственное лечение не будет назначено, и никаких изменений в лечении пациента не требуется.

Пациенты с X-ALD будут набраны и приглашены на базовый визит. После регистрации подходящих пациентов будут собраны ретроспективные и исходные данные. После регистрации пациентов будут осматривать примерно каждые 6 месяцев до тех пор, пока они не будут соответствовать критериям исключения или пока спонсор не прекратит исследование.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Dalia Pena-Solorzano
          • Номер телефона: 650-498-9732
          • Электронная почта: dpena25@stanford.edu
        • Контакт:
          • Sweta Patnaik
          • Номер телефона: 650-721-1458
          • Электронная почта: sweta@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
          • Camille Corre
          • Номер телефона: 617-724-6374
          • Электронная почта: ccorre@partners.org
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh
        • Контакт:
          • Jodi Martin
          • Номер телефона: 412-692-6351
        • Контакт:
          • Mary Branamann
          • Номер телефона: 412-692-6350
        • Главный следователь:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 9 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты будут отобраны из участвующих сайтов, направляющих врачей и аутрич-сообществ.

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие, подписанное родителем (родителями)/законным представителем (представителями) пациента. Кроме того, подписанная форма согласия детей в соответствии с местными требованиями.

  • Пациенты мужского пола в возрасте от 2 до 13 лет с подтвержденным диагнозом X-ALD, подпадающие под одну из следующих категорий:

    • Бессимптомные пациенты без МРТ-признаков поражения головного мозга
    • Пациенты с МРТ-признаками поражения головного мозга (оценка по Loes ≥0,5) с клиническими симптомами или без них
    • Пациент, перенесший ТГСК в течение 3 месяцев после включения в исследование

Критерий исключения:

  • Пациенты в возрасте 14 лет и старше
  • Больные в вегетативном состоянии
  • Пациенты (или их опекуны), которые не желают или не могут соблюдать процедуры исследования
  • Пациенты, получившие ТГСК более чем за 3 месяца до включения в исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Счет Лоэса
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Будет рассчитано процентное изменение поражений головного мозга по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по шкале Loes.
исходный уровень и 24 недели
Уровни ЖКОДЦ в плазме
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Изменение по сравнению с исходными уровнями ЖКОДЦ в плазме
исходный уровень и 24 недели
Неврологические симптомы
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Развитие новых неврологических симптомов на протяжении всего исследования
исходный уровень и 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NeuroVia, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2018 г.

Последняя проверка

1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NV1205-008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленная адренолейкодистрофия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться