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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BIVV009 (Sutimlimab) nei partecipanti con malattia primaria da agglutinine fredde che hanno una storia recente di trasfusioni di sangue (studio cardinale)

4 ottobre 2022 aggiornato da: Bioverativ, a Sanofi company

Uno studio di fase 3, cardine, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di sutimlimab in pazienti con malattia primaria da agglutinine fredde che hanno una storia recente di trasfusioni di sangue

Lo scopo della Parte A era determinare se la somministrazione di sutimlimab determinasse un aumento maggiore o uguale a (>=) 2 grammi per decilitro (g/dL) dei livelli di emoglobina (Hgb) o un aumento di Hgb a >= 12 g/dL e ha evitato la necessità di trasfusioni di sangue durante il trattamento nei partecipanti con malattia primaria da agglutinine fredde (CAD) che avevano una storia recente di trasfusioni di sangue. Lo scopo della Parte B era valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di sutimlimab nei partecipanti con CAD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australia, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australia, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Francia, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Germania
      • Dresden, Germania, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Germania, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Giappone
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Giappone, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israele, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italia, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norvegia, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Regno Unito, WC1E 6AG
        • University College London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo >= 39 kg allo screening.
  • Diagnosi confermata di CAD primaria sulla base dei seguenti criteri: a) emolisi cronica; b) Test antiglobulina diretto polispecifico (DAT) positivo; c) DAT monospecifico fortemente positivo per C3d; d) titolo di agglutinine fredde >= 64 a 4 gradi Celsius; e) Immunoglobulina G (IgG) DAT inferiore o uguale a (
  • Storia di almeno una trasfusione di sangue documentata entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Livello di emoglobina
  • Livello di bilirubina al di sopra del normale intervallo di riferimento, compresi i partecipanti con la sindrome di Gilbert.

Criteri di esclusione:

  • Sindrome da agglutinine fredde secondaria a infezione, malattia reumatologica o neoplasia ematologica attiva.
  • Infezione clinicamente rilevante di qualsiasi tipo entro il mese precedente l'arruolamento (ad esempio, epatite C attiva, polmonite).
  • Diagnosi clinica del lupus eritematoso sistemico; o altre malattie autoimmuni con anticorpi antinucleari allo Screening. Anticorpi antinucleari di lunga durata senza sintomi clinici associati, giudicati caso per caso durante la revisione di conferma dell'idoneità del paziente.
  • Pannello positivo per l'epatite (incluso l'antigene di superficie dell'epatite B e/o l'anticorpo del virus dell'epatite C) prima o durante lo screening.
  • Anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo allo screening.
  • Trattamento con rituximab in monoterapia entro 3 mesi o terapie combinate con rituximab (ad esempio, con bendamustina, fludarabina, ibrutinib o farmaci citotossici) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIVV009
I partecipanti con CAD primaria che avevano una storia recente di trasfusione (definita come almeno 1 trasfusione durante gli ultimi 6 mesi prima dello screening) hanno ricevuto un'infusione endovenosa (IV) di BIVV009 6,5 grammi (g) (se il peso corporeo era inferiore a [= ] 75 kg) il Giorno 0 e il Giorno 7 e successivamente ogni 14 giorni nella Parte A fino alla Settimana 25. I partecipanti che hanno completato la Parte A per protocollo fino alla fine della visita di trattamento (Settimana 26) potrebbero continuare a ricevere BIVV009 nella Parte B, ogni 2 settimane a partire dalla Settimana 27 per un massimo di ulteriori 149 settimane. Tutti i partecipanti che hanno completato la Parte A hanno scelto di continuare nella Parte B.
Droga: BIVV009
Sutimlimab è stato somministrato come infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • Sutilimab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 26
Un partecipante è stato considerato un responder: se non ha ricevuto una trasfusione di sangue dalla settimana 5 alla settimana 26 (fine del trattamento nella Parte A) e non ha ricevuto un trattamento per CAD oltre a quanto consentito dal protocollo. Inoltre, il livello di emoglobina (Hgb) del partecipante deve soddisfare uno dei seguenti criteri: livello di Hgb >= 12 grammi per decilitro (g/dL) all'endpoint della valutazione del trattamento (definito come la media dei valori della settimana 23, 25, e 26 visite), o aumento di Hgb >= 2 g/dL rispetto al basale (definito come l'ultimo valore di Hgb prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio) all'endpoint della valutazione del trattamento. La percentuale di responder è stata calcolata insieme a un intervallo di confidenza (CI) di Clopper-Pearson esatto al 95%.
Dalla settimana 5 alla settimana 26
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Parte B, coorte da 6,5 ​​g: dalla prima dose (settimana 27) fino a 143 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 179); Parte B, coorte da 7,5 g: dalla prima dose (settimana 27) fino a 149 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 185)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. I TESAE sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, è stata un'anomalia congenita/difetto alla nascita, è stato un evento importante dal punto di vista medico. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo emergente dal trattamento (TE) (dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale [IMP] nella Parte B all'ultima somministrazione di IMP + periodo di follow-up di 9 settimane).
Parte B, coorte da 6,5 ​​g: dalla prima dose (settimana 27) fino a 143 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 179); Parte B, coorte da 7,5 g: dalla prima dose (settimana 27) fino a 149 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 185)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: variazione media rispetto al basale dei livelli di bilirubina al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
In questa misura di esito è stata riportata la variazione media rispetto al basale dei livelli di bilirubina al momento della valutazione del trattamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media dei minimi quadrati (LS) e l'intervallo di confidenza (CI) al 95% sono stati valutati mediante l'approccio MMRM (Mixed Model for Repeated Measures) utilizzando la matrice di covarianza eterogenea di Toeplitz (TOEPH) con variazione rispetto al basale come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti . Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: Variazione media rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Punteggio della scala della fatica (qualità della vita) al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
La scala FACIT-Fatigue è composta da 13 domande valutate utilizzando una scala a 5 punti (0=per niente; 1 = poco, 2 = abbastanza, 3 = abbastanza e 4 = molto). Le risposte a ciascuna domanda sono state aggiunte per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale variava da 0 a 52, con un punteggio più alto che indicava più affaticamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media LS e l'IC al 95% sono stati valutati mediante approccio MMRM utilizzando la matrice di covarianza TOEPH con variazione rispetto al basale come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: variazione media rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
La variazione media rispetto al basale di LDH al momento della valutazione del trattamento è riportata in questa misura di esito. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media LS e l'IC al 95% sono stati valutati mediante approccio MMRM utilizzando la matrice di covarianza TOEPH con variazione rispetto al basale come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: Numero di trasfusioni di sangue per partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 26
Un partecipante doveva ricevere una trasfusione se il suo livello di Hgb soddisfaceva uno dei seguenti criteri: Hgb era
Dalla settimana 5 alla settimana 26
Parte A: Numero di unità di sangue trasfuse per partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 26
Un partecipante doveva ricevere una trasfusione se il suo livello di Hgb soddisfaceva uno dei seguenti criteri: -Hgb era
Dalla settimana 5 alla settimana 26
Parte A: Variazione media rispetto al basale del livello di emoglobina (Hgb) al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
In questa misura di esito è riportata la variazione media rispetto al basale (settimana 0) di Hgb al momento della valutazione del trattamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media LS e l'IC al 95% sono stati valutati mediante approccio MMRM utilizzando la matrice di covarianza TOEPH con variazione rispetto al basale come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale, punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte B: Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina (Hgb) a ciascun punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Variazione dal livello di Hgb rispetto al basale (settimana 0) a ciascun punto temporale specificato (vale a dire, settimane 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 e interruzione anticipata/visita di follow-up di sicurezza [ET/SFU]) è riportato in questa misura di esito. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/la visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Parte B: variazione rispetto al basale dei livelli di bilirubina in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Variazione rispetto al basale (settimana 0) dei livelli di bilirubina a ciascun punto temporale specificato (vale a dire, settimane 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 e visita ET/SFU) è riportata in questa misura di esito. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/la visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Parte B: Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) - Punteggio della scala della fatica (qualità della vita) alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e all'inizio Visita di cessazione (ET)/Visita di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
La scala FACIT-Fatigue è composta da 13 domande valutate utilizzando una scala a 5 punti (0=per niente; 1 = poco, 2 = abbastanza, 3 = abbastanza e 4 = molto). Le risposte a ciascuna domanda sono state aggiunte per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale variava da 0 a 52, con un punteggio più alto che indicava maggiore affaticamento. Il basale (settimana 0) è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Parte B: Variazione rispetto al basale nel sondaggio in forma abbreviata a 12 elementi (SF-12) Punteggi del riepilogo delle componenti fisiche (PCS) e del riepilogo delle componenti mentali (MCS) in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
SF-12: il questionario a 12 item valutato sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) conteneva 12 item, classificati in 8 domini (sottoscale) di funzionamento e benessere: funzionamento fisico, ruolo fisico, ruolo emotivo, salute mentale, dolore, salute generale, vitalità e funzionamento sociale, con ciascun punteggio di dominio compreso tra 0 (cattiva salute) e 100 (salute migliore). Punteggi più alti = buone condizioni di salute. Questi 8 domini sono stati ulteriormente riassunti in 2 punteggi riassuntivi, PCS e MCS per i quali il punteggio variava da 0 (cattiva salute) a 100 (salute migliore). Punteggi più alti = migliore HRQOL. Il basale (settimana 0) è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/visita SFU era di 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185). La variazione rispetto al basale nei punteggi SF-12 PCS e MCS è riportata in questa misura di esito.
Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Parte B: Variazione rispetto al basale nel questionario europeo a 5 livelli sulla qualità della vita a 5 dimensioni e a 5 livelli (EQ-5D-5L) Health State Utility Index e punteggi VAS alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 e Visita ET/Visita SFU
Lasso di tempo: Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
EQ-5D-5L: questionario standardizzato valutato dai partecipanti per valutare la qualità della vita correlata alla salute. EQ-5D-5L include 2 componenti: indice di utilità dello stato di salute EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e scala analogica visiva (VAS). Il sistema descrittivo EQ-5D comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 opzioni di risposta: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi misurati con la scala Likert. Le risposte EQ-5D-5L relative a 5 dimensioni vengono convertite in un singolo punteggio di utilità dell'indice compreso tra 0 e 1, dove punteggio più alto=migliore stato di salute. L'EQ-5D-5L VAS ha valutato lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0=peggiore stato di salute immaginabile a 100=migliore stato di salute immaginabile. Basale (settimana 0): ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. Visita ET/visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Basale, settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Parte B: Numero di partecipanti con risposta al questionario sull'impressione globale di gravità (fatica) (PGIS) del partecipante alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 e alla visita ET/SFU Visitare
Lasso di tempo: Alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e alla visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Il PGIS è una scala autodichiarata. Il PGIS è un questionario a 1 voce progettato per valutare l'impressione dei partecipanti sulla gravità della malattia utilizzando una scala a 5 punti che va da 1 a 5, dove 1=nessuno, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave, 5=molto grave. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. La visita ET/la visita SFU è avvenuta 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e alla visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Parte B: Numero di partecipanti con risposta al questionario PGIC (Global Impression of Change) del partecipante alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 e alla visita ET/SFU
Lasso di tempo: Alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e alla visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
PGIC è un questionario autosomministrato per valutare il miglioramento o il peggioramento rispetto all'inizio dello studio. PGIC è stato valutato su una scala Likert a 7 punti che variava da 1 (notevolmente migliorato) a 7 (notevolmente peggiorato). Le categorie sono state definite sulla base dei punteggi PGIC come segue: 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato, 6=molto peggio e 7=molto molto peggiorato. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. La visita ET/la visita SFU è avvenuta 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Alle settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e alla visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 185)
Parte B: Variazione media rispetto al basale del livello di lattato deidrogenasi (LDH) a ciascun punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Variazione media rispetto al basale nei livelli di LDH in ciascun punto temporale specificato (vale a dire, settimane 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 e visita ET/SFU) è riportata in questa misura di esito. Il basale (settimana 0) è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185).
Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Parte B: Numero di trasfusioni di sangue per partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Un partecipante doveva ricevere una trasfusione se il suo livello di Hgb soddisfaceva uno dei seguenti criteri: Hgb era
Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Parte B: Numero di unità di sangue trasfuse per partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Un partecipante doveva ricevere una trasfusione se il suo livello di Hgb soddisfaceva uno dei seguenti criteri: Hgb era
Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Parte B: modifica rispetto al basale nei valori dell'aptoglobina in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Variazione dei valori di aptoglobina rispetto al basale in ogni punto temporale specificato (vale a dire, settimane 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 e visita ET/SFU) è riportato in questa misura di esito. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/la visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 185). Valori di aptoglobina
Basale, settimane 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (fino alla settimana 185)
Parte B: Numero di visite sanitarie per tipologia
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
In questa misura di esito, il numero di visite sanitarie che includevano visite di utilizzo delle risorse sanitarie non di studio (costituite principalmente da visite extra presso l'ambulatorio del medico dello studio, o visita da un medico generico, o visita da un medico specialista) e visita di ricovero e viene segnalata la visita all'ospedale di emergenza.
Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

5 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Altro identificatore: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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