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Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de BIVV009 (Sutimlimab) en participantes con enfermedad primaria por crioaglutininas que tienen antecedentes recientes de transfusiones de sangre (estudio cardinal)

4 de octubre de 2022 actualizado por: Bioverativ, a Sanofi company

Un estudio de fase 3, pivotal, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de sutimlimab en pacientes con enfermedad primaria por crioaglutininas que tienen antecedentes recientes de transfusiones de sangre

El propósito de la Parte A fue determinar si la administración de sutimlimab resultó en un aumento mayor o igual a (>=) 2 gramos por decilitro (g/dL) en los niveles de hemoglobina (Hgb) o aumentó la Hgb a >= 12 g/dL y eliminó la necesidad de transfusiones de sangre durante el tratamiento en participantes con enfermedad por crioaglutininas (EAC) primaria que tenían antecedentes recientes de transfusiones de sangre. El propósito de la Parte B fue evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de sutimlimab en participantes con CAD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Dresden, Alemania, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australia, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australia, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
      • Antwerpen, Bélgica, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospitals Leuven
      • Edmonton, Canadá, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • McGill University Health Center
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, España, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
      • Caen, Francia, 14033
        • Chu de Caen
      • Créteil, Francia, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Brescia, Italia, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italia, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japón, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japón, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japón, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
      • Bergen, Noruega, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Noruega, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Reino Unido, WC1E 6AG
        • University College London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Peso corporal de >= 39 kg en la selección.
  • Diagnóstico confirmado de CAD primaria basado en los siguientes criterios: a) hemólisis crónica; b) Prueba de antiglobulina directa poliespecífica (DAT) positiva; c) DAT monoespecífico fuertemente positivo para C3d; d) título de aglutinina fría >= 64 a 4 grados centígrados; e) Inmunoglobulina G (IgG) DAT menor o igual a (
  • Historial de al menos una transfusión de sangre documentada dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
  • nivel de hemoglobina
  • Nivel de bilirrubina por encima del rango de referencia normal, incluidos los participantes con síndrome de Gilbert.

Criterio de exclusión:

  • Síndrome de crioaglutinina secundario a infección, enfermedad reumatológica o malignidad hematológica activa.
  • Infección clínicamente relevante de cualquier tipo dentro del mes anterior a la inscripción (p. ej., hepatitis C activa, neumonía).
  • Diagnóstico clínico de lupus eritematoso sistémico; u otros trastornos autoinmunitarios con anticuerpos antinucleares en la selección. Anticuerpos antinucleares de larga duración sin síntomas clínicos asociados adjudicados caso por caso durante la revisión confirmatoria de la elegibilidad del paciente.
  • Panel de hepatitis positivo (incluido el antígeno de superficie de la hepatitis B y/o el anticuerpo del virus de la hepatitis C) antes o durante la selección.
  • Anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivos en la selección.
  • Tratamiento con monoterapia de rituximab dentro de los 3 meses o terapias de combinación de rituximab (p. ej., con bendamustina, fludarabina, ibrutinib o fármacos citotóxicos) dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BIVV009
Los participantes con CAD primaria que tenían antecedentes recientes de transfusión (definida como al menos 1 transfusión durante los últimos 6 meses antes de la selección) recibieron una infusión intravenosa (IV) de BIVV009 6,5 gramos (g) (si el peso corporal era inferior a [= ] 75 kg) el Día 0 y el Día 7 y cada 14 días a partir de entonces en la Parte A hasta la Semana 25. Los participantes que completaron la Parte A por protocolo hasta el final de la visita de tratamiento (semana 26) podrían continuar recibiendo BIVV009 en la Parte B, cada 2 semanas a partir de la semana 27 hasta por 149 semanas adicionales. Todos los participantes que completaron la Parte A optaron por continuar en la Parte B.
Sutimlimab se administró como infusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • Sutimlimab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 26
Se consideró que un participante respondió: si no recibió una transfusión de sangre desde la Semana 5 hasta la Semana 26 (final del tratamiento en la Parte A) y no recibió tratamiento para CAD más allá de lo permitido por protocolo. Además, el nivel de hemoglobina (Hgb) del participante debe cumplir cualquiera de los siguientes criterios: Nivel de Hgb >= 12 gramos por decilitro (g/dL) al final de la evaluación del tratamiento (definido como el promedio de los valores de las semanas 23, 25 y y 26 visitas), o Hgb aumentó >= 2 g/dL desde el valor inicial (definido como el último valor de Hgb antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio) al final de la evaluación del tratamiento. El porcentaje de respondedores se calculó junto con un intervalo de confianza (IC) exacto de Clopper-Pearson del 95%.
Desde la semana 5 hasta la semana 26
Parte B: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Parte B, cohorte de 6,5 g: desde la primera dosis (semana 27) hasta 143 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 179); Parte B, cohorte de 7,5 g: desde la primera dosis (semana 27) hasta 149 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 185)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento. TESAE se definió como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médicamente importante. Los TEAE se definieron como AA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves durante el período emergente del tratamiento (TE) (desde la primera administración del medicamento en investigación [IMP] en ​​la Parte B hasta la última administración de IMP + período de seguimiento de 9 semanas).
Parte B, cohorte de 6,5 g: desde la primera dosis (semana 27) hasta 143 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 179); Parte B, cohorte de 7,5 g: desde la primera dosis (semana 27) hasta 149 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 185)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: cambio medio desde el inicio en los niveles de bilirrubina en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
En esta medida de resultado se informó el cambio medio desde el inicio en los niveles de bilirrubina en el momento de la evaluación del tratamiento. El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26. La media de mínimos cuadrados (LS) y el intervalo de confianza (IC) del 95 % se evaluaron mediante el modelo mixto para medidas repetidas (MMRM) utilizando la matriz de covarianza heterogénea de Toeplitz (TOEPH) con el cambio desde el inicio como variable dependiente y el valor del inicio y las visitas como variables independientes . El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
Parte A: cambio medio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - puntuación de la escala de fatiga (calidad de vida) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
La escala FACIT-Fatigue consta de 13 preguntas evaluadas mediante una escala de 5 puntos (0=nada; 1=un poco, 2=algo, 3=bastante y 4=mucho). Las respuestas a cada pregunta se sumaron para obtener una puntuación total. La puntuación total osciló entre 0 y 52; una puntuación más alta indica más fatiga. El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26. La media de LS y el IC del 95 % se evaluaron mediante el enfoque MMRM utilizando la matriz de covarianza TOEPH con el cambio desde el valor inicial como variable dependiente y el valor inicial y las visitas como variables independientes. El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
Parte A: Cambio medio desde el inicio en la lactato deshidrogenasa (LDH) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
En esta medida de resultado se informa el cambio medio desde el inicio en LDH en el momento de la evaluación del tratamiento. El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26. La media de LS y el IC del 95 % se evaluaron mediante el enfoque MMRM utilizando la matriz de covarianza TOEPH con el cambio desde el valor inicial como variable dependiente y el valor inicial y las visitas como variables independientes. El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
Parte A: Número de transfusiones de sangre por participante
Periodo de tiempo: Desde la Semana 5 hasta la Semana 26
Un participante debía recibir una transfusión si su nivel de Hgb cumplía con cualquiera de los siguientes criterios: Hgb estaba
Desde la Semana 5 hasta la Semana 26
Parte A: Número de unidades de sangre transfundidas por participante
Periodo de tiempo: Desde la Semana 5 hasta la Semana 26
Un participante debía recibir una transfusión si su nivel de Hgb cumplía con cualquiera de los siguientes criterios: -Hgb era
Desde la Semana 5 hasta la Semana 26
Parte A: cambio medio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hgb) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
En esta medida de resultado se informa el cambio medio desde el inicio (semana 0) en Hgb en el momento de la evaluación del tratamiento. El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26. La media de LS y el IC del 95 % se evaluaron mediante el enfoque MMRM utilizando la matriz de covarianza TOEPH con el cambio desde el valor inicial como variable dependiente y el valor inicial y las visitas como variables independientes. El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
Parte B: cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hgb) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Cambio del nivel de Hgb desde el valor inicial (semana 0) en cada punto de tiempo especificado (es decir, semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 y terminación temprana/visita de seguimiento de seguridad [ET/SFU]) se informa en esta medida de resultado. El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Parte B: Cambio desde el inicio en los niveles de bilirrubina en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Cambio desde el inicio (semana 0) en los niveles de bilirrubina en cada punto de tiempo especificado (es decir, semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 y visita ET/SFU) se informa en esta medida de resultado. El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Parte B: Cambio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - Puntuación de la escala de fatiga (calidad de vida) en las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y principios Visita de terminación (ET)/Visita de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
La escala FACIT-Fatigue consta de 13 preguntas evaluadas mediante una escala de 5 puntos (0=nada; 1=un poco, 2=algo, 3=bastante y 4=mucho). Las respuestas a cada pregunta se sumaron para obtener una puntuación total. La puntuación total osciló entre 0 y 52; una puntuación más alta indica más fatiga. El valor inicial (semana 0) se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
Parte B: cambio desde el punto de referencia en las puntuaciones del Resumen de componentes físicos (PCS) y el Resumen de componentes mentales (MCS) de la Encuesta abreviada de 12 ítems (SF-12) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
SF-12: El cuestionario de 12 ítems evaluó la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) contenía 12 ítems, categorizados en 8 dominios (subescalas) de funcionamiento y bienestar: funcionamiento físico, rol físico, rol emocional, salud mental, dolor, salud general, vitalidad y funcionamiento social, con una puntuación de cada dominio que varió de 0 (mala salud) a 100 (mejor salud). Puntuaciones más altas = buen estado de salud. Estos 8 dominios se resumieron en 2 puntuaciones de resumen, PCS y MCS, para las cuales la puntuación osciló entre 0 (mala salud) y 100 (mejor salud). Puntuaciones más altas = mejor CVRS. El valor inicial (semana 0) se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185). En esta medida de resultado se informa el cambio desde el inicio en las puntuaciones de SF-12 PCS y MCS.
Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
Parte B: cambio desde el inicio en la calidad de vida europea de 5 niveles Cuestionario de 5 niveles de 5 dimensiones (EQ-5D-5L) Índice de utilidad del estado de salud y puntajes VAS en las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 y visita ET/visita SFU
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
EQ-5D-5L: cuestionario estandarizado calificado por los participantes para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud. EQ-5D-5L incluye 2 componentes: índice de utilidad del estado de salud EQ-5D-5L (sistema descriptivo) y escala analógica visual (VAS). El sistema descriptivo EQ-5D comprende 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 opciones de respuesta: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos medidos con escala de Likert. Las respuestas de EQ-5D-5L relacionadas con 5 dimensiones se convierten en una puntuación de utilidad de índice único entre 0 y 1, donde puntuación más alta = mejor estado de salud. El EQ-5D-5L VAS calificó el estado de salud actual del participante en una escala de 0 = peor estado de salud imaginable a 100 = mejor estado de salud imaginable. Línea de base (semana 0): último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
Línea de base, semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
Parte B: Número de participantes con respuesta al Cuestionario de impresión global de la gravedad de la (fatiga) (PGIS) del participante en las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y en la visita ET/SFU Visitar
Periodo de tiempo: En las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y en la visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
El SIGP es una escala autoinformada. El PGIS es un cuestionario de 1 elemento diseñado para evaluar la impresión del participante sobre la gravedad de la enfermedad utilizando una escala de 5 puntos que va del 1 al 5, donde 1 = ninguno, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave, 5 = muy grave. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
En las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y en la visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
Parte B: número de participantes con respuesta al cuestionario de impresión global de cambio (PGIC) del participante en las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 y en la visita ET/visita SFU
Periodo de tiempo: En las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y en la visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
El PGIC es un cuestionario autoadministrado para evaluar la mejoría o empeoramiento respecto al inicio del estudio. PGIC se evaluó en una escala de Likert de 7 puntos que varió de 1 (muy mejorado) a 7 (muy empeorado). Las categorías se definieron con base en los puntajes de PGIC de la siguiente manera: 1=mejoró mucho, 2=mejoró mucho, 3=mejoró mínimamente, 4=sin cambio, 5=peor mínimamente, 6=peor mucho y 7=empeoró mucho. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
En las semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y en la visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 185)
Parte B: Cambio medio desde el inicio en el nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Cambio medio desde el inicio en los niveles de LDH en cada punto de tiempo especificado (es decir, Semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 y visita ET/SFU) se informa en esta medida de resultado. El valor inicial (semana 0) se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185).
Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Parte B: Número de transfusiones de sangre por participante
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
Un participante debía recibir una transfusión si su nivel de Hgb cumplía con cualquiera de los siguientes criterios: Hgb estaba
Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
Parte B: Número de unidades de sangre transfundidas por participante
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
Un participante debía recibir una transfusión si su nivel de Hgb cumplía con cualquiera de los siguientes criterios: Hgb estaba
Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
Parte B: cambio desde el inicio en los valores de haptoglobina en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Cambio en los valores de haptoglobina desde el inicio en cada punto de tiempo especificado (es decir, semanas 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 y visita ET/SFU) se informa en esta medida de resultado. El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 185). Valores de haptoglobina
Línea base, Semanas 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (hasta la semana 185)
Parte B: Número de visitas médicas por tipo
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
En esta medida de resultado, el número de visitas de atención médica que incluyeron visitas de utilización de recursos de atención médica ajenas al estudio (que consistieron principalmente en visitas adicionales al consultorio del médico del estudio, visitas a un médico generalista o visitas a un médico especialista) y visitas de hospitalización y Se reporta visita a emergencia hospitalaria.
Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

5 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

5 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

20 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de octubre de 2022

Última verificación

1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Otro identificador: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BIVV009

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