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Estudio de viabilidad y seguridad de la inmunoterapia con células CAR-T CD19 y CD22 de doble especificidad para la leucemia CD19+CD22+

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Terapia adoptiva contra la leucemia en adultos jóvenes y pediátricos (PLAT)-05: un estudio de viabilidad y seguridad de fase 1 de la inmunoterapia con células CAR-T de doble especificidad CD19 y CD22 para la leucemia CD19+CD22+

Los pacientes con leucemia recidivante o refractaria a menudo desarrollan resistencia a la quimioterapia y algunos pacientes que recaen después de la terapia dirigida a CD19 recaen con leucemia CD19 negativa. Por este motivo, los investigadores están intentando utilizar células T obtenidas directamente del paciente, que pueden modificarse genéticamente para expresar dos receptores de antígenos quiméricos (CAR). Uno es reconocer CD19 y el otro es reconocer CD22, los cuales son proteínas expresadas en la superficie de la célula leucémica en pacientes con leucemia CD19+CD22+. El CAR permite que la célula T reconozca y elimine la célula leucémica mediante el reconocimiento de CD19 y CD22. Este es un estudio de fase 1 diseñado para determinar la seguridad de las células T CAR+ y la viabilidad de producir suficientes para tratar a pacientes con leucemia CD19+CD22+.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

78

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 30 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Primeros 2 sujetos: sujetos masculinos y femeninos de ≥18 años y < 27 años (al 16/2/18, los primeros 2 sujetos fueron inscritos y tratados); sujetos posteriores <31 años.
  • Diagnóstico de leucemia CD19+22+
  • Estado de la enfermedad:

    • Si es posterior a un TCH alogénico: recurrencia confirmada de leucemia CD19+CD22+ definida como al menos un 0,01 % de enfermedad después de un TCH alogénico
    • En caso de recaída/estado refractario sin antecedentes de TCH alogénico, uno de los siguientes:
    • Segunda o mayor recidiva medular, con o sin enfermedad extramedular
    • Primera recaída de médula al final del primer mes o reinducción con médula que tiene al menos 0,01 % de blastos por morfología y/o MPF
    • Refractario primario definido como más del 5 % de blastos por flujo multiparámetro después de al menos 2 regímenes de inducción separados.
    • El sujeto tiene indicación para HCT pero se ha considerado no elegible, incluida la MRD persistente antes de HCT
  • Asintomático por compromiso del SNC, si está presente, y en opinión del investigador principal con una expectativa razonable de que la carga de la enfermedad se puede controlar en el intervalo entre la inscripción y la infusión de células T. Los sujetos con deterioro neurológico significativo no serán elegibles para la infusión de células T hasta que se estabilicen.
  • Sin GVHD activo y sin terapia inmunosupresora de GVHD durante 4 semanas antes de la inscripción
  • Puntuación de rendimiento de Lansky o Karnofsky de al menos 50
  • Esperanza de vida de al menos 8 semanas.
  • Recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia y radioterapia previas
  • Al menos 7 días después de la última administración de quimioterapia (excluyendo la quimioterapia de mantenimiento intratecal)
  • Al menos 7 días después de la última administración de corticosteroides sistémicos (a menos que sea una dosis de reemplazo fisiológica)
  • Sin terapia previa con células modificadas genéticamente que aún sea detectable o viroterapia
  • Función adecuada del órgano
  • Valores de laboratorio adecuados
  • Dispuesto a participar en un seguimiento a largo plazo de hasta 15 años, si se inscribe en el estudio y recibe una infusión de células T
  • Los pacientes en edad fértil/paternidad deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el momento de la infusión inicial de células T hasta 12 meses después de la última infusión de células T.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de disfunción activa del SNC clínicamente significativa
  • embarazada o amamantando
  • Incapaz de tolerar el procedimiento de aféresis
  • Presencia de malignidad activa distinta de la leucemia CD19+CD22+
  • Presencia de infección grave activa
  • Presencia de cualquier condición médica concurrente que, en opinión del investigador principal, impediría que el paciente se sometiera a la terapia especificada en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CAR v1 específico de CD19 y CD22 derivado del paciente
CAR específico de CD19 derivado del paciente que también expresa un HER2t y células T CAR específicas de CD22 que también expresan un EGFRt
CAR específico de CD19 derivado del paciente que también expresa un HER2t y células T CAR específicas de CD22 que también expresan un EGFRt
Experimental: CAR v2 específico de CD19 y CD22 derivado del paciente
CAR específico de CD19 derivado del paciente que también expresa un HER2t y células T CAR específicas de CD22 que también expresan un EGFRt
CAR específico de CD19 derivado del paciente que también expresa un HER2t y células T CAR específicas de CD22 que también expresan un EGFRt

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Se evaluarán los eventos adversos asociados con una o múltiples infusiones de productos de células T con CAR.
Periodo de tiempo: 30 dias
Se resumirán el tipo, la frecuencia, la gravedad y la duración de los eventos adversos.
30 dias
Se evaluará el número de productos de células T CAR fabricados e infundidos con éxito y sin éxito.
Periodo de tiempo: 28 días
Proporción de productos fabricados e infundidos con éxito
28 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Silla de estudio: Colleen Annesley, MD, Seattle Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

13 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

3 de marzo de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

6 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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