Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a betegség progressziójának előretekintő értékelésére X-ALD-ben szenvedő fiúgyermekeknél

2018. augusztus 7. frissítette: NeuroVia, Inc.

Nem intervenciós vizsgálat az alapállapot és a betegség progressziójának előretekintő értékelésére X-hez kapcsolódó adrenoleukodystrophiában szenvedő fiúgyermekeknél

Ez egy nem intervenciós, többközpontú vizsgálat, amely az X-ALD-betegek rutin gyakorlatban történő időszakos értékelésének általános elveit követi. Nem adnak vizsgálati gyógyszeres kezelést, és nincs szükség a betegek kezelésének módosítására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy nem intervenciós, többközpontú vizsgálat, amely az X-ALD-betegek rutin gyakorlatban történő időszakos értékelésének általános elveit követi. Nem adnak vizsgálati gyógyszeres kezelést, és nincs szükség a betegkezelés megváltoztatására.

Az X-ALD-ben szenvedő betegeket toborozzák, és meghívják egy kiindulási vizitre. A jogosult betegek felvétele után retrospektív és kiindulási adatokat gyűjtenek. A beiratkozást követően a betegeket körülbelül 6 havonta látják majd, amíg nem teljesítik a visszavonási kritériumokat, vagy amíg a szponzor be nem fejezi a vizsgálatot.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jodi Martin
          • Telefonszám: 412-692-6351
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mary Branamann
          • Telefonszám: 412-692-6350
        • Kutatásvezető:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A betegeket a részt vevő helyek, a beutaló orvosok és az ismeretterjesztő közösségek közül választják ki

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beteg szülei/törvényesen elfogadható képviselői által aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat. Ezen kívül aláírt gyermekek hozzájárulási nyilatkozata a helyi követelményeknek megfelelően.

  • 2-13 éves, megerősített X-ALD diagnózissal rendelkező férfi betegek, akik a következők valamelyikébe tartoznak:

    • Tünetmentes betegek agyi érintettség MR-vizsgálata nélkül
    • Azok a betegek, akiknél MRI-vel bizonyított agyi érintettség (Loes pontszám ≥0,5), klinikai tünetekkel vagy anélkül
    • Az a beteg, akinek a felvételtől számított 3 hónapon belül HSCT-je van

Kizárási kritériumok:

  • 14 éves vagy idősebb betegek
  • Vegetatív állapotban lévő betegek
  • Azok a betegek (vagy gondviselőik), akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a vizsgálati eljárásoknak
  • Azok a betegek, akik HSCT-t kaptak több mint 3 hónappal a felvétel előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Loes pontszáma
Időkeret: alapvonal és 24 hét
A Loes-pontszámként értékelt agyi elváltozások kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása kiszámításra kerül
alapvonal és 24 hét
Plazma VLCFA szintek
Időkeret: alapvonal és 24 hét
Változás a kiindulási plazma VLCFA-szinthez képest
alapvonal és 24 hét
Neurológiai tünetek
Időkeret: alapvonal és 24 hét
Új neurológiai tünetek kialakulása a vizsgálat során
alapvonal és 24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NeuroVia, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 16.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. június 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 7.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 7.

Utolsó ellenőrzés

2018. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NV1205-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó adrenoleukodystrophia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel