Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van BIVV009 (Sutimlimab) te beoordelen bij deelnemers met een primaire koude-agglutinineziekte die een recente geschiedenis van bloedtransfusie hebben (kardinale studie)

4 oktober 2022 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een cruciaal, open-label, multicenter fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van sutimlimab te beoordelen bij patiënten met primaire koude-agglutinineziekte die een recente geschiedenis van bloedtransfusie hebben

Het doel van deel A was om te bepalen of de toediening van sutimlimab resulteerde in een toename van meer dan of gelijk aan (>=) 2 gram per deciliter (g/dl) in hemoglobine (Hgb)-waarden of verhoogde Hgb tot >= 12 g/dl en maakte de noodzaak van bloedtransfusie tijdens de behandeling overbodig bij deelnemers met primaire koude agglutinineziekte (CAD) die een recente geschiedenis van bloedtransfusie hadden. Het doel van deel B was om de veiligheid en verdraagbaarheid van sutimlimab op lange termijn te evalueren bij deelnemers met CAD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australië, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australië, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
  • België
      • Antwerpen, België, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, België, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Frankrijk
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israël, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italië, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italië, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Noorwegen, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AG
        • University College London
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht >= 39 kg bij screening.
  • Bevestigde diagnose van primaire CAD op basis van de volgende criteria: a) Chronische hemolyse; b) Polyspecifieke directe antiglobulinetest (DAT) positief; c) Monospecifieke DAT sterk positief voor C3d; d) Koude agglutininetiter >= 64 bij 4 graden Celsius; e) Immunoglobuline G (IgG) DAT kleiner dan of gelijk aan (
  • Geschiedenis van ten minste één gedocumenteerde bloedtransfusie binnen 6 maanden na inschrijving.
  • Hemoglobine niveau
  • Bilirubinegehalte boven het normale referentiebereik, inclusief deelnemers met het syndroom van Gilbert.

Uitsluitingscriteria:

  • Koud agglutininesyndroom secundair aan infectie, reumatologische ziekte of actieve hematologische maligniteit.
  • Klinisch relevante infectie van welke aard dan ook binnen de maand voorafgaand aan inschrijving (bijv. actieve hepatitis C, longontsteking).
  • Klinische diagnose van systemische lupus erythematosus; of andere auto-immuunziekten met antinucleaire antilichamen bij Screening. Langdurige antinucleaire antilichamen zonder bijbehorende klinische symptomen worden per geval beoordeeld tijdens de Confirmatory Review of Patient Eligibility.
  • Positief hepatitis-panel (inclusief hepatitis B-oppervlakteantigeen en/of hepatitis C-virusantilichaam) voorafgaand aan of bij Screening.
  • Positief antilichaam tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) bij screening.
  • Behandeling met rituximab-monotherapie binnen 3 maanden of rituximab-combinatietherapieën (bijv. met bendamustine, fludarabine, ibrutinib of cytotoxische geneesmiddelen) binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIVV009
Deelnemers met primaire CAD die een recente geschiedenis van transfusie hadden (gedefinieerd als ten minste 1 transfusie gedurende de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening) kregen een intraveneuze (IV) infusie van BIVV009 6,5 gram (g) (als het lichaamsgewicht minder was dan [= ] 75 kg) op dag 0 en dag 7 en daarna elke 14 dagen in deel A tot week 25. Deelnemers die deel A volgens protocol hebben voltooid tot het einde van het behandelingsbezoek (week 26), kunnen BIVV009 in deel B blijven ontvangen, elke 2 weken vanaf week 27 gedurende maximaal nog eens 149 weken. Alle deelnemers die deel A voltooiden, kozen ervoor om door te gaan in deel B.
Geneesmiddel: BIVV009
Sutimlimab werd toegediend als intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
  • Sutimlimab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers met respons op behandeling
Tijdsspanne: Van week 5 tot en met week 26
Een deelnemer werd beschouwd als een responder: als hij of zij geen bloedtransfusie ontving van week 5 tot en met week 26 (einde van de behandeling in deel A) en geen behandeling voor CAD kreeg die verder ging dan volgens het protocol was toegestaan. Bovendien moet het hemoglobinegehalte (Hgb) van de deelnemer aan een van de volgende criteria voldoen: Hgb-gehalte >= 12 gram per deciliter (g/dL) bij het eindpunt van de beoordeling van de behandeling (gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van week 23, 25, en 26 bezoeken), of Hgb verhoogd >= 2 g/dL vanaf baseline (gedefinieerd als de laatste Hgb-waarde vóór toediening van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) op het eindpunt van de beoordeling van de behandeling. Percentage responders werd berekend samen met een 95% exact Clopper-Pearson betrouwbaarheidsinterval (CI).
Van week 5 tot en met week 26
Deel B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Deel B, cohort van 6,5 g: vanaf de eerste dosis (week 27) tot 143 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 179); Deel B, cohort van 7,5 g: vanaf de eerste dosis (week 27) tot 149 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 185)
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoefde te hebben. TESAE's werden gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een medisch belangrijke gebeurtenis. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden tijdens de behandeling-opkomende (TE)-periode (van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel [IMP] in deel B tot de laatste IMP-toediening + 9 weken follow-upperiode).
Deel B, cohort van 6,5 g: vanaf de eerste dosis (week 27) tot 143 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 179); Deel B, cohort van 7,5 g: vanaf de eerste dosis (week 27) tot 149 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 185)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bilirubinespiegels op het tijdstip van de beoordeling van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bilirubinespiegels op het tijdstip van beoordeling van de behandeling werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. Kleinste kwadraten (LS) gemiddelde en 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) werd beoordeeld door Mixed Model for Repeated Measures (MMRM)-benadering met behulp van heterogene Toeplitz (TOEPH) covariantiematrix met verandering ten opzichte van baseline als de afhankelijke variabele en baselinewaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen . Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - Vermoeidheidsschaalscore (kwaliteit van leven) op het tijdstip van behandelingsbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De FACIT-vermoeidheidsschaal bestaat uit 13 vragen die beoordeeld worden op een 5-puntsschaal (0=helemaal niet; 1 = een beetje, 2 = een beetje, 3 = nogal wat en 4 = heel erg). De antwoorden op elke vraag werden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen. De totale score varieerde van 0 tot 52, waarbij een hogere score duidt op meer vermoeidheid. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. LS-gemiddelde en 95%-BI werden beoordeeld met behulp van de MMRM-benadering met behulp van de TOEPH-covariantiematrix met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde als de afhankelijke variabele en de uitgangswaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH) op het tijdstip van behandelingsbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH op het tijdstip van de beoordeling van de behandeling wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. LS-gemiddelde en 95%-BI werden beoordeeld met behulp van de MMRM-benadering met behulp van de TOEPH-covariantiematrix met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde als de afhankelijke variabele en de uitgangswaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Aantal bloedtransfusies per deelnemer
Tijdsspanne: Van week 5 tot week 26
Een deelnemer kreeg een transfusie als zijn of haar Hgb-waarde voldeed aan een van de volgende criteria: Hgb was
Van week 5 tot week 26
Deel A: Aantal getransfundeerde bloedeenheden per deelnemer
Tijdsspanne: Van week 5 tot week 26
Een deelnemer zou een transfusie krijgen als zijn of haar Hgb-waarde voldeed aan een van de volgende criteria: -Hgb was
Van week 5 tot week 26
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobine (Hgb)-niveau op het tijdstip van de beoordeling van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (week 0) in Hgb op het tijdstip van beoordeling van de behandeling wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. LS-gemiddelde en 95%-BI werden beoordeeld met behulp van de MMRM-benadering met behulp van de TOEPH-covariantiematrix met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde als de afhankelijke variabele en de uitgangswaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel B: Verandering van baseline in hemoglobine (Hgb) niveau op elk gespecificeerd tijdspunt
Tijdsspanne: Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Verandering van Hgb-niveau vanaf baseline (week 0) op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 en vroegtijdige beëindiging/veiligheidsopvolging [ET/SFU] Visit) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Deel B: Verandering van baseline in bilirubineniveaus op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in bilirubinespiegels op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 en ET/SFU-bezoek) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - vermoeidheidsschaalscore (kwaliteit van leven) in week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en vroeg Beëindiging (ET) Bezoek/Veiligheidsvervolgbezoek
Tijdsspanne: Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
De FACIT-vermoeidheidsschaal bestaat uit 13 vragen die beoordeeld worden op een 5-puntsschaal (0=helemaal niet; 1 = een beetje, 2 = een beetje, 3 = nogal wat en 4 = heel erg). De antwoorden op elke vraag werden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen. De totaalscore varieerde van 0 tot 52, waarbij een hogere score duidt op meer vermoeidheid. Basislijn (week 0) werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in 12-item short-form survey (SF-12) Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS) Scores op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
SF-12: vragenlijst met 12 items beoordeelde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) bevatte 12 items, gecategoriseerd in 8 domeinen (subschalen) van functioneren en welzijn: fysiek functioneren, rol-fysiek, rol-emotie, mentale gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit en sociaal functioneren, waarbij elke domeinscore varieerde van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid). Hogere scores = goede gezondheidstoestand. Deze 8 domeinen werden verder samengevat in 2 samenvattende scores, PCS en MCS waarvoor de score varieerde van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid). Hogere scores = betere HRQOL. Baseline (week 0) werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185). Verandering ten opzichte van baseline in SF-12 PCS- en MCS-scores wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in 5-niveau European Quality of Life 5-Dimensions 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Health State Utility Index en VAS-scores in week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 en ET Bezoek/SFU Bezoek
Tijdsspanne: Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
EQ-5D-5L: gestandaardiseerde, door deelnemers beoordeelde vragenlijst om gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen. EQ-5D-5L bevat 2 componenten: EQ-5D-5L health state utility index (beschrijvend systeem) en Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beschrijvend systeem bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 antwoordmogelijkheden: geen problemen, kleine problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen, gemeten met een Likert-schaal. EQ-5D-5L-antwoorden met betrekking tot 5 dimensies worden omgezet in een enkele index-utiliteitsscore tussen 0 en 1, waarbij hogere score = betere gezondheidstoestand. De EQ-5D-5L VAS beoordeelde de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer op een schaal van 0=slechtst denkbare gezondheidstoestand tot 100=best denkbare gezondheidstoestand. Basislijn (week 0): laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
Basislijn, weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
Deel B: Aantal deelnemers met respons op de deelnemerslijst Global Impression of (Fatigue) Severity (PGIS) in week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en bij ET Visit/SFU Op bezoek komen
Tijdsspanne: In week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en bij ET Visit/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
De PGIS is een zelfgerapporteerde schaal. De PGIS is een vragenlijst met één item die is ontworpen om de indruk van de deelnemer over de ernst van de ziekte te beoordelen met behulp van een 5-puntsschaal van 1 tot 5, waarbij 1 = geen, 2 = mild, 3 = matig, 4 = ernstig, 5 = zeer ernstig. Hogere scores duidden op grotere ernst. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
In week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en bij ET Visit/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
Deel B: Aantal deelnemers met respons op de Global Impression of Change (PGIC)-vragenlijst van de deelnemer in week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en bij ET Visit/SFU Visit
Tijdsspanne: In week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en bij ET Visit/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
PGIC is een zelf in te vullen vragenlijst om de verbetering of verslechtering te evalueren in vergelijking met de start van het onderzoek. PGIC werd beoordeeld op een 7-punts Likertschaal variërend van 1 (sterk verbeterd) tot 7 (sterk verslechterd). Categorieën werden op basis van de PGIC-scores als volgt gedefinieerd: 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal slechter, 6=veel slechter en 7=zeer veel verslechterd. Hogere scores duidden op grotere ernst. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
In week 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 en bij ET Visit/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 185)
Deel B: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in LDH-waarden op elk gespecificeerd tijdspunt (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 en ET/SFU-bezoek) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Basislijn (week 0) werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185).
Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Deel B: Aantal bloedtransfusies per deelnemer
Tijdsspanne: Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Een deelnemer kreeg een transfusie als zijn of haar Hgb-waarde voldeed aan een van de volgende criteria: Hgb was
Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Deel B: Aantal getransfundeerde bloedeenheden per deelnemer
Tijdsspanne: Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Een deelnemer kreeg een transfusie als zijn of haar Hgb-waarde voldeed aan een van de volgende criteria: Hgb was
Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Deel B: verandering ten opzichte van de basislijn in haptoglobinewaarden op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Verandering in haptoglobinewaarden ten opzichte van baseline op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 en ET/SFU-bezoek) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 185). Haptoglobine waarden
Basislijn, weken 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (tot week 185)
Deel B: Aantal zorgbezoeken per type
Tijdsspanne: Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
In deze uitkomstmaat, het aantal zorgbezoeken inclusief bezoek aan niet-onderzoekshulpmiddelen (bestond voornamelijk uit extra bezoeken aan de spreekkamer van de onderzoeksarts, of bezoek aan een huisarts, of bezoek aan een specialist) en ziekenhuisopnamebezoek en spoedbezoek aan het ziekenhuis wordt gemeld.
Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Andere identificatie: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Agglutinineziekte, verkoudheid

Klinische onderzoeken op BIVV009

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren