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X-ALDの男児における疾患の進行を前向きに評価するための研究

2018年8月7日 更新者：NeuroVia, Inc.

X染色体連鎖副腎白質ジストロフィーの男児のベースライン状態と疾患の進行を前向きに評価するための非介入研究

これは、日常診療における X-ALD 患者の定期的な評価の一般原則に従う非介入型の多施設研究です。 治験薬による治療は行われず、患者の治療を変更する必要はありません。

調査の概要

状態

わからない

条件

詳細な説明

これは、日常診療における X-ALD 患者の定期的な評価の一般原則に従う非介入型の多施設研究です。 治験薬による治療は行われず、患者の治療を変更する必要はありません。

X-ALDの患者が募集され、ベースライン訪問に参加するよう招待されます。 適格な患者が登録された後、レトロスペクティブおよびベースライン データが収集されます。 登録後、患者は、離脱基準を満たすか、スポンサーが研究を終了するまで、約6か月ごとに診察を受けます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh
        • コンタクト：
          • Jodi Martin
          • 電話番号：412-692-6351
        • コンタクト：
          • Mary Branamann
          • 電話番号：412-692-6350
        • 主任研究者：
          • Maria L Escolar, MD, MS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～9年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

患者は、参加施設、紹介医、およびアウトリーチ コミュニティから選択されます。

説明

包含基準:

  • -患者の両親/法的に認められた代理人による署名済みのインフォームドコンセント。 さらに、現地の要件に従って署名された子供の同意書。

  • X-ALDと診断され、以下のいずれかに該当する2～13歳の男性患者：

    • 脳病変の MRI 証拠のない無症候性患者
    • -臨床症状の有無にかかわらず、脳関与のMRI証拠（Loesスコア≥0.5）を有する患者
    • 登録から3ヶ月以内に造血幹細胞移植を受けた患者

除外基準:

  • 14歳以上の患者
  • 植物状態の患者
  • -研究手順を遵守したくない、または遵守できない患者（またはその保護者）
  • 登録前3ヶ月以上HSCTを受けた患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ローズスコア
時間枠：ベースラインと 24 週間
Loesスコアとして評価された脳病変のベースラインからの変化率が計算されます
ベースラインと 24 週間
血漿VLCFAレベル
時間枠：ベースラインと 24 週間
ベースラインの血漿 VLCFA レベルからの変化
ベースラインと 24 週間
神経症状
時間枠：ベースラインと 24 週間
試験中の新しい神経学的症状の発生
ベースラインと 24 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

NeuroVia, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：John Henderson, MD、NeuroVia, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月16日

一次修了 (予想される)

2021年6月1日

研究の完了 (予想される)

2021年6月1日

試験登録日

最初に提出

2017年8月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年9月7日

最初の投稿 (実際)

2017年9月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年8月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年8月7日

最終確認日

2018年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NV1205-008

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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