Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida sairauden etenemistä X-ALD:tä sairastavilla mieslapsilla

tiistai 7. elokuuta 2018 päivittänyt: NeuroVia, Inc.

Ei-interventiivinen tutkimus lähtötilanteen ja taudin etenemisen arvioimiseksi prospektiivisesti miespuolisilla lapsilla, joilla on X-linkitetty adrenoleukodystrofia

Tämä on ei-interventio, monikeskustutkimus, joka noudattaa X-ALD-potilaiden säännöllisen arvioinnin yleisiä periaatteita rutiinikäytännössä. Tutkimuslääkehoitoa ei anneta eikä potilaan hoitoon tarvita muutoksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-interventio, monikeskustutkimus, joka noudattaa X-ALD-potilaiden säännöllisen arvioinnin yleisiä periaatteita rutiinikäytännössä. Tutkimuslääkehoitoa ei anneta eikä potilaan hoitoon tarvita muutoksia.

Potilaat, joilla on X-ALD, rekrytoidaan ja kutsutaan osallistumaan peruskäynnille. Kun kelvolliset potilaat on otettu mukaan, kerätään retrospektiiviset ja lähtötiedot. Ilmoittautumisen jälkeen potilaita nähdään noin 6 kuukauden välein, kunnes he täyttävät vetäytymiskriteerit tai sponsori lopettaa tutkimuksen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jodi Martin
          • Puhelinnumero: 412-692-6351
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mary Branamann
          • Puhelinnumero: 412-692-6350
        • Päätutkija:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 9 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat valitaan osallistuvilta sivustoilta, lähetettäviltä lääkäreiltä ja tutkimusyhteisöiltä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan vanhempien/laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus. Lisäksi allekirjoitettu lasten suostumuslomake paikallisten vaatimusten mukaisesti.

  • 2–13-vuotiaat miespotilaat, joilla on vahvistettu X-ALD-diagnoosi ja jotka kuuluvat johonkin seuraavista:

    • Oireettomat potilaat, joilla ei ole MRI-näyttöä aivovauriosta
    • Potilaat, joilla on magneettikuvaus aivovauriosta (Loes-pistemäärä ≥ 0,5) kliinisillä oireilla tai ilman niitä
    • Potilas, jolla on HSCT 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat vähintään 14-vuotiaita
  • Potilaat, jotka ovat vegetatiivisessa tilassa
  • Potilaat (tai heidän huoltajansa), jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä
  • Potilaat, jotka saivat HSCT:tä yli 3 kuukautta ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Loes pisteet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
Prosenttimuutos lähtötasosta aivovaurioissa lasketaan Loes-pisteinä
lähtötilanne ja 24 viikkoa
Plasman VLCFA-tasot
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
Muutos alkuperäisestä plasman VLCFA-tasosta
lähtötilanne ja 24 viikkoa
Neurologiset oireet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
Uusien neurologisten oireiden kehittyminen koko tutkimuksen ajan
lähtötilanne ja 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NeuroVia, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NV1205-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitty adrenoleukodystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa