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最近の輸血歴のある原発性寒冷凝集素疾患の参加者における BIVV009 (Sutimlimab) の有効性と安全性を評価する研究 (Cardinal Study)

2022年10月4日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company

最近輸血歴のある原発性寒冷凝集素症患者におけるスチムリマブの有効性と安全性を評価するための第3相、ピボタル、非盲検、多施設試験

パート A の目的は、スチムリマブの投与によってヘモグロビン (Hgb) レベルが 2 グラム/デシリットル (g/dL) 以上増加したか、または Hgb が 12 g/dL 以上に増加したかどうかを判断することでした。最近の輸血歴のある原発性寒冷凝集素症（CAD）の参加者の治療中の輸血の必要性を取り除きました。 パート B の目的は、CAD の参加者における sutimlimab の長期的な安全性と忍容性を評価することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier、California、アメリカ、90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London、イギリス、WC1E 6AG
        • University College London
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya、イスラエル、4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • イタリア
      • Brescia、イタリア、25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome、イタリア、00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza、イタリア、36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Buderim、Queensland、オーストラリア、4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat、Victoria、オーストラリア、3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Medical Centre
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Medical University of Vienna
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ、T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia、スペイン、46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen、ドイツ、45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo、ノルウェー、0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim、ノルウェー、7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • フランス
      • Caen、フランス、14033
        • CHU de Caen
      • Créteil、フランス、94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon、フランス、69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • ベルギー
      • Antwerpen、ベルギー、2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière、ベルギー、7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven、ベルギー、3000
        • University Hospitals Leuven
  • 日本
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun、Saitama-Ken、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo、Tokyo-To、日本、177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -スクリーニング時の体重が39kg以上。
  • -次の基準に基づく一次CADの確定診断：a）慢性溶血。 b) 多特異性直接抗グロブリン試験 (DAT) 陽性; c) C3d に対して強い陽性の単一特異性 DAT。 d) 低温凝集素力価 >= 4 ℃で 64; e) 免疫グロブリン G (IgG) DAT 以下 (
  • -登録から6か月以内に少なくとも1回の記録された輸血の履歴。
  • ヘモグロビン値
  • -ギルバート症候群の参加者を含む、正常な参照範囲を超えるビリルビンレベル。

除外基準:

  • 感染症、リウマチ性疾患、または活動性の血液悪性腫瘍に続発する寒冷凝集素症候群。
  • -登録の前月以内のあらゆる種類の臨床的に関連する感染症（例：活動性C型肝炎、肺炎）。
  • 全身性エリテマトーデスの臨床診断;またはスクリーニング時の抗核抗体による他の自己免疫障害。 関連する臨床症状のない長期間持続する抗核抗体は、患者の適格性の確認審査中にケースバイケースで判断されます。
  • -スクリーニング前またはスクリーニング時の陽性肝炎パネル（B型肝炎表面抗原および/またはC型肝炎ウイルス抗体を含む）。
  • -スクリーニング時に陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体。
  • -3か月以内のリツキシマブ単剤療法による治療、または登録前6か月以内のリツキシマブ併用療法（例：ベンダムスチン、フルダラビン、イブルチニブ、または細胞毒性薬による）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BIVV009
最近の輸血歴（スクリーニング前の過去 6 か月間に少なくとも 1 回の輸血と定義）を有する原発性 CAD の参加者は、BIVV009 6.5 グラム（g）の静脈内（IV）注入を受けました（体重が [= ] 75 kg) を 0 日目と 7 日目、その後 14 日ごとにパート A で 25 週目まで。 治療来院の終わり（26 週目）までプロトコルごとにパート A を完了した参加者は、パート B の BIVV009 を 27 週目から 2 週間ごとに、さらに 149 週間まで継続して受けることができました。 パート A を完了したすべての参加者は、パート B に進むことを選択しました。
薬：BIVV009
Sutimlimab は静脈内 (IV) 注入として投与されました。
他の名前：
  • スチムリマブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：治療に反応した参加者の割合
時間枠：第5週から第26週まで
参加者はレスポンダーと見なされました: 5 週目から 26 週目 (パート A の治療の終了) まで輸血を受けず、プロトコルで許可されている範囲を超えて CAD の治療を受けなかった場合。 さらに、参加者のヘモグロビン (Hgb) レベルは、次の基準のいずれかを満たす必要があります: 治療評価エンドポイントでの Hgb レベル >= 12 グラム/デシリットル (g/dL) (23 週目、25 週目、および 26 回の来院）、または治療評価エンドポイントで Hgb がベースラインから 2 g/dL 以上増加した（治験薬の初回投与前の最後の Hgb 値として定義）。 反応者の割合は、95% の正確な Clopper-Pearson 信頼区間 (CI) と共に計算されました。
第5週から第26週まで
パート B: 治療に起因する有害事象 (TEAE) および治療に起因する重篤な有害事象 (TESAE) のある参加者の数
時間枠：パート B、6.5 g コホート: 初回投与 (27 週) から 143 週間の治療 + 9 週間のフォローアップ (つまり、179 週間まで)。パート B、7.5 g コホート: 初回投与 (27 週) から 149 週間の治療 + 9 週間のフォローアップ (つまり、185 週間まで)
有害事象（AE）は、治験薬を投与され、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、参加者における不都合な医学的出来事として定義されました。 TESAE は、いずれかの用量で次のような不都合な医学的事象として定義されました。医学的に重要なイベント。 TEAE は、治療出現 (TE) 期間 (パート B の最初の治験薬 [IMP] 投与から最後の IMP 投与 + 9 週間の追跡期間) 中に発生、悪化、または深刻になった AE として定義されました。
パート B、6.5 g コホート: 初回投与 (27 週) から 143 週間の治療 + 9 週間のフォローアップ (つまり、179 週間まで)。パート B、7.5 g コホート: 初回投与 (27 週) から 149 週間の治療 + 9 週間のフォローアップ (つまり、185 週間まで)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 治療評価時点でのビリルビン値のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
治療評価時点でのビリルビンレベルのベースラインからの平均変化が、このアウトカム指標で報告されました。 治療評価時点は、23 週、25 週、および 26 週の来院からの値の平均として定義されました。 最小二乗 (LS) 平均と 95% 信頼区間 (CI) は、ベースラインからの変化を従属変数、ベースライン値と訪問数を独立変数とする不均一テプリッツ (TOEPH) 共分散行列を使用して、反復測定の混合モデル (MMRM) アプローチによって評価されました。 . ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
パートA：慢性疾患治療の機能評価（FACIT）におけるベースラインからの平均変化 - 治療評価時点での疲労尺度スコア（生活の質）
時間枠：ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
FACIT-Fatigue スケールは、5 段階のスケールを使用して評価される 13 の質問で構成されます (0 = まったくない、1 = 少し、2 = やや、3 = かなり、4 = 非常に)。 各質問への回答を追加して、合計スコアを取得しました。 合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど疲労度が高いことを示します。 治療評価時点は、23 週、25 週、および 26 週の来院からの値の平均として定義されました。 LS 平均と 95% CI は、ベースラインからの変化を従属変数、ベースライン値と訪問数を独立変数として、TOEPH 共分散行列を使用した MMRM アプローチによって評価されました。 ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
パート A: 治療評価時点での乳酸脱水素酵素 (LDH) のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
治療評価時点での LDH のベースラインからの平均変化は、このアウトカム指標で報告されます。 治療評価時点は、23 週、25 週、および 26 週の来院からの値の平均として定義されました。 LS 平均と 95% CI は、ベースラインからの変化を従属変数、ベースライン値と訪問数を独立変数として、TOEPH 共分散行列を使用した MMRM アプローチによって評価されました。 ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
パート A: 参加者あたりの輸血回数
時間枠：第5週から第26週まで
Hgbレベルが次の基準のいずれかを満たした場合、参加者は輸血を受けることになっていました。
第5週から第26週まで
パート A: 参加者ごとに輸血された血液単位の数
時間枠：第5週から第26週まで
参加者の Hgb レベルが次の基準のいずれかを満たした場合、参加者は輸血を受けることになっていました。
第5週から第26週まで
パート A: 治療評価時点でのヘモグロビン (Hgb) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
治療評価時点での Hgb のベースライン (第 0 週) からの平均変化は、このアウトカム指標で報告されます。 治療評価時点は、23 週、25 週、および 26 週の来院からの値の平均として定義されました。 LS 平均と 95% CI は、ベースラインからの変化を従属変数、ベースライン値と訪問数を独立変数として、TOEPH 共分散行列を使用した MMRM アプローチによって評価されました。 ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、治療評価時点 (すなわち、23、25、26 週の平均)
パート B: 指定された各時点でのヘモグロビン (Hgb) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
指定された各時点 (つまり、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53、55、57 週) でのベースライン (0 週) からの Hgb レベルからの変化, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 および早期終了/安全フォローアップ [ET/SFU] 訪問) は、このアウトカム指標で報告されます。 ベースラインは、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最後の投与の 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。
ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
パート B: 指定された各時点でのビリルビン レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
指定された各時点 (つまり、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53、55、57 週) におけるビリルビン値のベースライン (0 週) からの変化, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 、139、143、147、151、155、159、163、167、171、175 および ET/SFU 訪問) は、この結果測定で報告されます。 ベースラインは、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最後の投与の 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。
ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
パート B: 39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 および早期の慢性疾患治療の機能評価 (FACIT) - 疲労スケール スコア (生活の質) のベースラインからの変化終了（ET）訪問/安全フォローアップ訪問
時間枠：ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週まで)
FACIT-Fatigue スケールは、5 段階のスケールを使用して評価される 13 の質問で構成されます (0 = まったくない、1 = 少し、2 = やや、3 = かなり、4 = 非常に)。 各質問への回答を追加して、合計スコアを取得しました。 合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど疲労度が高いことを示します。 ベースライン (0 週) は、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最終投与の 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。
ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週まで)
パート B: 12 項目の簡易調査 (SF-12) におけるベースラインからの変化、指定された各時点での身体的要素の要約 (PCS) および精神的要素の要約 (MCS) スコア
時間枠：ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135 週および ET 訪問 / SFU 訪問 (すなわち、185 週まで)
SF-12: 12 項目の質問票で評価された健康関連の生活の質 (HRQOL) には、機能と幸福の 8 つのドメイン (サブスケール) に分類された 12 項目が含まれていました: 身体機能、身体的役割、感情的役割、精神的健康、身体的役割痛み、一般的な健康状態、活力、および社会的機能で、各ドメイン スコアは 0 (健康状態が悪い) から 100 (健康状態が良い) の範囲でした。 高得点＝健康状態良好。 これらの 8 つのドメインは、2 つの要約スコア、PCS および MCS にさらに要約され、スコアは 0 (健康状態が悪い) から 100 (健康状態が良い) の範囲でした。 スコアが高いほど、HRQOL が向上します。 ベースライン (第 0 週) は、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最後の用量の投与から 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。 SF-12 PCS および MCS スコアのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135 週および ET 訪問 / SFU 訪問 (すなわち、185 週まで)
パート B: 39、51、63、75、87、99、111 週での 5 レベルのヨーロッパの QOL のベースラインからの変化、123、135、147、159、171 および ET Visit/SFU Visit
時間枠：ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週まで)
EQ-5D-5L: 健康関連の生活の質を評価するための標準化された、参加者評価のアンケート。 EQ-5D-5L には、EQ-5D-5L ヘルス ステート ユーティリティ インデックス (記述システム) とビジュアル アナログ スケール (VAS) の 2 つのコンポーネントが含まれています。 EQ-5D 記述システムは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元で構成されます。 各次元には、リッカート尺度で測定された、問題なし、わずかな問題、中程度の問題、深刻な問題、および極端な問題の 5 つの回答オプションがあります。 5 つの次元に関連する EQ-5D-5L 応答は、0 から 1 の間の単一のインデックス ユーティリティ スコアに変換されます。スコアが高いほど健康状態が良好です。 EQ-5D-5L VAS は、参加者の現在の健康状態を、0 = 考えられる最悪の健康状態から 100 = 考えられる最高の健康状態までの尺度で評価しました。 ベースライン (0 週): パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値。ET 訪問/SFU 訪問は、最後の投与の投与後 9 週間でした (すなわち、185 週まで)。
ベースライン、39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週まで)
パート B: 39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU での参加者の全体的な (疲労) 重症度の印象 (PGIS) アンケートに回答した参加者の数訪問
時間枠：39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週目まで)
PGIS は自己申告の尺度です。 PGIS は、1 から 5 の範囲の 5 段階のスケールを使用して、疾患の重症度に対する参加者の印象を評価するように設計された 1 項目の質問票です。ここで、1 = なし、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度、5 = 非常に重度です。 スコアが高いほど重症度が高いことを示しました。 ET訪問/SFU訪問は、最後の投与の投与後9週間でした（つまり、185週まで）。
39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週目まで)
パート B: 39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU Visit で、参加者の全体的な変化の印象 (PGIC) アンケートに回答した参加者の数
時間枠：39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週目まで)
PGIC は、研究開始時と比較して改善または悪化を評価するための自記式アンケートです。 PGIC は、1 (大幅に改善) から 7 (大幅に悪化) までの 7 段階のリッカート スケールで評価されました。 PGIC スコアに基づいて、カテゴリは次のように定義されました。 スコアが高いほど重症度が高いことを示しました。 ET訪問/SFU訪問は、最後の投与の投与後9週間でした（つまり、185週まで）。
39、51、63、75、87、99、111、123、135、147、159、171 週目、および ET Visit/SFU Visit (つまり、185 週目まで)
パート B: 指定された各時点での乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
指定された各時点 (すなわち、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53、55、57、59 週、 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 および ET/SFU Visit) は、このアウトカム指標で報告されます。 ベースライン (0 週) は、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最終投与の 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。
ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
パート B: 参加者あたりの輸血回数
時間枠：治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）
Hgbレベルが次の基準のいずれかを満たした場合、参加者は輸血を受けることになっていました。
治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）
パート B: 参加者ごとに輸血された血液単位の数
時間枠：治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）
Hgbレベルが次の基準のいずれかを満たした場合、参加者は輸血を受けることになっていました。
治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）
パート B: 指定された各時点でのハプトグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
指定された各時点 (つまり、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53、55、57、59、61 週) でのベースラインからのハプトグロビン値の変化, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 、147、151、155、159、163、167、171、175 および ET/SFU 訪問) は、この結果測定で報告されます。 ベースラインは、パート A の治験薬の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。ET 来院/SFU 来院は、最後の投与の 9 週間後 (すなわち、185 週まで) でした。 ハプトグロビン値
ベースライン、週 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 、171、175、ET/SFU（185週まで）
パート B: タイプ別の医療機関の訪問数
時間枠：治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）
このアウトカム指標では、研究以外の医療資源利用訪問（主に、研究医のオフィスへの追加の訪問、または一般医への訪問、または専門医への訪問からなる）および入院訪問を含む医療訪問の数と病院の緊急訪問が報告されます。
治療の27週から149週まで（すなわち、176週まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bioverativ, a Sanofi company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月5日

一次修了 (実際)

2021年10月5日

研究の完了 (実際)

2021年10月5日

試験登録日

最初に提出

2017年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月16日

最初の投稿 (実際)

2017年11月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月4日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (その他の識別子：Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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