Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CD19+CD22+ leukémia kettős specifitású CD19 és CD22 CAR-T sejtes immunterápiájának megvalósíthatósági és biztonsági tanulmánya

2025. december 5. frissítette: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Gyermek- és fiatal felnőttkori leukémia adoptív terápia (PLAT)-05: 1. fázisú megvalósíthatósági és biztonsági tanulmány a CD19+CD22+ leukémia kettős specifitású CD19 és CD22 CAR-T sejtes immunterápiájáról

A kiújult vagy refrakter leukémiában szenvedő betegeknél gyakran alakul ki rezisztencia a kemoterápiával szemben, és néhány olyan betegnél, akiknél a CD19 irányított terápia után kiújulnak, CD19 negatív leukémiával kiújulnak. Emiatt a kutatók közvetlenül a pácienstől nyert T-sejteket próbálják felhasználni, amelyek genetikailag módosíthatók két kiméra antigénreceptor (CAR) kifejezésére. Az egyik a CD19 felismerése, a másik a CD22 felismerése, mindkettő olyan fehérje, amely a leukémiás sejt felszínén expresszálódik CD19+CD22+ leukémiában szenvedő betegeknél. A CAR lehetővé teszi a T-sejt számára, hogy felismerje és elpusztítsa a leukémiás sejtet a CD19 és CD22 felismerése révén. Ez egy fázis 1 vizsgálat, amelynek célja a CAR+ T-sejtek biztonságának és a CD19+CD22+ leukémiában szenvedő betegek kezelésére elegendő mennyiség előállítása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

78

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 30 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az első 2 alany: férfi és női alanyok életkora ≥18 és < 27 év (2/16/18-án az első 2 alanyt bevonták és kezelték); későbbi alanyok <31 év.
  • CD19+22+ leukémia diagnózisa

  • Betegség állapota:

    • Ha posztallogén HCT: Megerősített CD19+CD22+ leukémia kiújulásként definiálva legalább 0,01%-os betegség allogén HCT után
    • Ha relapszus/refrakter státusz nem szerepel allogén HCT kórelőzményében, a következők egyike:
    • Második vagy nagyobb csontvelő-relapszus, extramedulláris betegséggel vagy anélkül
    • Első csontvelő-relapszus az első hónap végén vagy újraindukció olyan velővel, amely legalább 0,01%-os blasztot tartalmaz morfológiai és/vagy MPF alapján
    • Elsődleges tűzálló a meghatározása szerint, ha több mint 5%-os robbantást eredményez többparaméteres áramlással legalább 2 különálló indukciós eljárás után.
    • Az alanynak javallata van HCT-re, de alkalmatlannak ítélték, beleértve a HCT előtti tartós MRD-t is
  • Tünetmentes a központi idegrendszeri érintettségtől, ha jelen van, és a kutatóvezető véleménye szerint azzal az ésszerű elvárással, hogy a betegségteher kontrollálható a felvétel és a T-sejt-infúzió közötti időszakban. Azok az alanyok, akiknél jelentős neurológiai állapot romlott, nem lesznek alkalmasak T-sejt-infúzióra, amíg nem stabilizálódnak.
  • A beiratkozás előtt 4 hétig mentes az aktív GVHD-től és az immunszuppresszív GVHD-kezeléstől
  • Lansky vagy Karnofsky teljesítmény pontszáma legalább 50
  • A várható élettartam legalább 8 hét
  • Az összes korábbi kemoterápia, immunterápia és sugárterápia akut toxikus hatásaiból felépült
  • Legalább 7 nappal az utolsó kemoterápia beadása után (kivéve az intratekális fenntartó kemoterápiát)
  • Legalább 7 nappal az utolsó szisztémás kortikoszteroid beadás után (kivéve fiziológiás helyettesítő adagolást)
  • Nincs korábbi, még kimutatható genetikailag módosított sejtterápia vagy viroterápia
  • Megfelelő szervműködés
  • Megfelelő laboratóriumi értékek
  • Hajlandó részt venni a hosszú távú, akár 15 évig tartó nyomon követésben, ha részt vesz a vizsgálatban és T-sejt-infúziót kap
  • A fogamzóképes/apás korban lévő betegeknek bele kell egyezniük, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a kezdeti T-sejt-infúziótól az utolsó T-sejt-infúziót követő 12 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív klinikailag jelentős központi idegrendszeri diszfunkció jelenléte
  • Terhes vagy szoptató
  • Nem tolerálja az aferézis eljárást
  • A CD19+CD22+ leukémiától eltérő aktív rosszindulatú daganat jelenléte
  • Aktív súlyos fertőzés jelenléte
  • Bármilyen egyidejű egészségügyi állapot megléte, amely a vezető kutató véleménye szerint megakadályozná a beteget a protokollban meghatározott terápiában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Beteg eredetű CD19- és CD22-specifikus CAR v1
Beteg eredetű CD19-specifikus CAR, amely HER2t-t is expresszál, és CD22-specifikus CAR T-sejtek, amelyek szintén EGFRt-t expresszálnak
Biológiai: Beteg eredetű CD19- és CD22-specifikus CAR
Beteg eredetű CD19-specifikus CAR, amely HER2t-t is expresszál, és CD22-specifikus CAR T-sejtek, amelyek szintén EGFRt-t expresszálnak
Kísérleti: Beteg eredetű CD19- és CD22-specifikus CAR v2
Beteg eredetű CD19-specifikus CAR, amely HER2t-t is expresszál, és CD22-specifikus CAR T-sejtek, amelyek szintén EGFRt-t expresszálnak
Biológiai: Beteg eredetű CD19- és CD22-specifikus CAR
Beteg eredetű CD19-specifikus CAR, amely HER2t-t is expresszál, és CD22-specifikus CAR T-sejtek, amelyek szintén EGFRt-t expresszálnak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Felmérik az egy vagy több CAR T-sejt termékinfúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményeket
Időkeret: 30 nap
Összefoglaljuk a nemkívánatos események típusát, gyakoriságát, súlyosságát és időtartamát
30 nap
Felmérik a sikeresen és sikertelenül legyártott és infúziós CAR T-sejt termékek számát
Időkeret: 28 nap
A sikeresen legyártott és infúziós termékek aránya
28 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Seattle Children's Hospital

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Colleen Annesley, MD, Seattle Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. szeptember 13.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. március 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 1.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PLAT-05

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel