Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til prospektivt at vurdere sygdomsprogression hos mandlige børn med X-ALD

7. august 2018 opdateret af: NeuroVia, Inc.

En ikke-interventionel undersøgelse til prospektivt at vurdere baseline status og sygdomsprogression hos mandlige børn med X-forbundet adrenoleukodystrofi

Dette er en ikke-interventionel, multi-center undersøgelse, der følger generelle principper for periodisk vurdering af X-ALD patienter i rutinemæssig praksis. Der vil ikke blive givet lægemiddelbehandling i undersøgelsen, og ingen ændringer i patientbehandlingen er nødvendige.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, multi-center undersøgelse, der følger generelle principper for periodisk vurdering af X-ALD patienter i rutinemæssig praksis. Der vil ikke blive givet lægemiddelbehandling i undersøgelsen, og ingen ændringer i patientbehandlingen er nødvendige.

Patienter med X-ALD vil blive rekrutteret og inviteret til at deltage i et baseline-besøg. Efter kvalificerede patienter er tilmeldt, vil retrospektive data og baseline data blive indsamlet. Efter tilmelding vil patienter blive set cirka hver 6. måned, indtil de opfylder tilbagetrækningskriterier, eller sponsoren afslutter undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • Jodi Martin
          • Telefonnummer: 412-692-6351
        • Kontakt:
          • Mary Branamann
          • Telefonnummer: 412-692-6350
        • Ledende efterforsker:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 9 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter vil blive udvalgt fra deltagende steder, henvisende læger og opsøgende fællesskaber

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra patientens forælder(e)/juridisk acceptable repræsentant(er). Derudover underskrevet børns samtykkeformular i henhold til lokale krav.

  • Mandlige patienter i alderen 2-13 år med en bekræftet diagnose af X-ALD, der falder ind under en af ​​følgende:

    • Asymptomatiske patienter uden MR-bevis for cerebral involvering
    • Patienter med MR-evidens for cerebral involvering (Loes-score ≥0,5) med eller uden kliniske symptomer
    • Patient, der har HSCT inden for 3 måneder fra indskrivning

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er 14 år eller ældre
  • Patienter, der er i en vegetativ tilstand
  • Patienter (eller deres værger), som er uvillige eller ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne
  • Patienter, der modtog HSCT mere end 3 måneder før indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Loes scorer
Tidsramme: baseline og 24 uger
Procentvis ændring fra baseline i hjernelæsioner vurderet som Loes-score vil blive beregnet
baseline og 24 uger
Plasma VLCFA niveauer
Tidsramme: baseline og 24 uger
Ændring fra baseline plasma VLCFA niveauer
baseline og 24 uger
Neurologiske symptomer
Tidsramme: baseline og 24 uger
Udvikling af nye neurologiske symptomer gennem hele studiet
baseline og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2017

Først opslået (Faktiske)

12. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NV1205-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet adrenoleukodystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner