Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de progressie van de ziekte prospectief te beoordelen bij mannelijke kinderen met X-ALD

7 augustus 2018 bijgewerkt door: NeuroVia, Inc.

Een niet-interventionele studie om prospectief de basislijnstatus en ziekteprogressie te beoordelen bij mannelijke kinderen met X-gebonden adrenoleukodystrofie

Dit is een niet-interventionele, multicenter studie die de algemene principes van periodieke beoordeling van X-ALD-patiënten in de dagelijkse praktijk volgt. Er zal geen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel worden gegeven en er zijn geen veranderingen in de behandeling van de patiënt nodig.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-interventionele, multicenter studie die de algemene principes van periodieke beoordeling van X-ALD-patiënten in de dagelijkse praktijk volgt. Er zal geen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel worden gegeven en er zijn geen veranderingen in de behandeling van de patiënt nodig.

Patiënten met X-ALD worden geworven en uitgenodigd voor een basisbezoek. Nadat in aanmerking komende patiënten zijn ingeschreven, worden retrospectieve gegevens en baselinegegevens verzameld. Na inschrijving zullen patiënten ongeveer elke 6 maanden worden gezien totdat ze voldoen aan de opnamecriteria of totdat de sponsor het onderzoek beëindigt.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maura Ruzhnikov, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • University of Pittsburgh
        • Contact:
          • Jodi Martin
          • Telefoonnummer: 412-692-6351
        • Contact:
          • Mary Branamann
          • Telefoonnummer: 412-692-6350
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria L Escolar, MD, MS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten zullen worden geselecteerd uit deelnemende sites, verwijzende artsen en outreach-gemeenschappen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouder(s)/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger(s) van de patiënt. Daarnaast ondertekend toestemmingsformulier voor kinderen volgens lokale vereisten.

  • Mannelijke patiënten van 2-13 jaar met een bevestigde diagnose van X-ALD die in een van de volgende gevallen vallen:

    • Asymptomatische patiënten zonder MRI-bewijs van cerebrale betrokkenheid
    • Patiënten met MRI-bewijs van cerebrale betrokkenheid (Loes-score ≥0,5) met of zonder klinische symptomen
    • Patiënt die HSCT heeft binnen 3 maanden na inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten van 14 jaar of ouder
  • Patiënten die zich in een vegetatieve toestand bevinden
  • Patiënten (of hun voogden) die de studieprocedures niet willen of kunnen naleven
  • Patiënten die meer dan 3 maanden voor inschrijving HSCT hebben gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Loes scoort
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hersenlaesies beoordeeld als Loes-score zal worden berekend
baseline en 24 weken
Plasma VLCFA-niveaus
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline VLCFA-plasmaspiegels
baseline en 24 weken
Neurologische symptomen
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Ontwikkeling van nieuwe neurologische symptomen tijdens de studie
baseline en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 februari 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NV1205-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden adrenoleukodystrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren