Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​BIVV009 (Sutimlimab) hos deltagere med primær kold agglutininsygdom, som har en nylig historie med blodtransfusion (kardinalundersøgelse)

4. oktober 2022 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 3, pivotal, åben-label, multicenter-undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Sutimlimab hos patienter med primær kold agglutinin-sygdom, som har en nylig blodtransfusionshistorie

Formålet med del A var at bestemme, om indgivelse af sutimlimab resulterede i en større end eller lig med (>=) 2 gram pr. deciliter (g/dL) stigning i hæmoglobinniveauer (Hgb) eller øget Hgb til >= 12 g/dL og undgået behovet for blodtransfusion under behandling hos deltagere med primær kold agglutininsygdom (CAD), som havde en nylig blodtransfusionshistorie. Formålet med del B var at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af sutimlimab hos deltagere med CAD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australien, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australien, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AG
        • University College London
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Frankrig, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italien, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt på >= 39 kg ved screening.
  • Bekræftet diagnose af primær CAD baseret på følgende kriterier: a) Kronisk hæmolyse; b) Polyspecifik direkte antiglobulintest (DAT) positiv; c) Monospecifik DAT stærkt positiv for C3d; d) Kold agglutinintiter >= 64 ved 4 grader celsius; e) Immunoglobulin G (IgG) DAT mindre end eller lig med (
  • Anamnese med mindst én dokumenteret blodtransfusion inden for 6 måneder efter tilmelding.
  • Hæmoglobin niveau
  • Bilirubinniveau over det normale referenceområde, inklusive deltagere med Gilberts syndrom.

Ekskluderingskriterier:

  • Koldt agglutininsyndrom sekundært til infektion, reumatologisk sygdom eller aktiv hæmatologisk malignitet.
  • Klinisk relevant infektion af enhver art inden for måneden forud for tilmelding (f.eks. aktiv hepatitis C, lungebetændelse).
  • Klinisk diagnose af systemisk lupus erythematosus; eller andre autoimmune lidelser med anti-nukleære antistoffer ved screening. Anti-nukleare antistoffer af langvarig varighed uden associerede kliniske symptomer bedømt fra sag til sag under den bekræftende gennemgang af patientens berettigelse.
  • Positivt hepatitispanel (inklusive hepatitis B-overfladeantigen og/eller hepatitis C-virusantistof) før eller ved screening.
  • Positivt humant immundefekt virus (HIV) antistof ved screening.
  • Behandling med rituximab monoterapi inden for 3 måneder eller rituximab kombinationsbehandlinger (f.eks. med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cytotoksiske lægemidler) inden for 6 måneder før indskrivning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIVV009
Deltagere med primær CAD, som havde en nylig transfusionshistorie (defineret som mindst 1 transfusion i løbet af de sidste 6 måneder før screening), modtog en intravenøs (IV) infusion af BIVV009 6,5 gram (g) (hvis kropsvægten var mindre end [= ] 75 kg) på dag 0 og dag 7 og hver 14. dag derefter i del A op til uge 25. Deltagere, der gennemførte del A pr. protokol til slutningen af ​​behandlingsbesøget (uge 26), kunne fortsætte med at modtage BIVV009 i del B hver anden uge begyndende ved uge 27 i op til yderligere 149 uger. Alle deltagere, der gennemførte del A, valgte at fortsætte i del B.
Medicin: BIVV009
Sutimlimab blev administreret som intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • Sutimlimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere med respons på behandling
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 26
En deltager blev betragtet som en responder: hvis han eller hun ikke modtog en blodtransfusion fra uge 5 til uge 26 (afslutning på behandling i del A) og ikke modtog behandling for CAD ud over, hvad der var tilladt i henhold til protokol. Derudover skal deltagerens hæmoglobinniveau (Hgb) opfylde et af følgende kriterier: Hgb-niveau >= 12 gram pr. deciliter (g/dL) ved behandlingsvurderingens slutpunkt (defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25, og 26 besøg), eller Hgb øget >= 2 g/dL fra baseline (defineret som den sidste Hgb-værdi før administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet) ved behandlingsvurderingens endepunkt. Procentdelen af ​​respondere blev beregnet sammen med et 95 % nøjagtigt Clopper-Pearson-konfidensinterval (CI).
Fra uge 5 til og med uge 26
Del B: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Del B, 6,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 27) op til 143 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 179); Del B, 7,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 27) op til 149 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 185)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel og ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med behandlingen. TESAEs blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige i løbet af behandlings-emergent (TE)-perioden (fra den første administration af forsøgslægemiddel [IMP] i del B til den sidste IMP-administration + 9 ugers opfølgningsperiode).
Del B, 6,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 27) op til 143 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 179); Del B, 7,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 27) op til 149 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 185)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i bilirubinniveauer på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i bilirubinniveauer på tidspunktet for behandlingsvurdering blev rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. Mindste kvadraters (LS) gennemsnit og 95 % konfidensinterval (CI) blev vurderet ved Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tilgang ved brug af heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatrix med ændring fra baseline som den afhængige variabel og baseline værdi og besøg som uafhængige variabler . Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala-score (livskvalitet) på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
FACIT-Træthedsskalaen består af 13 spørgsmål vurderet ved hjælp af en 5-trins skala (0=slet ikke; 1 = lidt, 2 = lidt, 3 = ganske lidt og 4 = meget). Svar på hvert spørgsmål blev tilføjet for at opnå en samlet score. Samlet score varierede fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mere træthed. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. LS-middelværdi og 95 % CI blev vurderet ved MMRM-tilgang ved hjælp af TOEPH-kovariansmatrix med ændring fra baseline som den afhængige variabel og baselineværdi og besøg som uafhængige variabler. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i LDH ved behandlingsvurderingstidspunktet er rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. LS-middelværdi og 95 % CI blev vurderet ved MMRM-tilgang ved hjælp af TOEPH-kovariansmatrix med ændring fra baseline som den afhængige variabel og baselineværdi og besøg som uafhængige variabler. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Antal blodtransfusioner pr. deltager
Tidsramme: Fra uge 5 til uge 26
En deltager skulle modtage en transfusion, hvis hans eller hendes Hgb-niveau opfyldte et af følgende kriterier: Hgb var
Fra uge 5 til uge 26
Del A: Antal transfunderede blodenheder pr. deltager
Tidsramme: Fra uge 5 til uge 26
En deltager skulle modtage en transfusion, hvis hans eller hendes Hgb-niveau opfyldte et af følgende kriterier: -Hgb var
Fra uge 5 til uge 26
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobinniveau (Hgb) på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) i Hgb på tidspunktet for behandlingsvurdering er rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. LS-middelværdi og 95 % CI blev vurderet ved MMRM-tilgang ved hjælp af TOEPH-kovariansmatrix med ændring fra baseline som den afhængige variabel og baselineværdi og besøg som uafhængige variabler. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del B: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveau (Hgb) på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Skift fra Hgb-niveau fra baseline (uge 0) på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 1, 3 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og tidlig afslutning/sikkerhedsopfølgning [ET/SFU] besøg) rapporteres i dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Del B: Ændring fra baseline i bilirubinniveauer på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Ændring fra baseline (uge 0) i bilirubinniveauer på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 123, 123 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU-besøg) er rapporteret i dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Del B: Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala-score (livskvalitet) i uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159 og øre Opsigelse (ET) besøg/sikkerhedsopfølgningsbesøg
Tidsramme: Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
FACIT-Træthedsskalaen består af 13 spørgsmål vurderet ved hjælp af en 5-trins skala (0=slet ikke; 1 = lidt, 2 = lidt, 3 = ganske lidt og 4 = meget). Svar på hvert spørgsmål blev tilføjet for at opnå en samlet score. Den samlede score varierede fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mere træthed. Baseline (uge 0) blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
Del B: Ændring fra baseline i 12-element kortformular undersøgelse (SF-12) fysiske komponentsammendrag (PCS) og mentale komponentresumé (MCS) på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
SF-12: 12 emne-spørgeskema vurderet sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) indeholdt 12 emner, kategoriseret i 8 domæner (underskalaer) af funktion og velvære: fysisk funktion, rolle-fysisk, følelsesmæssig rolle, mental sundhed, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet og social funktion, hvor hvert domæne score varierede fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred). Højere score = god helbredstilstand. Disse 8 domæner blev yderligere opsummeret i 2 oversigtsscore, PCS og MCS, for hvilke score varierede fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred). Højere score = bedre HRQOL. Baseline (uge 0) blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185). Ændring fra baseline i SF-12 PCS og MCS-score er rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
Del B: Ændring fra baseline i 5-niveau europæisk livskvalitet 5-dimensioner 5-niveau spørgeskema (EQ-5D-5L) Health State Utility Index og VAS-score i uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147.159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg
Tidsramme: Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
EQ-5D-5L: standardiseret, deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet. EQ-5D-5L inkluderer 2 komponenter: EQ-5D-5L sundhedstilstand hjælpeindeks (beskrivende system) og Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beskrivende system omfatter 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 svarmuligheder: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer målt med Likert-skalaen. EQ-5D-5L-svar relateret til 5 dimensioner konverteres til en enkelt indeksværdi på værktøjsscore mellem 0 og 1, hvor højere score = bedre sundhedstilstand. EQ-5D-5L VAS vurderede deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 = værst tænkelige sundhedstilstand til 100 = bedst tænkelige sundhedstilstand. Baseline (uge 0): sidste ikke-manglende værdi før første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
Baseline, uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
Del B: Antal deltagere med svar på deltagerens globale indtryk af (trætheds) sværhedsgrad (PGIS) spørgeskema i uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171/SFU og ved ET-besøg Besøg
Tidsramme: I uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ved ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
PGIS er en selvrapporteret skala. PGIS er et 1-punkts spørgeskema designet til at vurdere deltagerens indtryk af sygdommens sværhedsgrad ved hjælp af en 5-trins skala fra 1 til 5, hvor 1=ingen, 2= mild, 3=moderat, 4=alvorlig, 5=meget svær. Højere score indikerede større sværhedsgrad. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
I uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ved ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
Del B: Antal deltagere med svar på deltagerens Global Impression of Change (PGIC) spørgeskema i uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ved ET-besøg/SFU-besøg
Tidsramme: I uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ved ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
PGIC er et selvadministreret spørgeskema til at evaluere forbedringen eller forværringen i forhold til starten af ​​undersøgelsen. PGIC blev vurderet på en 7-punkts Likert-skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget forværret). Kategorier blev defineret baseret på PGIC-scorerne som følger: 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt dårligere, 6=meget dårligere og 7=meget værre. Højere score indikerede større sværhedsgrad. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
I uge 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147.159, 171 og ved ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 185)
Del B: Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH) niveau på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i LDH-niveauer på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 31, 127, 31, 31 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU-besøg) er rapporteret i dette resultatmål. Baseline (uge 0) blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185).
Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Del B: Antal blodtransfusioner pr. deltager
Tidsramme: Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
En deltager skulle modtage en transfusion, hvis hans eller hendes Hgb-niveau opfyldte et af følgende kriterier: Hgb var
Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
Del B: Antal transfunderede blodenheder pr. deltager
Tidsramme: Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
En deltager skulle modtage en transfusion, hvis hans eller hendes Hgb-niveau opfyldte et af følgende kriterier: Hgb var
Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
Del B: Ændring fra baseline i Haptoglobin-værdier på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Ændring i Haptoglobin-værdier fra baseline på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 3, 131 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU-besøg) er rapporteret i dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 185). Haptoglobin værdier
Baseline, uge ​​27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143. , 171, 175, ET/SFU (op til uge 185)
Del B: Antal sundhedsbesøg efter type
Tidsramme: Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
I dette resultatmål, antallet af sundhedsbesøg, som omfattede ikke-studieressourceudnyttelsebesøg i sundhedsvæsenet (bestod hovedsageligt af ekstra besøg på undersøgelseslægens kontor, besøg hos en generalistlæge eller besøg hos en speciallæge) og hospitalsindlæggelsesbesøg og akut besøg på sygehuset indberettes.
Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2017

Først opslået (Faktiske)

20. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Anden identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Agglutinin sygdom, forkølelse

Kliniske forsøg med BIVV009

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner