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X-ALD가 있는 남아의 질병 진행을 전향적으로 평가하기 위한 연구

2018년 8월 7일 업데이트: NeuroVia, Inc.

X-연관 부신백질이영양증이 있는 남자 어린이의 기준선 상태 및 질병 진행을 전향적으로 평가하기 위한 비개입 연구

이는 일상적인 진료에서 X-ALD 환자를 정기적으로 평가하는 일반 원칙을 따르는 비개입적 다기관 연구입니다. 연구 약물 치료가 제공되지 않으며 환자 치료에 대한 변경이 필요하지 않습니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

상세 설명

이는 일상적인 진료에서 X-ALD 환자를 정기적으로 평가하는 일반 원칙을 따르는 비개입적 다기관 연구입니다. 연구 약물 치료가 제공되지 않으며 환자 치료에 대한 변경이 필요하지 않습니다.

X-ALD 환자를 모집하고 기준선 방문에 초대합니다. 적격 환자가 등록된 후 후향적 및 기준선 데이터가 수집됩니다. 등록 후 환자는 철회 기준을 충족하거나 스폰서가 연구를 종료할 때까지 약 6개월마다 보게 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Stanford University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • University of Pittsburgh
        • 연락하다:
          • Jodi Martin
          • 전화번호: 412-692-6351
        • 연락하다:
          • Mary Branamann
          • 전화번호: 412-692-6350
        • 수석 연구원:
          • Maria L Escolar, MD, MS

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

환자는 참여 사이트, 추천 의사 및 아웃리치 커뮤니티에서 선택됩니다.

설명

포함 기준:

  • 환자의 부모/법적으로 허용되는 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의서. 또한 현지 요구 사항에 따라 서명된 아동 동의서 양식.

  • 다음 중 하나에 해당하는 X-ALD 진단이 확정된 2-13세 남성 환자:

    • 대뇌 침범의 MRI 증거가 없는 무증상 환자
    • 임상 증상이 있거나 없는 뇌 침범의 MRI 증거(Loes 점수 ≥0.5)가 있는 환자
    • 등록 후 3개월 이내에 조혈모세포이식을 받은 환자

제외 기준:

  • 만 14세 이상 환자
  • 식물인간 상태에 있는 환자
  • 연구 절차에 따르기를 꺼리거나 따를 수 없는 환자(또는 그 보호자)
  • 등록 전 3개월 이상 조혈모세포이식을 받은 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
로에스 점수
기간: 기준선 및 24주
Loes 점수가 계산될 때 평가된 뇌 병변의 기준선으로부터 백분율 변화
기준선 및 24주
혈장 VLCFA 수준
기간: 기준선 및 24주
기준선 혈장 VLCFA 수준의 변화
기준선 및 24주
신경학적 증상
기간: 기준선 및 24주
연구 전반에 걸쳐 새로운 신경학적 증상의 개발
기준선 및 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NeuroVia, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 16일

기본 완료 (예상)

2021년 6월 1일

연구 완료 (예상)

2021년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 7일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 8월 7일

마지막으로 확인됨

2018년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NV1205-008

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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