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Um estudo para avaliar prospectivamente a progressão da doença em crianças do sexo masculino com X-ALD

7 de agosto de 2018 atualizado por: NeuroVia, Inc.

Um estudo não intervencional para avaliar prospectivamente o estado inicial e a progressão da doença em crianças do sexo masculino com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X

Este é um estudo multicêntrico, não intervencional, que segue os princípios gerais de avaliação periódica de pacientes com X-ALD na prática de rotina. Nenhum tratamento medicamentoso do estudo será administrado e nenhuma alteração no tratamento do paciente será necessária.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, não intervencional, que segue os princípios gerais de avaliação periódica de pacientes com X-ALD na prática de rotina. Nenhum tratamento medicamentoso do estudo será administrado e nenhuma alteração no tratamento do paciente será necessária.

Os pacientes com X-ALD serão recrutados e convidados a participar de uma visita inicial. Depois que os pacientes elegíveis forem inscritos, dados retrospectivos e de linha de base serão coletados. Após a inscrição, os pacientes serão vistos aproximadamente a cada 6 meses até que atendam aos critérios de retirada ou o Patrocinador termine o estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh
        • Contato:
          • Jodi Martin
          • Número de telefone: 412-692-6351
        • Contato:
          • Mary Branamann
          • Número de telefone: 412-692-6350
        • Investigador principal:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 meses a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Os pacientes serão selecionados nos locais participantes, médicos de referência e comunidades de extensão

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s) do paciente/representante(s) legalmente aceitável(eis). Além disso, assinou o formulário de consentimento das crianças de acordo com os requisitos locais.

  • Pacientes do sexo masculino de 2 a 13 anos de idade com diagnóstico confirmado de X-ALD que se enquadram em um dos seguintes:

    • Pacientes assintomáticos sem evidência de ressonância magnética de envolvimento cerebral
    • Pacientes com evidência de ressonância magnética de envolvimento cerebral (escore de Loes ≥0,5) com ou sem sintomas clínicos
    • Paciente que tem TCTH dentro de 3 meses a partir da inscrição

Critério de exclusão:

  • Pacientes com 14 anos de idade ou mais
  • Pacientes em estado vegetativo
  • Pacientes (ou seus responsáveis) que não desejam ou não podem cumprir os procedimentos do estudo
  • Pacientes que receberam HSCT mais de 3 meses antes da inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Loes
Prazo: linha de base e 24 semanas
A alteração percentual da linha de base em lesões cerebrais avaliadas como pontuação de Loes será calculada
linha de base e 24 semanas
Níveis plasmáticos de VLCFA
Prazo: linha de base e 24 semanas
Alteração dos níveis plasmáticos basais de VLCFA
linha de base e 24 semanas
Sintomas neurológicos
Prazo: linha de base e 24 semanas
Desenvolvimento de novos sintomas neurológicos ao longo do estudo
linha de base e 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NeuroVia, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

12 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2018

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NV1205-008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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