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Une étude pour évaluer de manière prospective la progression de la maladie chez les enfants de sexe masculin atteints de X-ALD

7 août 2018 mis à jour par: NeuroVia, Inc.

Une étude non interventionnelle pour évaluer de manière prospective l'état initial et la progression de la maladie chez les enfants de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie liée à l'X

Il s'agit d'une étude multicentrique non interventionnelle qui suit les principes généraux de l'évaluation périodique des patients X-ALD dans la pratique de routine. Aucun traitement médicamenteux à l'étude ne sera administré et aucune modification du traitement du patient n'est nécessaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique non interventionnelle qui suit les principes généraux de l'évaluation périodique des patients X-ALD dans la pratique de routine. Aucun traitement médicamenteux à l'étude ne sera administré et aucune modification du traitement du patient n'est nécessaire.

Les patients atteints de X-ALD seront recrutés et invités à assister à une visite de référence. Une fois les patients éligibles inscrits, des données rétrospectives et de référence seront collectées. Après l'inscription, les patients seront vus environ tous les 6 mois jusqu'à ce qu'ils répondent aux critères de retrait ou que le promoteur mette fin à l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
        • Contact:
          • Jodi Martin
          • Numéro de téléphone: 412-692-6351
        • Contact:
          • Mary Branamann
          • Numéro de téléphone: 412-692-6350
        • Chercheur principal:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les patients seront sélectionnés parmi les sites participants, les médecins référents et les communautés de proximité

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé par le(s) parent(s)/représentant(s) légalement acceptable(s) du patient. De plus, formulaire d'assentiment des enfants signé selon les exigences locales.

  • Patients de sexe masculin âgés de 2 à 13 ans avec un diagnostic confirmé de X-ALD appartenant à l'une des catégories suivantes :

    • Patients asymptomatiques sans preuve IRM d'atteinte cérébrale
    • Patients présentant des signes IRM d'atteinte cérébrale (score de Loes ≥ 0,5) avec ou sans symptômes cliniques
    • Patient qui a une HSCT dans les 3 mois suivant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Patients âgés de 14 ans ou plus
  • Patients en état végétatif
  • Patients (ou leurs tuteurs) qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer aux procédures de l'étude
  • Patients ayant reçu une HSCT plus de 3 mois avant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de Loes
Délai: de base et 24 semaines
Le pourcentage de changement par rapport au départ dans les lésions cérébrales évaluées en tant que score de Loes sera calculé
de base et 24 semaines
Niveaux plasmatiques d'AGGLC
Délai: de base et 24 semaines
Changement par rapport aux taux plasmatiques de base d'AGGLC
de base et 24 semaines
Symptômes neurologiques
Délai: de base et 24 semaines
Développement de nouveaux symptômes neurologiques tout au long de l'étude
de base et 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NeuroVia, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 février 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juin 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2017

Première publication (Réel)

12 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 août 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2018

Dernière vérification

1 mai 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NV1205-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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