Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k prospektivnímu posouzení progrese onemocnění u dětí mužského pohlaví s X-ALD

7. srpna 2018 aktualizováno: NeuroVia, Inc.

Neintervenční studie k prospektivnímu posouzení výchozího stavu a progrese onemocnění u dětí mužského pohlaví s X-vázanou adrenoleukodystrofií

Jedná se o neintervenční multicentrickou studii, která se řídí obecnými principy periodického hodnocení pacientů s X-ALD v běžné praxi. Nebude podávána žádná léčba studovanými léky a nejsou nutné žádné změny v léčbě pacienta.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o neintervenční multicentrickou studii, která se řídí obecnými principy periodického hodnocení pacientů s X-ALD v běžné praxi. Nebude podávána žádná léčba studovanými léky a nejsou nutné žádné změny v léčbě pacienta.

Pacienti s X-ALD budou přijati a pozváni k účasti na základní návštěvě. Po zařazení vhodných pacientů budou shromážděna retrospektivní a výchozí data. Po zařazení budou pacienti sledováni přibližně každých 6 měsíců, dokud nesplní kritéria pro stažení nebo dokud sponzor neukončí studii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • Jodi Martin
          • Telefonní číslo: 412-692-6351
        • Kontakt:
          • Mary Branamann
          • Telefonní číslo: 412-692-6350
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti budou vybíráni ze zúčastněných míst, odesílacích lékařů a terénních komunit

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas rodičem (rodiči) pacienta/právně přijatelným zástupcem (zástupci). Navíc podepsaný formulář souhlasu dětí podle místních požadavků.

  • Mužští pacienti ve věku 2-13 let s potvrzenou diagnózou X-ALD, kteří spadají do jednoho z následujících:

    • Asymptomatičtí pacienti bez MR průkazu postižení mozku
    • Pacienti s průkazem MRI postižení mozku (Loesovo skóre ≥0,5) s klinickými příznaky nebo bez nich
    • Pacient, který má HSCT do 3 měsíců od zařazení

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti ve věku 14 let nebo starší
  • Pacienti, kteří jsou ve vegetativním stavu
  • Pacienti (nebo jejich opatrovníci), kteří nechtějí nebo nejsou schopni dodržovat postupy studie
  • Pacienti, kteří podstoupili HSCT více než 3 měsíce před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Loes skóruje
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Vypočte se procentuální změna od výchozí hodnoty u mozkových lézí hodnocených jako Loesovo skóre
výchozí stav a 24 týdnů
Plazmatické hladiny VLCFA
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Změna od výchozích plazmatických hladin VLCFA
výchozí stav a 24 týdnů
Neurologické příznaky
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Vývoj nových neurologických symptomů v průběhu studie
výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NeuroVia, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. února 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NV1205-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná adrenoleukodystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit