Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti BIVV009 (sutimlimab) u účastníků s primárním onemocněním studených aglutininů, kteří mají nedávnou anamnézu krevní transfuze (kardinální studie)

4. října 2022 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company

Fáze 3, stěžejní, otevřená, multicentrická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti sutimlimabu u pacientů s primárním onemocněním studeného aglutininu, kteří mají nedávnou anamnézu krevní transfuze

Účelem části A bylo určit, zda podávání sutimlimabu vedlo k většímu nebo rovnému (>=) 2 gramům na decilitr (g/dl) zvýšení hladin hemoglobinu (Hgb) nebo zvýšení Hgb na >= 12 g/dl a odstranili potřebu krevní transfuze během léčby u účastníků s primárním studeným aglutininovým onemocněním (CAD), kteří měli nedávnou anamnézu krevní transfuze. Účelem části B bylo vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost sutimlimabu u účastníků s ICHS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Austrálie, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Austrálie, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgie, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Francie, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Francie, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itálie, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Izrael, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonsko
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonsko, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japonsko, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japonsko, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norsko, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Německo
      • Dresden, Německo, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Německo, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Spojené království, WC1E 6AG
        • University College London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Spojené státy, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost >= 39 kg při screeningu.
  • Potvrzená diagnóza primární ICHS na základě následujících kritérií: a) Chronická hemolýza; b) Polyspecifický přímý antiglobulinový test (DAT) pozitivní; c) Monospecifický DAT silně pozitivní na C3d; d) Titr chladného aglutininu >= 64 při 4 stupních Celsia; e) Imunoglobulin G (IgG) DAT menší nebo roven (
  • Anamnéza alespoň jedné zdokumentované krevní transfuze během 6 měsíců od zařazení.
  • Hladina hemoglobinu
  • Hladina bilirubinu nad normálním referenčním rozmezím, včetně účastníků s Gilbertovým syndromem.

Kritéria vyloučení:

  • Syndrom studeného aglutininu sekundární k infekci, revmatologickému onemocnění nebo aktivní hematologické malignitě.
  • Klinicky relevantní infekce jakéhokoli druhu během měsíce předcházejícího zařazení (např. aktivní hepatitida C, zápal plic).
  • Klinická diagnóza systémového lupus erythematodes; nebo jiné autoimunitní poruchy s antinukleárními protilátkami při screeningu. Antinukleární protilátky dlouhodobého trvání bez souvisejících klinických příznaků posuzované případ od případu během Potvrzujícího přezkumu způsobilosti pacienta.
  • Pozitivní panel hepatitidy (včetně povrchového antigenu hepatitidy B a/nebo protilátky proti viru hepatitidy C) před nebo při screeningu.
  • Pozitivní protilátka proti viru lidské imunodeficience (HIV) při screeningu.
  • Léčba rituximabem v monoterapii během 3 měsíců nebo kombinovaná terapie rituximabem (např. s bendamustinem, fludarabinem, ibrutinibem nebo cytotoxickými léky) během 6 měsíců před zařazením do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BIVV009
Účastníci s primární ICHS, kteří měli v nedávné minulosti transfuzi (definovanou jako alespoň 1 transfuze během posledních 6 měsíců před screeningem), dostali intravenózní (IV) infuzi BIVV009 6,5 gramů (g) (pokud byla tělesná hmotnost nižší než [= ] 75 kg) v den 0 a den 7 a poté každých 14 dní v části A až do týdne 25. Účastníci, kteří dokončili část A podle protokolu do konce léčebné návštěvy (26. týden), mohli nadále dostávat BIVV009 v části B každé 2 týdny počínaje 27. týdnem až po dalších 149 týdnů. Všichni účastníci, kteří dokončili část A, se rozhodli pokračovat v části B.
Lék: BIVV009
Sutimlimab byl podáván jako intravenózní (IV) infuze.
Ostatní jména:
  • Sutimlimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků s odezvou na léčbu
Časové okno: Od 5. do 26. týdne
Účastník byl považován za respondéra: pokud nedostal krevní transfuzi od 5. týdne do 26. týdne (konec léčby v části A) a nedostal léčbu CAD nad rámec toho, co bylo povoleno podle protokolu. Kromě toho musí hladina hemoglobinu (Hgb) účastníka splňovat jedno z následujících kritérií: hladina Hgb >= 12 gramů na decilitr (g/dl) na konci hodnocení léčby (definováno jako průměr hodnot z 23., 25. a 26 návštěv), nebo se Hgb zvýšil o >= 2 g/dl od výchozí hodnoty (definované jako poslední hodnota Hgb před podáním první dávky studovaného léčiva) na konci hodnocení léčby. Procento respondentů bylo vypočteno společně s 95% přesným intervalem spolehlivosti Clopper-Pearson (CI).
Od 5. do 26. týdne
Část B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Část B, kohorta 6,5 ​​g: Od první dávky (27. týden) do 143 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 179. týdne); Část B, kohorta 7,5 g: Od první dávky (27. týden) do 149 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 185. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. TESAE byla definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, měla za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou lékařsky důležitá událost. TEAE byly definovány jako AE, které se rozvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými během období, kdy došlo k léčbě (TE) (od prvního podání hodnoceného léčivého přípravku [IMP] v části B do posledního podání IMP + 9 týdnů následného období).
Část B, kohorta 6,5 ​​g: Od první dávky (27. týden) do 143 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 179. týdne); Část B, kohorta 7,5 g: Od první dávky (27. týden) do 149 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 185. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách bilirubinu v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
V tomto ukazateli výsledku byla hlášena průměrná změna hladin bilirubinu od výchozí hodnoty v časovém bodě hodnocení léčby. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr nejmenších čtverců (LS) a 95% interval spolehlivosti (CI) byly hodnoceny přístupem smíšeného modelu pro opakovaná měření (MMRM) s použitím heterogenní Toeplitzovy (TOEPH) kovarianční matice se změnou od výchozí hodnoty jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných . Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Průměrná změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre stupnice únavy (kvalita života) v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Škála FACIT-Únava se skládá ze 13 otázek hodnocených pomocí 5bodové škály (0=vůbec ne; 1=trochu, 2=poněkud,3=dost málo a 4=velmi moc). Odpovědi na každou otázku byly přidány k získání celkového skóre. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamenalo větší únavu. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr LS a 95% CI byly hodnoceny přístupem MMRM s použitím kovarianční matice TOEPH se změnou od výchozí hodnoty jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Průměrná změna laktátdehydrogenázy (LDH) oproti výchozí hodnotě v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
V tomto ukazateli výsledku je uvedena průměrná změna LDH od výchozí hodnoty v časovém bodě hodnocení léčby. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr LS a 95% CI byly hodnoceny přístupem MMRM s použitím kovarianční matice TOEPH se změnou od výchozí hodnoty jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Počet krevních transfuzí na účastníka
Časové okno: Od 5. do 26. týdne
Účastník měl dostat transfuzi, pokud jeho hladina Hgb splnila jedno z následujících kritérií: Hgb bylo
Od 5. do 26. týdne
Část A: Počet transfuzních jednotek krve na účastníka
Časové okno: Od 5. do 26. týdne
Účastník měl dostat transfuzi, pokud jeho hladina Hgb splňovala jedno z následujících kritérií: -Hgb byla
Od 5. do 26. týdne
Část A: Průměrná změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu (Hgb) v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
V tomto výsledném ukazateli je uvedena průměrná změna Hgb od výchozí hodnoty (týden 0) v časovém bodě hodnocení léčby. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr LS a 95% CI byly hodnoceny přístupem MMRM s použitím kovarianční matice TOEPH se změnou od výchozí hodnoty jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část B: Změna hladiny hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty v každém stanoveném časovém bodě
Časové okno: Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Změna z úrovně Hgb od výchozí hodnoty (týden 0) v každém zadaném časovém bodě (tj. týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 12713, 119, 12713, 1 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 a předčasné ukončení/kontrola bezpečnosti [ET/SFU] návštěva) je uvedena v tomto výsledném ukazateli. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185).
Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Část B: Změna hladin bilirubinu od výchozí hodnoty v každém určeném časovém bodě
Časové okno: Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Změna hladiny bilirubinu oproti výchozí hodnotě (týden 0) v každém určeném časovém bodě (tj. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 12713, 119, 12713, 1 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 a návštěva ET/SFU). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185).
Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Část B: Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre stupnice únavy (kvalita života) v týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159 a 17. Ukončení (ET) návštěva/následná bezpečnostní návštěva
Časové okno: Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
Škála FACIT-Únava se skládá ze 13 otázek hodnocených pomocí 5bodové škály (0=vůbec ne; 1=trochu, 2=poněkud,3=dost málo a 4=velmi moc). Odpovědi na každou otázku byly přidány k získání celkového skóre. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamenalo větší únavu. Výchozí hodnota (týden 0) byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185).
Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
Část B: Změna od výchozího stavu ve 12-položkovém krátkém průzkumu (SF-12) skóre fyzické složky (PCS) a souhrnu duševní složky (MCS) v každém určeném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
SF-12: 12 položek-dotazník hodnocená kvalita života související se zdravím (HRQOL) obsahoval 12 položek, kategorizovaných do 8 domén (subškál) fungování a pohody: fyzické fungování, role-fyzická, role emocionální, duševní zdraví, tělesné bolest, obecné zdraví, vitalita a sociální fungování, přičemž skóre každé domény se pohybovalo od 0 (špatné zdraví) do 100 (lepší zdraví). Vyšší skóre = dobrý zdravotní stav. Těchto 8 domén bylo dále shrnuto do 2 souhrnných skóre, PCS a MCS, pro které bylo skóre v rozmezí 0 (špatné zdraví) až 100 (lepší zdraví). Vyšší skóre = lepší HRQOL. Výchozí hodnota (týden 0) byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185). Změna skóre SF-12 PCS a MCS od výchozí hodnoty je uvedena v tomto výsledném ukazateli.
Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
Část B: Změna od výchozího stavu v 5-úrovňovém evropském dotazníku kvality života 5-Dimensions 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Index zdravotního stavu a skóre VAS v týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU
Časové okno: Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
EQ-5D-5L: standardizovaný dotazník hodnocený účastníky pro hodnocení kvality života související se zdravím. EQ-5D-5L obsahuje 2 komponenty: EQ-5D-5L index zdravotního stavu (popisný systém) a Visual Analog Scale (VAS). Popisný systém EQ-5D se skládá z 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 možností odezvy: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy měřené pomocí Likertovy stupnice. Odpovědi EQ-5D-5L týkající se 5 dimenzí jsou převedeny do jediného indexu užitného skóre mezi 0 až 1, kde vyšší skóre = lepší zdravotní stav. EQ-5D-5L VAS hodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0=nejhorší představitelný zdravotní stav do 100=nejlepší představitelný zdravotní stav. Výchozí stav (týden 0): poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185).
Výchozí stav, týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 185)
Část B: Počet účastníků s odpovědí na dotazník účastníka s celkovým dojmem (PGIS) v týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a na návštěvě ET/SFU Návštěva
Časové okno: V týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a při návštěvě ET/návštěvě SFU (tj. do týdne 185)
PGIS je škála, která se hlásí sama. PGIS je 1-položkový dotazník určený k posouzení dojmu účastníka o závažnosti onemocnění pomocí 5bodové škály v rozmezí od 1 do 5, kde 1=žádná, 2= mírná, 3=střední, 4=závažná, 5=velmi závažná. Vyšší skóre naznačovalo větší závažnost. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. až do týdne 185).
V týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a při návštěvě ET/návštěvě SFU (tj. do týdne 185)
Část B: Počet účastníků s odpovědí na dotazník Global Impression of Change (PGIC) účastníka v týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a při návštěvě ET/návštěvě SFU
Časové okno: V týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a při návštěvě ET/návštěvě SFU (tj. do týdne 185)
PGIC je dotazník pro hodnocení zlepšení nebo zhoršení ve srovnání se začátkem studie, který si sami zadávají. PGIC byla hodnocena na 7bodové Likertově škále v rozmezí od 1 (velmi lepší) do 7 (velmi zhoršené). Kategorie byly definovány na základě skóre PGIC následovně: 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně zhoršilo, 6=mnohem se zhoršilo a 7=velmi výrazně se zhoršilo. Vyšší skóre naznačovalo větší závažnost. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. až do týdne 185).
V týdnech 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 a při návštěvě ET/návštěvě SFU (tj. do týdne 185)
Část B: Průměrná změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty v každém specifikovaném časovém bodě
Časové okno: Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách LDH v každém specifikovaném časovém bodě (tj. týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 3127,13, 1 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 a návštěva ET/SFU). Výchozí hodnota (týden 0) byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185).
Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Část B: Počet krevních transfuzí na účastníka
Časové okno: Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Účastník měl dostat transfuzi, pokud jeho hladina Hgb splnila jedno z následujících kritérií: Hgb bylo
Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Část B: Počet transfuzních jednotek krve na účastníka
Časové okno: Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Účastník měl dostat transfuzi, pokud jeho hladina Hgb splnila jedno z následujících kritérií: Hgb bylo
Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Část B: Změna hodnot haptoglobinu od výchozího stavu v každém určeném časovém bodě
Časové okno: Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Změna hodnot haptoglobinu oproti výchozí hodnotě v každém zadaném časovém bodě (tj. 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57., 59., 61. , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 139, 131 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 a návštěva ET/SFU). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 185). Hodnoty haptoglobinu
Základní linie, týdny 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 315 15 151 , 171, 175, ET/SFU (do 185. týdne)
Část B: Počet návštěv zdravotní péče podle typu
Časové okno: Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
V tomto výsledku se měří počet návštěv zdravotní péče, které zahrnovaly mimostudijní návštěvu využití zdrojů zdravotní péče (skládala se zejména z mimořádných návštěv v ordinaci studijního lékaře nebo návštěvy praktického lékaře nebo návštěvy odborného lékaře) a hospitalizační návštěvy a je hlášena návštěva pohotovosti v nemocnici.
Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

5. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

5. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

20. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Jiný identifikátor: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aglutininové onemocnění, nachlazení

Klinické studie na BIVV009

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit