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一项前瞻性评估男性 X-ALD 儿童疾病进展的研究

2018年8月7日 更新者：NeuroVia, Inc.

一项前瞻性评估 X 连锁肾上腺脑白质营养不良男童基线状态和疾病进展的非干预研究

这是一项非干预性、多中心研究，遵循常规实践中定期评估 X-ALD 患者的一般原则。 不会给予研究药物治疗，也不需要改变患者治疗。

研究概览

地位

未知

条件

详细说明

这是一项非干预性、多中心研究，遵循常规实践中定期评估 X-ALD 患者的一般原则。 不会给予研究药物治疗，也不需要改变患者治疗。

将招募 X-ALD 患者并邀请他们参加基线访视。 符合条件的患者入组后，将收集回顾性和基线数据。 入组后，大约每 6 个月会见一次患者，直到他们符合退出标准或赞助商终止研究。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Stanford University
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh
        • 接触：
          • Jodi Martin
          • 电话号码：412-692-6351
        • 接触：
          • Mary Branamann
          • 电话号码：412-692-6350
        • 首席研究员：
          • Maria L Escolar, MD, MS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7个月 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

概率样本

研究人群

患者将从参与地点、转诊医生和外展社区中选出

描述

纳入标准：

  • 由患者父母/合法可接受的代表签署知情同意书。 此外，根据当地要求签署儿童同意书。

  • 确诊为 X-ALD 且属于以下情况之一的 2-13 岁男性患者：

    • 无脑受累 MRI 证据的无症状患者
    • 有或无临床症状的 MRI 脑受累证据（Loes 评分≥0.5）的患者
    • 入组后 3 个月内进行 HSCT 的患者

排除标准：

  • 14 岁或以上的患者
  • 处于植物人状态的患者
  • 不愿或不能遵守研究程序的患者（或其监护人）
  • 入组前 3 个月以上接受 HSCT 的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
黄土评分
大体时间：基线和 24 周
将计算以 Loes 评分评估的脑损伤相对于基线的百分比变化
基线和 24 周
血浆 VLCFA 水平
大体时间：基线和 24 周
与基线血浆 VLCFA 水平相比的变化
基线和 24 周
神经症状
大体时间：基线和 24 周
在整个研究过程中出现新的神经系统症状
基线和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NeuroVia, Inc.

调查人员

  • 研究主任：John Henderson, MD、NeuroVia, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月16日

初级完成 (预期的)

2021年6月1日

研究完成 (预期的)

2021年6月1日

研究注册日期

首次提交

2017年8月30日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月7日

首次发布 (实际的)

2017年9月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年8月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年8月7日

最后验证

2018年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NV1205-008

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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