Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for prospektivt å vurdere sykdomsprogresjon hos mannlige barn med X-ALD

7. august 2018 oppdatert av: NeuroVia, Inc.

En ikke-intervensjonell studie for prospektivt å vurdere baselinestatus og sykdomsprogresjon hos mannlige barn med X-koblet adrenoleukodystrofi

Dette er en ikke-intervensjonell, multisenterstudie som følger generelle prinsipper for periodisk vurdering av X-ALD-pasienter i rutinepraksis. Ingen studiemedikamentell behandling vil bli gitt og ingen endringer i pasientbehandlingen er nødvendig.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-intervensjonell, multisenterstudie som følger generelle prinsipper for periodisk vurdering av X-ALD-pasienter i rutinepraksis. Ingen studiemedikamentell behandling vil bli gitt og ingen endringer i pasientbehandlingen er nødvendig.

Pasienter med X-ALD vil bli rekruttert og invitert til å delta på et baseline-besøk. Etter at kvalifiserte pasienter er registrert, vil retrospektive data og baselinedata bli samlet inn. Etter registrering vil pasienter bli sett omtrent hver 6. måned til de oppfyller uttakskriteriene eller sponsoren avslutter studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
          • Jodi Martin
          • Telefonnummer: 412-692-6351
        • Ta kontakt med:
          • Mary Branamann
          • Telefonnummer: 412-692-6350
        • Hovedetterforsker:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter vil bli valgt fra deltakende nettsteder, henvisende leger og oppsøkende miljøer

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke fra pasientens forelder(e)/rettslig akseptable representant(er). I tillegg signert barnesamtykkeskjema i henhold til lokale krav.

  • Mannlige pasienter 2-13 år med en bekreftet diagnose av X-ALD som faller inn under en av følgende:

    • Asymptomatiske pasienter uten MR-bevis på cerebral involvering
    • Pasienter med MR-bevis på cerebral involvering (Loes-score ≥0,5) med eller uten kliniske symptomer
    • Pasient som har HSCT innen 3 måneder fra innmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som er 14 år eller eldre
  • Pasienter som er i en vegetativ tilstand
  • Pasienter (eller deres foresatte) som er uvillige eller ute av stand til å overholde studieprosedyrene
  • Pasienter som fikk HSCT mer enn 3 måneder før innmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Loes scorer
Tidsramme: baseline og 24 uker
Prosentvis endring fra baseline i hjernelesjoner vurdert som Loes-score vil bli beregnet
baseline og 24 uker
Plasma VLCFA nivåer
Tidsramme: baseline og 24 uker
Endring fra baseline plasma VLCFA-nivåer
baseline og 24 uker
Nevrologiske symptomer
Tidsramme: baseline og 24 uker
Utvikling av nye nevrologiske symptomer gjennom hele studien
baseline og 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2021

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

12. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NV1205-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet adrenoleukodystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere