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Uno studio per valutare in modo prospettico la progressione della malattia nei bambini maschi con X-ALD

7 agosto 2018 aggiornato da: NeuroVia, Inc.

Uno studio non interventistico per valutare in modo prospettico lo stato basale e la progressione della malattia nei bambini maschi con adrenoleucodistrofia legata all'X

Questo è uno studio multicentrico non interventistico che segue i principi generali della valutazione periodica dei pazienti X-ALD nella pratica di routine. Non verrà somministrato alcun trattamento farmacologico in studio e non sono necessarie modifiche al trattamento del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico non interventistico che segue i principi generali della valutazione periodica dei pazienti X-ALD nella pratica di routine. Non verrà somministrato alcun trattamento con il farmaco in studio e non sono necessarie modifiche al trattamento del paziente.

I pazienti con X-ALD saranno reclutati e invitati a partecipare a una visita di base. Dopo l'arruolamento dei pazienti idonei, verranno raccolti i dati retrospettivi e di riferimento. Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno visitati approssimativamente ogni 6 mesi fino a quando non soddisfano i criteri di ritiro o lo Sponsor termina lo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
        • Contatto:
          • Jodi Martin
          • Numero di telefono: 412-692-6351
        • Contatto:
          • Mary Branamann
          • Numero di telefono: 412-692-6350
        • Investigatore principale:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I pazienti saranno selezionati dai siti partecipanti, dai medici di riferimento e dalle comunità di sensibilizzazione

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dal/i genitore/i del paziente/rappresentante/i legalmente riconosciuto/i. Inoltre, modulo di assenso firmato dai bambini secondo i requisiti locali.

  • Pazienti di sesso maschile di età compresa tra 2 e 13 anni con diagnosi confermata di X-ALD che rientrano in una delle seguenti condizioni:

    • Pazienti asintomatici senza evidenza RM di coinvolgimento cerebrale
    • Pazienti con evidenza RM di coinvolgimento cerebrale (punteggio Loes ≥0,5) con o senza sintomi clinici
    • Pazienti che hanno HSCT entro 3 mesi dall'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 14 anni
  • Pazienti in stato vegetativo
  • Pazienti (o i loro tutori) che non vogliono o non sono in grado di rispettare le procedure dello studio
  • Pazienti che hanno ricevuto HSCT più di 3 mesi prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di Loes
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Verrà calcolata la variazione percentuale rispetto al basale nelle lesioni cerebrali valutate come punteggio di Loes
basale e 24 settimane
Livelli plasmatici di VLCFA
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Variazione rispetto ai livelli plasmatici di VLCFA al basale
basale e 24 settimane
Sintomi neurologici
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Sviluppo di nuovi sintomi neurologici durante lo studio
basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 febbraio 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NV1205-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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