En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av BIVV009 (Sutimlimab) hos deltagare med primär förkylningsagglutininsjukdom som nyligen har haft blodtransfusion (kardinalstudie)
4 oktober 2022 uppdaterad av: Bioverativ, a Sanofi company
En fas 3, pivotal, öppen, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Sutimlimab hos patienter med primär förkylningsagglutininsjukdom som har en nyligen anamnes på blodtransfusion
Syftet med del A var att avgöra om administrering av sutimlimab resulterade i en ökning av hemoglobinnivån (Hgb) som var större än eller lika med (>=) 2 gram per deciliter (g/dL) eller ökad Hgb till >= 12 g/dL och undvikit behovet av blodtransfusion under behandling hos deltagare med primär förkylningsagglutininsjukdom (CAD) som nyligen haft blodtransfusion i anamnesen.
Syftet med del B var att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av sutimlimab hos deltagare med CAD.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Australien, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Australien, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgien, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
La Louvière, Belgien, 7100
- Centre Hospitalier Jolimont
-
Leuven, Belgien, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Caen, Frankrike, 14033
- CHU de Caen
-
Créteil, Frankrike, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Lyon, Frankrike, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
Whittier, California, Förenta staterna, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Israel, 4244916
- Laniado Hospital
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italien, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Italien, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Tokyo, Tokyo-To, Japan, 177-8521
- Juntendo University Nerima Hospital
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G1Z1
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo University Hospital
-
Trondheim, Norge, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Storbritannien, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kroppsvikt >= 39 kg vid screening.
- Bekräftad diagnos av primär CAD baserat på följande kriterier: a) Kronisk hemolys; b) Polyspecifikt direkt antiglobulintest (DAT) positivt; c) Monospecifik DAT starkt positiv för C3d; d) Kall agglutinintiter >= 64 vid 4 grader Celsius; e) Immunoglobulin G (IgG) DAT mindre än eller lika med (
- Historik om minst en dokumenterad blodtransfusion inom 6 månader efter inskrivningen.
- Hemoglobinnivå
- Bilirubinnivåer över det normala referensintervallet, inklusive deltagare med Gilberts syndrom.
Exklusions kriterier:
- Förkylningsagglutininsyndrom sekundärt till infektion, reumatologisk sjukdom eller aktiv hematologisk malignitet.
- Kliniskt relevant infektion av något slag under månaden före inskrivningen (t.ex. aktiv hepatit C, lunginflammation).
- Klinisk diagnos av systemisk lupus erythematosus; eller andra autoimmuna sjukdomar med antinukleära antikroppar vid screening. Anti-nukleära antikroppar av långvarig varaktighet utan associerade kliniska symtom bedöms från fall till fall under den bekräftande granskningen av patientens behörighet.
- Positiv hepatitpanel (inklusive hepatit B-ytantigen och/eller hepatit C-virusantikropp) före eller vid screening.
- Positiv antikropp mot humant immunbristvirus (HIV) vid screening.
- Behandling med rituximab som monoterapi inom 3 månader eller rituximab kombinationsterapier (t.ex. med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cellgifter) inom 6 månader före inskrivningen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BIVV009
Deltagare med primär CAD som nyligen haft transfusion (definierad som minst 1 transfusion under de senaste 6 månaderna före screening) fick en intravenös (IV) infusion av BIVV009 6,5 gram (g) (om kroppsvikten var mindre än [= ] 75 kg) på dag 0 och dag 7 och var 14:e dag därefter i del A fram till vecka 25.
Deltagare som slutförde del A per protokoll till och med slutet av behandlingsbesöket (vecka 26) kunde fortsätta att få BIVV009 i del B, varannan vecka med start vid vecka 27 i upp till ytterligare 149 veckor.
Alla deltagare som slutfört del A valde att fortsätta i del B.
|
Sutimlimab administrerades som intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Andel deltagare med svar på behandling
Tidsram: Från vecka 5 till vecka 26
|
En deltagare ansågs vara en responder: om han eller hon inte fick en blodtransfusion från vecka 5 till vecka 26 (slutet av behandlingen i del A) och inte fick behandling för CAD utöver vad som var tillåtet enligt protokollet.
Dessutom måste deltagarens hemoglobinnivå (Hgb) uppfylla något av följande kriterier: Hgb-nivå >= 12 gram per deciliter (g/dL) vid behandlingsutvärderingens slutpunkt (definierat som medelvärdet av värdena från vecka 23, 25, och 26 besök), eller Hgb ökat >= 2 g/dL från baslinjen (definierat som det sista Hgb-värdet före administrering av den första dosen av studieläkemedlet) vid behandlingsutvärderingens slutpunkt.
Procentandelen svarande beräknades tillsammans med ett 95 % exakt Clopper-Pearson-konfidensintervall (CI).
|
Från vecka 5 till vecka 26
|
|
Del B: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Del B, 6,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 27) upp till 143 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 179); Del B, 7,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 27) upp till 149 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 185)
|
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen.
TESAEs definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelsedefekt, var en medicinskt viktig händelse.
TEAE definierades som biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga under behandlingsperioden (TE) (från den första administreringen av prövningsläkemedlet [IMP] i del B till den sista administreringen av IMP + 9 veckors uppföljningsperiod).
|
Del B, 6,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 27) upp till 143 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 179); Del B, 7,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 27) upp till 149 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 185)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i bilirubinnivåer vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i bilirubinnivåer vid tidpunkten för behandlingsutvärderingen rapporterades i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
Minsta kvadraters (LS) medelvärde och 95 % konfidensintervall (CI) bedömdes med Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tillvägagångssätt med användning av heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatris med förändring från baslinjen som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler .
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar (FACIT)-Trötthetsskala poäng (livskvalitet) vid tidpunkt för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
FACIT-Trötthetsskalan består av 13 frågor bedömda med en 5-gradig skala (0=inte alls; 1 = lite, 2 = något, 3 = ganska mycket och 4 = väldigt mycket).
Svar på varje fråga lades till för att få en totalpoäng.
Totalpoäng varierade från 0 till 52, med högre poäng tyder på mer trötthet.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
LS-medelvärde och 95 % CI utvärderades med MMRM-metod med användning av TOEPH-kovariansmatris med förändring från baslinjen som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i LDH vid tidpunkten för behandlingsbedömningen rapporteras i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
LS-medelvärde och 95 % CI utvärderades med MMRM-metod med användning av TOEPH-kovariansmatris med förändring från baslinjen som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Antal blodtransfusioner per deltagare
Tidsram: Från vecka 5 till vecka 26
|
En deltagare skulle få en transfusion om hans eller hennes Hgb-nivå uppfyllde något av följande kriterier: Hgb var
|
Från vecka 5 till vecka 26
|
|
Del A: Antal transfunderade blodenheter per deltagare
Tidsram: Från vecka 5 till vecka 26
|
En deltagare skulle få en transfusion om hans eller hennes Hgb-nivå uppfyllde något av följande kriterier: -Hgb var
|
Från vecka 5 till vecka 26
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobinnivån (Hgb) vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Medelförändring från baslinjen (vecka 0) i Hgb vid tidpunkten för behandlingsbedömning rapporteras i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
LS-medelvärde och 95 % CI utvärderades med MMRM-metod med användning av TOEPH-kovariansmatris med förändring från baslinjen som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje, tidpunkt för behandlingsbedömning (dvs genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i hemoglobinnivån (Hgb) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
Ändra från Hgb-nivån från baslinjen (vecka 0) vid varje angiven tidpunkt (dvs vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 123, 5 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 och tidig avslutning/säkerhetsuppföljning [ET/SFU] Besök) redovisas i detta utfallsmått.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
|
Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
|
Del B: Ändring från baslinje i bilirubinnivåer vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
Ändring från baslinjen (vecka 0) i bilirubinnivåer vid varje angiven tidpunkt (dvs vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 123, 5 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 och ET/SFU-besök) redovisas i detta utfallsmått.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
|
Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score (livskvalitet) vid veckorna 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159 och Early, Uppsägning (ET) besök/säkerhetsuppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. upp till vecka 185)
|
FACIT-Trötthetsskalan består av 13 frågor bedömda med en 5-gradig skala (0=inte alls; 1 = lite, 2 = något, 3 = ganska mycket och 4 = väldigt mycket).
Svar på varje fråga lades till för att få en totalpoäng.
Totalpoängen varierade från 0 till 52, med högre poäng tyder på mer trötthet.
Baslinje (vecka 0) definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
|
Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. upp till vecka 185)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i 12-objekt kortformsundersökning (SF-12) sammanfattning av fysiska komponenter (PCS) och sammanfattning av mentala komponenter (MCS) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
SF-12: 12 objekt-frågeformulär bedömd hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) innehöll 12 objekt, kategoriserade i 8 domäner (underskalor) för funktion och välbefinnande: fysisk funktion, rollfysisk, emotionell roll, mental hälsa, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet och social funktion, med varje domänpoäng varierade från 0 (dålig hälsa) till 100 (bättre hälsa).
Högre poäng = bra hälsotillstånd.
Dessa 8 domäner sammanfattades ytterligare i 2 sammanfattande poäng, PCS och MCS för vilka poängen varierade från 0 (dålig hälsa) till 100 (bättre hälsa).
Högre poäng = bättre HRQOL.
Baslinje (vecka 0) definierades som det sista icke-saknade värdet före första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
Förändring från baslinjen i SF-12 PCS och MCS-poäng rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i europeisk livskvalitet på 5 nivåer 5-dimensioner 5-nivå frågeformulär (EQ-5D-5L) Health State Utility Index och VAS-poäng vid veckorna 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 och ET-besök/SFU-besök
Tidsram: Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. upp till vecka 185)
|
EQ-5D-5L: standardiserat, deltagarbedömt frågeformulär för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet.
EQ-5D-5L innehåller 2 komponenter: EQ-5D-5L hälsotillståndsindex (beskrivande system) och Visual Analog Scale (VAS).
EQ-5D beskrivande system består av 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Varje dimension har 5 svarsalternativ: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem mätt med Likert-skalan.
EQ-5D-5L-svar som hänför sig till 5 dimensioner omvandlas till ett enda indexvärde mellan 0 och 1, där högre poäng = bättre hälsotillstånd.
EQ-5D-5L VAS betygsatte deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0=sämsta tänkbara hälsotillstånd till 100 =bästa tänkbara hälsotillstånd.
Baslinje (vecka 0): sista icke-saknade värdet före första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (d.v.s. upp till vecka 185).
|
Baslinje, vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. upp till vecka 185)
|
|
Del B: Antal deltagare med svar på deltagarens globala intryck av (trötthet) svårighetsgrad (PGIS) frågeformulär vid vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171/SFU och vid ET-besök Besök
Tidsram: Vid vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och vid ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
PGIS är en självrapporterad skala.
PGIS är ett frågeformulär med 1 punkt utformat för att bedöma deltagarnas intryck av sjukdomens svårighetsgrad med hjälp av en 5-gradig skala från 1 till 5, där 1=ingen, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=svår, 5=mycket svår.
Högre poäng tydde på större svårighetsgrad.
ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av sista dosen (dvs upp till vecka 185).
|
Vid vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och vid ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
|
Del B: Antal deltagare med svar på deltagarens globala intryck av förändring (PGIC) enkät vid veckorna 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och vid ET-besök/SFU-besök
Tidsram: Vid vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och vid ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
PGIC är ett självadministrativt frågeformulär för att utvärdera förbättringen eller försämringen jämfört med starten av studien.
PGIC bedömdes på en 7-gradig Likert-skala från 1 (avsevärt förbättrad) till 7 (avsevärt försämrad).
Kategorierna definierades utifrån PGIC-poängen enligt följande: 1=mycket förbättrad, 2=mycket förbättrad, 3=minimalt förbättrad, 4=ingen förändring, 5=minimalt sämre, 6=mycket sämre och 7=mycket mycket sämre.
Högre poäng tydde på större svårighetsgrad.
ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av sista dosen (dvs upp till vecka 185).
|
Vid vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 och vid ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 185)
|
|
Del B: Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenasnivå (LDH) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i LDH-nivåer vid varje specificerad tidpunkt (d.v.s. vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 35, 127, 31, 31 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 och ET/SFU-besök) redovisas i detta utfallsmått.
Baslinje (vecka 0) definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
|
Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
|
Del B: Antal blodtransfusioner per deltagare
Tidsram: Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
En deltagare skulle få en transfusion om hans eller hennes Hgb-nivå uppfyllde något av följande kriterier: Hgb var
|
Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
|
Del B: Antal transfunderade blodenheter per deltagare
Tidsram: Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
En deltagare skulle få en transfusion om hans eller hennes Hgb-nivå uppfyllde något av följande kriterier: Hgb var
|
Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i Haptoglobin-värden vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
Förändring av Haptoglobin-värden från baslinjen vid varje specificerad tidpunkt (dvs vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 3 131, 127, 31 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 och ET/SFU-besök) redovisas i detta utfallsmått.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 185).
Haptoglobinvärden
|
Baslinje, veckorna 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (upp till vecka 185)
|
|
Del B: Antal vårdbesök per typ
Tidsram: Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
I detta utfallsmått, antal vårdbesök som inkluderade icke-studerande resursutnyttjandebesök inom sjukvården (bestod huvudsakligen av extra besök hos studieläkarens kontor, eller besök hos en generalistläkare eller besök hos en specialistläkare) och sjukhusvistelse och akutbesök på sjukhus rapporteras.
|
Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Alexander Röth, Wilma Barcellini, Shirley D'Sa, Yoshitaka Miyakawa, Catherine M Broome, Marc Michel, David J. Kuter, Bernd Jilma, Tor Henrik Anderson Tvedt, Stella Lin, Xiaoyu Jiang, Caroline Reuter, William Hobbs, Sigbjørn Berentsen; Inhibition of Complement C1s with Sutimlimab in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD): Results from the Phase 3 Cardinal Study. Blood 2019; 134 (Supplement_2): LBA-2. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2019-132490
- Roth A, Barcellini W, Tvedt THA, Miyakawa Y, Kuter DJ, Su J, Jiang X, Hobbs W, Arias JM, Shafer F, Weitz IC. Sutimlimab improves quality of life in patients with cold agglutinin disease: results of patient-reported outcomes from the CARDINAL study. Ann Hematol. 2022 Oct;101(10):2169-2177. doi: 10.1007/s00277-022-04948-y. Epub 2022 Aug 23.
- Tvedt THA, Steien E, Ovrebo B, Haaverstad R, Hobbs W, Wardecki M, Tjonnfjord GE, Berentsen SA. Sutimlimab, an investigational C1s inhibitor, effectively prevents exacerbation of hemolytic anemia in a patient with cold agglutinin disease undergoing major surgery. Am J Hematol. 2022 Feb 1;97(2):E51-E54. doi: 10.1002/ajh.26409. Epub 2021 Dec 11. No abstract available.
- Roth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
5 oktober 2021
Avslutad studie (Faktisk)
5 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2017
Första postat (Faktisk)
20 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 oktober 2022
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EFC16215
- BIVV009-03 (Annan identifierare: Bioverativ Therapeutics Inc.)
- 2017-003538-10 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Agglutininsjuka, förkylning
-
Showa Inan General HospitalAvslutadPostpolypektomi Blödning | Diminutiv kolorektal polyp | Cold snare polypektomi | Polypektomi snara | Fullständig resektionsfrekvensJapan
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadKryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Neonatal debut multisysteminflammationssjukdom (NOMID)Schweiz, Förenta staterna, Tyskland, Norge, Österrike
Kliniska prövningar på BIVV009
-
Bioverativ, a Sanofi companyAvslutadPurpura, Trombocytopenisk, IdiopatiskStorbritannien, Förenta staterna, Tyskland
-
Bioverativ, a Sanofi companyAvslutadKall agglutininsjukaFörenta staterna, Storbritannien, Israel, Australien, Spanien, Österrike, Tyskland, Frankrike, Belgien, Japan, Kanada, Nederländerna, Italien, Norge