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Eine Studie zur prospektiven Beurteilung des Krankheitsverlaufs bei männlichen Kindern mit X-ALD

7. August 2018 aktualisiert von: NeuroVia, Inc.

Eine nicht-interventionelle Studie zur prospektiven Bewertung des Ausgangszustands und des Krankheitsverlaufs bei männlichen Kindern mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

Dies ist eine nicht-interventionelle, multizentrische Studie, die den allgemeinen Prinzipien der regelmäßigen Beurteilung von X-ALD-Patienten in der Routinepraxis folgt. Es wird keine Behandlung mit dem Studienmedikament verabreicht und es sind keine Änderungen an der Behandlung des Patienten erforderlich.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht-interventionelle, multizentrische Studie, die den allgemeinen Prinzipien der regelmäßigen Beurteilung von X-ALD-Patienten in der Routinepraxis folgt. Es wird keine Behandlung mit dem Studienmedikament verabreicht und es sind keine Änderungen an der Behandlung des Patienten erforderlich.

Patienten mit X-ALD werden rekrutiert und zu einem Baseline-Besuch eingeladen. Nachdem geeignete Patienten aufgenommen wurden, werden retrospektive und Ausgangsdaten erhoben. Nach der Aufnahme werden die Patienten etwa alle 6 Monate untersucht, bis sie die Abbruchkriterien erfüllen oder der Sponsor die Studie beendet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • Jodi Martin
          • Telefonnummer: 412-692-6351
        • Kontakt:
          • Mary Branamann
          • Telefonnummer: 412-692-6350
        • Hauptermittler:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden aus den teilnehmenden Zentren, überweisenden Ärzten und Kontaktgemeinschaften ausgewählt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/gesetzlich akzeptablen Vertreter des Patienten. Zusätzlich unterschriebene Einverständniserklärung für Kinder gemäß den örtlichen Anforderungen.

  • Männliche Patienten im Alter von 2 bis 13 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von X-ALD, die in einen der folgenden Fälle fallen:

    • Asymptomatische Patienten ohne MRT-Hinweis auf zerebrale Beteiligung
    • Patienten mit MRT-Beweis einer zerebralen Beteiligung (Loes-Score ≥ 0,5) mit oder ohne klinische Symptome
    • Patient mit HSCT innerhalb von 3 Monaten nach der Registrierung

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die 14 Jahre oder älter sind
  • Patienten, die sich in einem vegetativen Zustand befinden
  • Patienten (oder ihre Erziehungsberechtigten), die nicht willens oder nicht in der Lage sind, die Studienverfahren einzuhalten
  • Patienten, die eine HSCT mehr als 3 Monate vor der Aufnahme erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Loes-Punktzahl
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Die prozentuale Veränderung der als Loes-Score bewerteten Hirnläsionen gegenüber dem Ausgangswert wird berechnet
Basislinie und 24 Wochen
Plasma-VLCFA-Spiegel
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Veränderung gegenüber den VLCFA-Plasmaspiegeln zu Studienbeginn
Basislinie und 24 Wochen
Neurologische Symptome
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Entwicklung neuer neurologischer Symptome während der gesamten Studie
Basislinie und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NV1205-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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