Vizsgálat a BIVV009 (Sutimlimab) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan elsődleges hideg agglutinin betegségben szenvedő résztvevők körében, akiknek a közelmúltban vérátömlesztése volt (kardinális vizsgálat)
2022. október 4. frissítette: Bioverativ, a Sanofi company
3. fázisú, kulcsfontosságú, nyílt, többközpontú vizsgálat a Sutimlimab hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan elsődleges hidegagglutinin-betegségben szenvedő betegeknél, akiknek a közelmúltban vérátömlesztése volt
Az A. rész célja annak meghatározása volt, hogy a sutimlimab beadása a hemoglobin (Hgb) szintjének legalább (>=) 2 gramm/dl (g/dL) növekedését eredményezi-e, vagy a Hgb-t >= 12 g/dl-re, és elkerülte a vérátömlesztés szükségességét a kezelés során olyan elsődleges hideg agglutinin betegségben (CAD) szenvedő résztvevőknél, akiknek a közelmúltban vérátömlesztése volt.
A B. rész célja a sutimlimab hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt a CAD-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Ausztrália, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Ausztrália, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgium, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
La Louvière, Belgium, 7100
- Centre Hospitalier Jolimont
-
Leuven, Belgium, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
Whittier, California, Egyesült Államok, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Caen, Franciaország, 14033
- CHU de Caen
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Lyon, Franciaország, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Izrael, 4244916
- Laniado Hospital
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japán, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japán, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Tokyo, Tokyo-To, Japán, 177-8521
- Juntendo University Nerima Hospital
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G1Z1
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norvégia, 0372
- Oslo University Hospital
-
Trondheim, Norvégia, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Dresden, Németország, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Németország, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Brescia, Olaszország, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Olaszország, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Olaszország, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Valencia, Spanyolország, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testtömeg >= 39 kg szűréskor.
- A primer CAD megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: a) Krónikus hemolízis; b) Polispecifikus közvetlen antiglobulin teszt (DAT) pozitív; c) Monospecifikus DAT erősen pozitív C3d-re; d) hideg agglutinin titer >= 64 4 Celsius fokon; e) Immunglobulin G (IgG) DAT kisebb vagy egyenlő, mint (
- Legalább egy dokumentált vérátömlesztés anamnézisében a beiratkozást követő 6 hónapon belül.
- Hemoglobin szint
- A bilirubin szintje a normál referenciatartomány felett van, beleértve a Gilbert-szindrómás résztvevőket is.
Kizárási kritériumok:
- Hideg agglutinin szindróma fertőzés, reumatológiai betegség vagy aktív hematológiai rosszindulatú daganat miatt.
- Bármilyen klinikailag jelentős fertőzés a felvételt megelőző hónapban (pl. aktív hepatitis C, tüdőgyulladás).
- A szisztémás lupus erythematosus klinikai diagnózisa; vagy más autoimmun rendellenességek antinukleáris antitestekkel a szűréskor. A hosszú ideig fennálló antinukleáris antitestek, kapcsolódó klinikai tünetek nélkül, eseti alapon a betegek alkalmasságának megerősítő felülvizsgálata során.
- Pozitív hepatitis panel (beleértve a hepatitis B felületi antigént és/vagy hepatitis C vírus antitestet) a szűrés előtt vagy a szűrés során.
- Pozitív humán immundeficiencia vírus (HIV) antitest a szűréskor.
- Kezelés rituximab monoterápiával 3 hónapon belül vagy rituximab kombinációs kezelésekkel (pl. bendamusztin, fludarabin, ibrutinib vagy citotoxikus gyógyszerekkel) a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIVV009
Azok az elsődleges CAD-ben szenvedő résztvevők, akiknek a közelmúltban transzfúziója volt (a definíció szerint legalább 1 transzfúzió a szűrést megelőző 6 hónapban), 6,5 gramm (g) BIVV009 intravénás (IV) infúziót kaptak (ha a testsúly kisebb volt, mint [= ] 75 kg) a 0. és a 7. napon, majd 14 naponként az A részben a 25. hétig.
Azok a résztvevők, akik a kezelési látogatás végéig (26. hét) befejezték az A. részt protokollonként, továbbra is kaphatták a BIVV009-et a B részben, a 27. héttől kezdődően kéthetente további 149 hétig.
Minden résztvevő, aki befejezte az A részt, úgy döntött, hogy a B részben folytatja.
|
A Sutimlimab-ot intravénás (IV) infúzió formájában adták be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 5. héttől a 26. hétig
|
Egy résztvevőt válaszadónak tekintettek: ha nem kapott vérátömlesztést az 5. héttől a 26. hétig (a kezelés vége az A részben), és nem kapott CAD miatti kezelést a protokoll szerint megengedetten túl.
Ezenkívül a résztvevő hemoglobinszintjének (Hgb) meg kell felelnie a következő kritériumok valamelyikének: Hgb szint >= 12 gramm/dl (g/dL) a kezelés értékelésének végpontján (a 23. és 25. hét értékeinek átlagaként definiálva, és 26 vizit), vagy a Hgb >= 2 g/dl-rel nőtt a kiindulási értékhez képest (a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadása előtti utolsó Hgb-értékként definiálva) a kezelés értékelésének végpontján.
A válaszadók százalékos arányát 95%-os pontos Clopper-Pearson konfidencia intervallum (CI) alapján számítottuk ki.
|
Az 5. héttől a 26. hétig
|
|
B. rész: Kezeléskor jelentkező nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és kezelés közben jelentkező súlyos nemkívánatos eseményekkel (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: B rész, 6,5 g-os kohorsz: az első adagtól (27. hét) 143 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 179. hétig); B rész, 7,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (27. hét) 149 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 185. hétig)
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, aki olyan résztvevőnél fordult elő, aki vizsgálati gyógyszert kapott, és ennek nem kellett feltétlenül okozati összefüggésben lennie a kezeléssel.
A TESAE-t minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely bármilyen dózis esetén: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt, orvosilag fontos esemény.
A TEAE-ket olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a kezelési időszak (TE) alatt alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak (a B. részben szereplő első vizsgálati gyógyszer [IMP] beadásától az utolsó IMP beadásig + 9 hetes követési időszak).
|
B rész, 6,5 g-os kohorsz: az első adagtól (27. hét) 143 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 179. hétig); B rész, 7,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (27. hét) 149 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 185. hétig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A bilirubinszint átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelési időpontjában
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Ebben az eredménymérőben a bilirubinszint átlagos változását jelentették a kezelés értékelésének időpontjában a kiindulási értékhez képest.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
A legkisebb négyzetek (LS) átlagát és a 95%-os konfidencia intervallumot (CI) az ismételt mérések vegyes modellje (MMRM) módszerrel értékelték, heterogén Toeplitz (TOEPH) kovariancia mátrixot használva, függő változóként az alapvonaltól való változással és a kiindulási értékkel, a látogatásokkal pedig független változókkal. .
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtsági skála pontszám (életminőség) a kezelés értékelésének időpontjában
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
A FACIT-Fatigue skála 13 kérdésből áll, amelyeket egy 5 fokozatú skálán értékelnek (0 = egyáltalán nem; 1 = kicsit, 2 = kissé, 3 = eléggé és 4 = nagyon).
Az egyes kérdésekre adott válaszokat összeadtuk, hogy összpontszámot kapjunk.
Az összpontszám 0 és 52 között volt, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot jelez.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
Az LS-átlagot és a 95%-os CI-t MMRM-megközelítéssel határoztuk meg, a TOEPH kovariancia mátrixot használva, függő változóként a kiindulási értékhez képest változást és a kiindulási értéket, valamint független változóként a látogatásokat.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: A laktát-dehidrogenáz (LDH) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelési időpontjában
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Az LDH kiindulási értékhez viszonyított átlagos változása a kezelés értékelési időpontjában ebben az eredménymérőben jelent meg.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
Az LS-átlagot és a 95%-os CI-t MMRM-megközelítéssel határoztuk meg, a TOEPH kovariancia mátrixot használva, függő változóként a kiindulási értékhez képest változást és a kiindulási értéket, valamint független változóként a látogatásokat.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: Vérátömlesztések száma résztvevőnként
Időkeret: Az 5. héttől a 26. hétig
|
Egy résztvevőnek transzfúziót kellett kapnia, ha Hgb-szintje megfelelt a következő kritériumok valamelyikének: Hgb volt
|
Az 5. héttől a 26. hétig
|
|
A rész: Résztvevőnként transzfundált véregységek száma
Időkeret: Az 5. héttől a 26. hétig
|
Egy résztvevőnek transzfúziót kellett kapnia, ha Hgb-szintje megfelelt az alábbi kritériumok valamelyikének: - Hgb volt
|
Az 5. héttől a 26. hétig
|
|
A rész: A hemoglobin (Hgb) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelésének időpontjában
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Ebben az eredménymérőben a Hgb átlagos változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) szerepel a kezelés értékelési időpontjában.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
Az LS-átlagot és a 95%-os CI-t MMRM-megközelítéssel határoztuk meg, a TOEPH kovariancia mátrixot használva, függő változóként a kiindulási értékhez képest változást és a kiindulási értéket, valamint független változóként a látogatásokat.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási állapot, a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
B rész: A hemoglobin (Hgb) szint változása az alapvonalhoz képest minden meghatározott időpontban
Időkeret: Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
Változás a Hgb-szintről az alapvonalhoz képest (0. hét) minden meghatározott időpontban (azaz a 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57. héten) , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 31, 123, 31 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 és a korai befejezés/biztonsági nyomon követés [ET/SFU] látogatás) szerepel ebben az eredménymutatóban.
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 185. hétig).
|
Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
|
B rész: A bilirubinszint változása az alapvonaltól az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
A bilirubinszint változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) minden meghatározott időpontban (azaz a 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57. héten) , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 31, 123, 31 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 és ET/SFU látogatás) szerepel ebben az eredménymérőben.
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 185. hétig).
|
Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
|
B rész: Változás az alapértékhez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtsági skála pontszám (életminőség) a 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 15. és E. héten Felmondási (ET) látogatás/biztonsági nyomon követési látogatás
Időkeret: Alaphelyzet, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
A FACIT-Fatigue skála 13 kérdésből áll, amelyeket egy 5 fokozatú skálán értékelnek (0 = egyáltalán nem; 1 = kicsit, 2 = kissé, 3 = eléggé és 4 = nagyon).
Az egyes kérdésekre adott válaszokat összeadtuk, hogy összpontszámot kapjunk.
Az összpontszám 0 és 52 között volt, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot jelez.
A kiindulási értéket (0. hét) a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határoztuk meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 hét volt (azaz a 185. hétig).
|
Alaphelyzet, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
|
B rész: Változás az alaphelyzethez képest a 12 elemből álló rövid formájú felmérésben (SF-12) a fizikai összetevők összefoglalásában (PCS) és a mentális összetevők összefoglalójában (MCS) az egyes meghatározott időpontokban elért pontszámokban
Időkeret: Alapállapot, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
SF-12: Az egészséggel összefüggő életminőséget (HRQOL) értékelt 12 itemes kérdőív 12 elemet tartalmazott, a működés és jóllét 8 tartományába (alskálába) sorolva: fizikai működés, szerep-fizikai, szerep érzelmi, mentális egészség, testi. fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás és szociális működés, az egyes területek pontszámai 0-tól (rossz egészségi állapot) 100-ig (jobb egészségi állapot) terjedtek.
Magasabb pontszám = jó egészségi állapot.
Ezt a 8 tartományt további 2 összefoglaló pontszámban, PCS-ben és MCS-ben foglaltuk össze, amelyeknél a pontszám 0 (rossz egészségi állapot) 100 (jobb egészségi állapot) között volt.
Magasabb pontszám = jobb HRQOL.
A kiindulási értéket (0. hét) a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határoztuk meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 héttel történt (azaz a 185. hétig).
Ebben az eredménymérőben az SF-12 PCS és MCS pontszámok kiindulási értékéhez viszonyított változását jelentik.
|
Alapállapot, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
|
B rész: Változás az alapértékhez képest az 5-szintű európai életminőség 5-dimenziós 5-szintű kérdőívében (EQ-5D-5L) az egészségügyi állapot hasznossági indexében és a VAS-pontszámokban a 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111. héten , 123, 135, 147,159, 171 és ET látogatás/SFU látogatás
Időkeret: Alaphelyzet, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
EQ-5D-5L: szabványosított, résztvevők által minősített kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőség felmérésére.
Az EQ-5D-5L 2 komponenst tartalmaz: az EQ-5D-5L egészségügyi állapot hasznossági indexét (leíró rendszer) és a vizuális analóg skála (VAS).
Az EQ-5D leíró rendszer 5 dimenzióból áll: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió.
Mindegyik dimenziónak 5 válaszlehetősége van: nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák a Likert skálával mérve.
Az 5 dimenzióra vonatkozó EQ-5D-5L válaszok egyetlen index hasznossági pontszámmá alakulnak 0 és 1 között, ahol a magasabb pontszám = jobb egészségi állapot.
Az EQ-5D-5L VAS a résztvevő jelenlegi egészségi állapotát egy 0=elképzelhető legrosszabb egészségi állapottól 100-ig=elképzelhető legjobb egészségi állapotig terjedő skálán értékelte.
Kiindulási érték (0. hét): a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték az A. részben. ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 hét volt (azaz a 185. hétig).
|
Alaphelyzet, 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. hét és ET látogatás/SFU látogatás (azaz a 185. hétig)
|
|
B rész: Azon résztvevők száma, akik válaszoltak a (fáradtság) súlyossági (PGIS) kérdőívre a 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159. és FU, ET 17/159, Visit héten Látogatás
Időkeret: A 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. héten és ET látogatáskor/SFU látogatáskor (azaz a 185. hétig)
|
A PGIS egy önbeszámoló skála.
A PGIS egy 1 tételből álló kérdőív, amelynek célja a résztvevők betegség súlyosságáról alkotott benyomásának felmérése egy 1-től 5-ig terjedő 5 fokozatú skálán, ahol 1=nincs, 2=enyhe, 3=közepes, 4=súlyos, 5=nagyon súlyos.
A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleztek.
Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 héttel történt (azaz a 185. hétig).
|
A 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. héten és ET látogatáskor/SFU látogatáskor (azaz a 185. hétig)
|
|
B rész: A résztvevők globális benyomása a változásról (PGIC) kérdőívre válaszoló résztvevők száma a 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159, 171. héten és az ET Visit/SFU-n
Időkeret: A 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. héten és ET látogatáskor/SFU látogatáskor (azaz a 185. hétig)
|
A PGIC egy önkitöltős kérdőív, amely a vizsgálat kezdetéhez viszonyított javulást vagy romlást értékeli.
A PGIC-t egy 7 pontos Likert-skálán értékelték, amely 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon romlott) terjedt.
A kategóriák meghatározása a PGIC pontszámok alapján a következőképpen történt: 1=nagyon javult, 2=sokat javult, 3=minimálisan javult, 4=nincs változás, 5=minimálisan rosszabb, 6=sokkal rosszabb és 7=nagyon sokat romlott.
A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleztek.
Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 héttel történt (azaz a 185. hétig).
|
A 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147.159., 171. héten és ET látogatáskor/SFU látogatáskor (azaz a 185. hétig)
|
|
B rész: A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének átlagos változása az alapvonalhoz képest az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
Az LDH-szintek átlagos változása az alapvonalhoz képest minden meghatározott időpontban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57., 59. hét, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 119, 123, 127, 13, 3 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 és ET/SFU látogatás) szerepel ebben az eredménymérőben.
A kiindulási értéket (0. hét) a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határoztuk meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 hét volt (azaz a 185. hétig).
|
Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
|
B rész: Vérátömlesztések száma résztvevőnként
Időkeret: A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
Egy résztvevőnek transzfúziót kellett kapnia, ha Hgb-szintje megfelelt a következő kritériumok valamelyikének: Hgb volt
|
A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
|
B rész: Résztvevőnként transzfundált véregységek száma
Időkeret: A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
Egy résztvevőnek transzfúziót kellett kapnia, ha Hgb-szintje megfelelt a következő kritériumok valamelyikének: Hgb volt
|
A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
|
B rész: Változás az alapvonaltól a Haptoglobin értékekben az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
A Haptoglobin értékek változása az alapvonalhoz képest minden meghatározott időpontban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57., 59., 61. hét , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 119, 123, 127, 15,4,3 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 és ET/SFU látogatás) szerepel ebben az eredménymérőben.
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 185. hétig).
Haptoglobin értékek
|
Alapállapot, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 hét , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (185. hétig)
|
|
B rész: Egészségügyi látogatások száma típusonként
Időkeret: A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
Ebben az eredménymérőben az egészségügyi ellátási látogatások száma, amelyek magukban foglalták a nem tanulmányi egészségügyi erőforrás-felhasználási látogatást (amely főként a vizsgálati orvos rendelőjében tett extra látogatásokból, vagy általános orvosi látogatásból vagy szakorvosi látogatásból állt) és kórházi látogatást, kórházi sürgősségi látogatást jelentenek.
|
A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Alexander Röth, Wilma Barcellini, Shirley D'Sa, Yoshitaka Miyakawa, Catherine M Broome, Marc Michel, David J. Kuter, Bernd Jilma, Tor Henrik Anderson Tvedt, Stella Lin, Xiaoyu Jiang, Caroline Reuter, William Hobbs, Sigbjørn Berentsen; Inhibition of Complement C1s with Sutimlimab in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD): Results from the Phase 3 Cardinal Study. Blood 2019; 134 (Supplement_2): LBA-2. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2019-132490
- Roth A, Barcellini W, Tvedt THA, Miyakawa Y, Kuter DJ, Su J, Jiang X, Hobbs W, Arias JM, Shafer F, Weitz IC. Sutimlimab improves quality of life in patients with cold agglutinin disease: results of patient-reported outcomes from the CARDINAL study. Ann Hematol. 2022 Oct;101(10):2169-2177. doi: 10.1007/s00277-022-04948-y. Epub 2022 Aug 23.
- Tvedt THA, Steien E, Ovrebo B, Haaverstad R, Hobbs W, Wardecki M, Tjonnfjord GE, Berentsen SA. Sutimlimab, an investigational C1s inhibitor, effectively prevents exacerbation of hemolytic anemia in a patient with cold agglutinin disease undergoing major surgery. Am J Hematol. 2022 Feb 1;97(2):E51-E54. doi: 10.1002/ajh.26409. Epub 2021 Dec 11. No abstract available.
- Roth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. október 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. október 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 16.
Első közzététel (Tényleges)
2017. november 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. október 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 4.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC16215
- BIVV009-03 (Egyéb azonosító: Bioverativ Therapeutics Inc.)
- 2017-003538-10 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .