Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til BIVV009 (Sutimlimab) hos deltakere med primær forkjølelsesagglutininsykdom som har en nylig blodtransfusjonshistorie (kardinalstudie)

4. oktober 2022 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 3, pivotal, åpen, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Sutimlimab hos pasienter med primær forkjølelsesagglutininsykdom som har en nylig blodtransfusjonshistorie

Hensikten med del A var å avgjøre om administrering av sutimlimab resulterte i en større enn eller lik (>=) 2 gram per desiliter (g/dL) økning i hemoglobin (Hgb) nivåer eller økt Hgb til >= 12 g/dL og fjernet behovet for blodoverføring under behandling hos deltakere med primær forkjølelseagglutininsykdom (CAD) som nylig har hatt blodoverføring. Hensikten med del B var å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til sutimlimab hos deltakere med CAD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australia, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australia, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Frankrike, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italia, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Storbritannia, WC1E 6AG
        • University College London
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsvekt på >= 39 kg ved screening.
  • Bekreftet diagnose av primær CAD basert på følgende kriterier: a) Kronisk hemolyse; b) Polyspesifikk direkte antiglobulintest (DAT) positiv; c) Monospesifikk DAT sterkt positiv for C3d; d) Kald agglutinintiter >= 64 ved 4 grader celsius; e) Immunoglobulin G (IgG) DAT mindre enn eller lik (
  • Anamnese med minst én dokumentert blodoverføring innen 6 måneder etter registrering.
  • Hemoglobinnivå
  • Bilirubinnivå over det normale referanseområdet, inkludert deltakere med Gilberts syndrom.

Ekskluderingskriterier:

  • Kald agglutininsyndrom sekundært til infeksjon, revmatologisk sykdom eller aktiv hematologisk malignitet.
  • Klinisk relevant infeksjon av noe slag innen måneden før registreringen (f.eks. aktiv hepatitt C, lungebetennelse).
  • Klinisk diagnose av systemisk lupus erythematosus; eller andre autoimmune lidelser med anti-nukleære antistoffer ved screening. Anti-nukleære antistoffer av langvarig varighet uten tilknyttede kliniske symptomer bedømt fra sak til sak under den bekreftende vurderingen av pasientkvalifisering.
  • Positivt hepatittpanel (inkludert hepatitt B-overflateantigen og/eller hepatitt C-virusantistoff) før eller ved screening.
  • Positivt antistoff for humant immunsviktvirus (HIV) ved screening.
  • Behandling med rituximab monoterapi innen 3 måneder eller rituximab kombinasjonsbehandlinger (f.eks. med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cellegift) innen 6 måneder før registrering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIVV009
Deltakere med primær CAD som nylig har hatt transfusjon (definert som minst 1 transfusjon i løpet av de siste 6 månedene før screening) fikk en intravenøs (IV) infusjon av BIVV009 6,5 gram (g) (hvis kroppsvekten var mindre enn [= ] 75 kg) på dag 0 og dag 7 og hver 14. dag deretter i del A frem til uke 25. Deltakere som fullførte del A per protokoll til slutten av behandlingsbesøket (uke 26), kunne fortsette å motta BIVV009 i del B, hver 2. uke fra uke 27 i opptil ytterligere 149 uker. Alle deltakere som fullførte del A valgte å fortsette i del B.
Legemiddel: BIVV009
Sutimlimab ble administrert som intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • Sutimlimab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere med respons på behandling
Tidsramme: Fra uke 5 til uke 26
En deltaker ble ansett som en responder: hvis han eller hun ikke mottok en blodoverføring fra uke 5 til og med uke 26 (slutt på behandling i del A) og ikke fikk behandling for CAD utover det som var tillatt i henhold til protokollen. I tillegg må deltakerens hemoglobinnivå (Hgb) oppfylle ett av følgende kriterier: Hgb-nivå >= 12 gram per desiliter (g/dL) ved behandlingsvurderingens endepunkt (definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25, og 26 besøk), eller Hgb økt >= 2 g/dL fra baseline (definert som siste Hgb-verdi før administrering av den første dosen av studiemedikamentet) ved behandlingsvurderingsendepunkt. Prosentandelen av respondere ble beregnet sammen med et 95 % nøyaktig Clopper-Pearson-konfidensintervall (CI).
Fra uke 5 til uke 26
Del B: Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Del B, 6,5 g-kohort: Fra første dose (uke 27) opp til 143 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 179); Del B, 7,5 g-kohort: Fra første dose (uke 27) opp til 149 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 185)
En bivirkning (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedikament og ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandlingen. TESAEs ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medisinsk viktig hendelse. TEAE ble definert som bivirkninger som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige i løpet av behandlingsperioden (TE) (fra den første administrasjonen av undersøkelsesmedisin [IMP] i del B til den siste IMP-administrasjonen + 9 ukers oppfølgingsperiode).
Del B, 6,5 g-kohort: Fra første dose (uke 27) opp til 143 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 179); Del B, 7,5 g-kohort: Fra første dose (uke 27) opp til 149 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 185)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i bilirubinnivåer ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i bilirubinnivåer ved behandlingstidspunktet ble rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og 95 % konfidensintervall (CI) ble vurdert ved Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tilnærming ved bruk av heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatrise med endring fra baseline som avhengig variabel og baseline verdi og besøk som uavhengige variabler . Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score (livskvalitet) ved behandlingsvurderingstidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
FACIT-Tretthetsskalaen består av 13 spørsmål vurdert ved hjelp av en 5-punkts skala (0=ikke i det hele tatt; 1 = litt, 2 = noe, 3 = ganske mye og 4 = veldig mye). Svar på hvert spørsmål ble lagt til for å oppnå en total poengsum. Total poengsum varierte fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer mer tretthet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. LS-gjennomsnitt og 95 % CI ble vurdert ved MMRM-tilnærming ved bruk av TOEPH-kovariansmatrise med endring fra baseline som avhengig variabel og baseline-verdi og besøk som uavhengige variabler. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i LDH ved behandlingsvurderingstidspunktet er rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. LS-gjennomsnitt og 95 % CI ble vurdert ved MMRM-tilnærming ved bruk av TOEPH-kovariansmatrise med endring fra baseline som avhengig variabel og baseline-verdi og besøk som uavhengige variabler. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Antall blodtransfusjoner per deltaker
Tidsramme: Fra uke 5 til uke 26
En deltaker skulle motta en transfusjon hvis hans eller hennes Hgb-nivå oppfylte ett av følgende kriterier: Hgb var
Fra uke 5 til uke 26
Del A: Antall blodenheter transfundert per deltaker
Tidsramme: Fra uke 5 til uke 26
En deltaker skulle motta en transfusjon hvis hans eller hennes Hgb-nivå oppfylte ett av følgende kriterier: -Hgb var
Fra uke 5 til uke 26
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobinnivå (Hgb) ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) i Hgb på tidspunktet for behandlingsvurdering er rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. LS-gjennomsnitt og 95 % CI ble vurdert ved MMRM-tilnærming ved bruk av TOEPH-kovariansmatrise med endring fra baseline som avhengig variabel og baseline-verdi og besøk som uavhengige variabler. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del B: Endring fra baseline i hemoglobinnivå (Hgb) ved hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Endring fra Hgb-nivå fra baseline (uke 0) på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 31, 31, , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og tidlig avslutning/sikkerhetsoppfølging [ET/SFU] Besøk) rapporteres i dette utfallsmålet. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Del B: Endring fra baseline i bilirubinnivåer på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Endring fra baseline (uke 0) i bilirubinnivåer på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 123, 31, 31, , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU Visit) er rapportert i dette utfallsmålet. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Del B: Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score (Livskvalitet) ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159 og Early Oppsigelse (ET) besøk/sikkerhetsoppfølgingsbesøk
Tidsramme: Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
FACIT-Tretthetsskalaen består av 13 spørsmål vurdert ved hjelp av en 5-punkts skala (0=ikke i det hele tatt; 1 = litt, 2 = noe, 3 = ganske mye og 4 = veldig mye). Svar på hvert spørsmål ble lagt til for å oppnå en total poengsum. Den totale poengsummen varierte fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer mer tretthet. Baseline (uke 0) ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikament i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
Del B: Endring fra baseline i 12-elements kortskjemaundersøkelse (SF-12) fysiske komponentsammendrag (PCS) og mentale komponentsammendrag (MCS)-poeng på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
SF-12: 12 element-spørreskjema vurdert helserelatert livskvalitet (HRQOL) inneholdt 12 elementer, kategorisert i 8 domener (underskalaer) for funksjon og velvære: fysisk funksjon, rollefysisk, følelsesmessig rolle, mental helse, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet og sosial funksjon, med hver domenepoengsum varierte fra 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse). Høyere score = god helsetilstand. Disse 8 domenene ble videre oppsummert i 2 oppsummeringsskårer, PCS og MCS, hvor poengsummen varierte 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse). Høyere score = bedre HRQOL. Baseline (Uke 0) ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedisin i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 185). Endring fra baseline i SF-12 PCS- og MCS-skår er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
Del B: Endring fra baseline i 5-nivå European Quality of Life 5-Dimensjons 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Health State Utility Index og VAS-score i uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk
Tidsramme: Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
EQ-5D-5L: standardisert, deltakervurdert spørreskjema for å vurdere helserelatert livskvalitet. EQ-5D-5L inkluderer 2 komponenter: EQ-5D-5L helsetilstandsverktøyindeks (beskrivende system) og Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beskrivende system består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon har 5 svaralternativer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer målt med Likert-skalaen. EQ-5D-5L-responser knyttet til 5 dimensjoner konverteres til en enkelt indeks-verktøyscore mellom 0 til 1, der høyere poengsum = bedre helsetilstand. EQ-5D-5L VAS vurderte deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 = verst tenkelige helsetilstand til 100 = best tenkelige helsetilstand. Baseline (Uke 0): siste ikke-manglende verdi før første administrasjon av studiemedikament i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Grunnlinje, uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
Del B: Antall deltakere med svar på deltakerens globale inntrykk av (tretthet) alvorlighetsgrad (PGIS) spørreskjema ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171/SFU og ved ET-besøk Besøk
Tidsramme: Ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ved ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
PGIS er en selvrapportert skala. PGIS er et 1-elements spørreskjema designet for å vurdere deltakerens inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad ved å bruke en 5-punkts skala fra 1 til 5, der 1=ingen, 2= mild, 3=moderat, 4=alvorlig, 5=svært alvorlig. Høyere skårer indikerte større alvorlighetsgrad. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ved ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
Del B: Antall deltakere med svar på deltakerens Global Impression of Change (PGIC) spørreskjema ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ved ET-besøk/SFU-besøk
Tidsramme: Ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ved ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
PGIC er et selvadministrert spørreskjema for å evaluere forbedringen eller forverringen sammenlignet med starten av studien. PGIC ble vurdert på en 7-punkts Likert-skala fra 1 (sterkt forbedret) til 7 (sterkt forverret). Kategoriene ble definert basert på PGIC-skårene som følger: 1=svært mye bedre, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere, 6=mye dårligere og 7=svært mye verre. Høyere skårer indikerte større alvorlighetsgrad. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Ved uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 og ved ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 185)
Del B: Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) nivå på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i LDH-nivåer på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 35, 127, 31, 31 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU Visit) rapporteres i dette utfallsmålet. Baseline (uke 0) ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikament i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 185).
Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Del B: Antall blodtransfusjoner per deltaker
Tidsramme: Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
En deltaker skulle motta en transfusjon hvis hans eller hennes Hgb-nivå oppfylte ett av følgende kriterier: Hgb var
Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
Del B: Antall blodenheter transfundert per deltaker
Tidsramme: Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
En deltaker skulle motta en transfusjon hvis hans eller hennes Hgb-nivå oppfylte ett av følgende kriterier: Hgb var
Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
Del B: Endring fra baseline i Haptoglobin-verdier ved hvert spesifiserte tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Endring i Haptoglobin-verdier fra baseline ved hvert spesifiserte tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 3, 13, 3, 14 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 og ET/SFU Visit) er rapportert i dette utfallsmålet. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 185). Haptoglobin-verdier
Grunnlinje, uke 27,29,31,33,35,37,39,41,43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139. , 171, 175, ET/SFU (opptil uke 185)
Del B: Antall helsebesøk etter type
Tidsramme: Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
I dette utfallsmålet, antall helsebesøk som inkluderte ikke-studiebesøk i helsevesenets ressursutnyttelse (bestod hovedsakelig av ekstra besøk på kontoret til studielegen, eller besøk til en generalistlege, eller besøk til en spesialistlege) og sykehusinnleggelsesbesøk og akuttbesøk på sykehus rapporteres.
Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

5. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

5. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

20. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Annen identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Agglutinin sykdom, forkjølelse

Kliniske studier på BIVV009

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere