Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности BIVV009 (сутимлимаб) у участников с первичной болезнью холодовых агглютининов, у которых недавно было переливание крови (кардинальное исследование)

4 октября 2022 г. обновлено: Bioverativ, a Sanofi company

Ключевое открытое многоцентровое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности препарата Сутимлимаб у пациентов с первичной болезнью холодовых агглютининов, недавно перенесших переливание крови

Цель части A состояла в том, чтобы определить, привело ли введение кортимлимаба к повышению уровня гемоглобина (Hgb) больше или равному (>=) 2 граммам на децилитр (г/дл) или повышению уровня Hgb до >= 12 г/дл и устранил необходимость переливания крови во время лечения у участников с первичной болезнью холодовых агглютининов (ИБС), которые недавно переливали кровь в анамнезе. Цель части B заключалась в оценке долгосрочной безопасности и переносимости кортимлимаба у участников с ИБС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Австралия, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Австралия, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Бельгия
      • Antwerpen, Бельгия, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Бельгия, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Германия
      • Dresden, Германия, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Германия, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Израиль, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Италия
      • Brescia, Италия, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Италия, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Италия, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Канада
      • Edmonton, Канада, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Норвегия, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6AG
        • University College London
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Франция
      • Caen, Франция, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Франция, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Франция, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Япония
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Япония, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Япония, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Япония, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Масса тела >= 39 кг при скрининге.
  • Диагноз первичной ИБС подтвержден на основании следующих критериев: а) хронический гемолиз; б) полиспецифический прямой антиглобулиновый тест (ДАТ) положительный; c) Моноспецифический DAT сильно положителен на C3d; г) титр холодовых агглютининов >= 64 при 4°С; д) Иммуноглобулин G (IgG) DAT меньше или равно (
  • История по крайней мере одного задокументированного переливания крови в течение 6 месяцев после зачисления.
  • Уровень гемоглобина
  • Уровень билирубина выше нормального референтного диапазона, в том числе у участников с синдромом Жильбера.

Критерий исключения:

  • Синдром холодовых агглютининов, вторичный по отношению к инфекции, ревматологическому заболеванию или активному гематологическому злокачественному новообразованию.
  • Клинически значимая инфекция любого типа в течение месяца, предшествующего зачислению (например, активный гепатит С, пневмония).
  • Клинический диагноз системной красной волчанки; или другие аутоиммунные заболевания с антиядерными антителами при скрининге. Антинуклеарные антитела длительного действия без сопутствующих клинических симптомов рассматриваются в каждом конкретном случае во время Подтверждающего обзора соответствия требованиям пациента.
  • Положительная панель гепатита (включая поверхностный антиген гепатита В и/или антитела к вирусу гепатита С) до или во время скрининга.
  • Положительные антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге.
  • Лечение монотерапией ритуксимабом в течение 3 месяцев или комбинированной терапией ритуксимабом (например, с бендамустином, флударабином, ибрутинибом или цитотоксическими препаратами) в течение 6 месяцев до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: БИВВ009
Участники с первичной ИБС, перенесшие недавнюю трансфузию (определяемую как минимум 1 переливание в течение последних 6 месяцев до скрининга), получили внутривенную (в/в) инфузию BIVV009 6,5 грамм (г) (если масса тела была менее [= ] 75 кг) в день 0 и день 7, а затем каждые 14 дней в части А до недели 25. Участники, выполнившие часть A по протоколу до конца посещения лечения (26-я ​​неделя), могли продолжать получать BIVV009 в части B каждые 2 недели, начиная с 27-й недели, в течение дополнительных 149 недель. Все участники, завершившие Часть А, решили продолжить работу в Части Б.
Лекарство: БИВВ009
Сутимлимаб вводили в виде внутривенной (в/в) инфузии.
Другие имена:
  • Сутимлимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Процент участников с ответом на лечение
Временное ограничение: С 5 по 26 неделю
Участник считался ответившим: если ему или ей не делали переливание крови с 5-й по 26-ю неделю (окончание лечения в части А) и он не получал лечения от ИБС сверх того, что разрешено протоколом. Кроме того, уровень гемоглобина (Hgb) участника должен соответствовать одному из следующих критериев: уровень Hgb >= 12 граммов на децилитр (г/дл) в конечной точке оценки лечения (определяется как среднее значений на неделе 23, 25, и 26 посещений), или повышение Hgb >= 2 г/дл по сравнению с исходным уровнем (определяемым как последнее значение Hgb перед введением первой дозы исследуемого препарата) в конечной точке оценки лечения. Процент ответивших был рассчитан вместе с точным 95% доверительным интервалом Клоппера-Пирсона (ДИ).
С 5 по 26 неделю
Часть B: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TESAE).
Временное ограничение: Часть B, когорта 6,5 г: от первой дозы (27 неделя) до 143 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 179 недели); Часть B, когорта 7,5 г: от первой дозы (27 неделя) до 149 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 185 недели)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, и не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением. TESAE определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: привело к смерти, было угрожающим жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, было врожденной аномалией/врожденным дефектом, было важное с медицинской точки зрения событие. TEAE были определены как AE, которые развились, ухудшились или стали серьезными в течение периода начала лечения (TE) (от первого введения исследуемого лекарственного препарата [ИЛП] в Части B до последнего введения ИЛП + период наблюдения 9 недель).
Часть B, когорта 6,5 г: от первой дозы (27 неделя) до 143 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 179 недели); Часть B, когорта 7,5 г: от первой дозы (27 неделя) до 149 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 185 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Среднее изменение уровня билирубина по сравнению с исходным уровнем на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Среднее изменение уровня билирубина по сравнению с исходным уровнем в момент времени оценки лечения сообщалось в этом показателе исхода. Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях. Среднее значение наименьших квадратов (LS) и 95% доверительный интервал (CI) оценивали с помощью подхода Смешанной модели для повторных измерений (MMRM) с использованием гетерогенной матрицы ковариаций Теплица (TOEPH) с изменением от исходного уровня в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных. . Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Часть A: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) - балл по шкале усталости (качество жизни) в момент времени оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Шкала FACIT-Fatigue состоит из 13 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале (0 = совсем нет; 1 = немного, 2 = немного, 3 = совсем немного и 4 = очень сильно). Ответы на каждый вопрос суммировались для получения общего балла. Общий балл варьировался от 0 до 52, при этом более высокий балл указывал на большую усталость. Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях. Среднее значение LS и 95% ДИ оценивали с помощью подхода MMRM с использованием ковариационной матрицы TOEPH с изменением исходного уровня в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Часть A: Среднее изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Среднее изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на момент оценки лечения указывается в этом показателе исхода. Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях. Среднее значение LS и 95% ДИ оценивали с помощью подхода MMRM с использованием ковариационной матрицы TOEPH с изменением исходного уровня в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Часть A: Количество переливаний крови на одного участника
Временное ограничение: С 5 по 26 неделю
Участник должен был получить переливание, если его или ее уровень Hgb соответствовал одному из следующих критериев: Hgb был
С 5 по 26 неделю
Часть A: Количество единиц крови, перелитых одному участнику
Временное ограничение: С 5 по 26 неделю
Участник должен был получить переливание, если его или ее уровень Hgb соответствовал одному из следующих критериев:
С 5 по 26 неделю
Часть A: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина (Hgb) на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
В этом показателе исхода сообщается среднее изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) Hgb на момент оценки лечения. Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях. Среднее значение LS и 95% ДИ оценивали с помощью подхода MMRM с использованием ковариационной матрицы TOEPH с изменением исходного уровня в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
Часть B: Изменение уровня гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Изменение уровня Hgb по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) в каждый указанный момент времени (т. е. недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 и досрочное прекращение/последующее наблюдение за безопасностью [ET/SFU] Visit) сообщается в этом показателе исхода. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до 185-й недели).
Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Часть B: Изменение уровня билирубина по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Изменение уровня билирубина по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) в каждый указанный момент времени (т. е. недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 и посещение ET/SFU) сообщается в этом показателе результата. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до 185-й недели).
Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной оценки терапии хронических заболеваний (FACIT) по шкале шкалы утомляемости (качество жизни) на 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 неделе и в начале недели Прекращение (ET) посещение/Последующее посещение безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до 185 недели)
Шкала FACIT-Fatigue состоит из 13 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале (0 = совсем нет; 1 = немного, 2 = немного, 3 = совсем немного и 4 = очень сильно). Ответы на каждый вопрос суммировались для получения общего балла. Общий балл варьировался от 0 до 52, при этом более высокий балл указывал на большую усталость. Исходный уровень (неделя 0) определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 185).
Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до 185 недели)
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем в кратком опросе из 12 пунктов (SF-12) Сводка физических компонентов (PCS) и Сводка умственных компонентов (MCS) в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 185)
SF-12: опросник из 12 пунктов для оценки качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), содержал 12 пунктов, разделенных на 8 доменов (подшкал) функционирования и благополучия: физическое функционирование, ролевое физическое, ролевое эмоциональное, психическое здоровье, телесное боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность и социальное функционирование, при этом оценка каждой области варьировалась от 0 (плохое здоровье) до 100 (лучшее здоровье). Более высокие баллы = хорошее состояние здоровья. Эти 8 доменов были далее объединены в 2 сводных балла, PCS и MCS, для которых баллы варьировались от 0 (плохое здоровье) до 100 (лучшее здоровье). Более высокие баллы = лучшее HRQOL. Исходный уровень (неделя 0) определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 185). В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем показателей SF-12 PCS и MCS.
Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 185)
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем в 5-уровневом европейском опроснике качества жизни по 5 параметрам (EQ-5D-5L) Индекс полезности состояния здоровья и баллы по ВАШ на неделях 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до 185 недели)
EQ-5D-5L: стандартизированный опросник, оцениваемый участниками, для оценки качества жизни, связанного со здоровьем. EQ-5D-5L включает 2 компонента: индекс полезности состояния здоровья EQ-5D-5L (описательная система) и визуальная аналоговая шкала (ВАШ). Описательная система EQ-5D включает 5 параметров: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение имеет 5 вариантов ответа: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы, измеряемые по шкале Лайкерта. Ответы EQ-5D-5L, относящиеся к 5 параметрам, преобразуются в единый индекс полезности от 0 до 1, где более высокий балл = лучшему состоянию здоровья. EQ-5D-5L VAS оценил текущее состояние здоровья участника по шкале от 0 = наихудшее состояние здоровья, которое можно вообразить, до 100 = наилучшее состояние здоровья, которое только можно представить. Исходный уровень (неделя 0): последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 185).
Исходный уровень, недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до 185 недели)
Часть B: Количество участников, ответивших на вопросник общего впечатления участника о (усталости) тяжести (PGIS) на 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 неделях и во время визита ET/SFU Посещать
Временное ограничение: На неделе 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и при посещении ET/SFU (т.
PGIS - это шкала, о которой сообщают сами. PGIS представляет собой анкету из 1 пункта, предназначенную для оценки впечатления участника о тяжести заболевания с использованием 5-балльной шкалы от 1 до 5, где 1 = нет, 2 = легкая, 3 = умеренная, 4 = тяжелая, 5 = очень тяжелая. Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т.е. до 185 недели).
На неделе 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и при посещении ET/SFU (т.
Часть B: Количество участников, ответивших на опросник общего впечатления об изменении (PGIC) участника на 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 неделях и во время посещения ET/SFU
Временное ограничение: На неделе 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и при посещении ET/SFU (т.
PGIC представляет собой анкету для самостоятельного заполнения для оценки улучшения или ухудшения состояния по сравнению с началом исследования. PGIC оценивали по 7-балльной шкале Лайкерта от 1 (значительное улучшение) до 7 (значительное ухудшение). Категории были определены на основе баллов PGIC следующим образом: 1=значительно улучшилось, 2=значительно улучшилось, 3=минимально улучшилось, 4=без изменений, 5=минимально хуже, 6=значительно хуже и 7=очень сильно ухудшилось. Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т.е. до 185 недели).
На неделе 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и при посещении ET/SFU (т.
Часть B: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Среднее изменение уровня ЛДГ по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени (т. е. недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 и посещение ET/SFU) сообщается в этом показателе результата. Исходный уровень (неделя 0) определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 185).
Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Часть B: Количество переливаний крови на одного участника
Временное ограничение: С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
Участник должен был получить переливание, если его или ее уровень Hgb соответствовал одному из следующих критериев: Hgb был
С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
Часть B: Количество единиц крови, перелитых одному участнику
Временное ограничение: С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
Участник должен был получить переливание, если его или ее уровень Hgb соответствовал одному из следующих критериев: Hgb был
С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
Часть B: Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени (т. е. недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61). , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 и визит ET/SFU) сообщается в этом показателе результата. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до 185-й недели). Значения гаптоглобина
Исходный уровень, недели 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (до 185 недели)
Часть B: Количество медицинских посещений по типу
Временное ограничение: С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
В этом показателе результата количество посещений врача, которые включали визиты для использования ресурсов здравоохранения, не связанные с исследованием (состоящие в основном из дополнительных посещений кабинета врача-исследователя, или визитов к врачу общей практики, или визитов к врачу-специалисту), и визиты для госпитализации и Сообщается о визите в больницу скорой помощи.
С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bioverativ, a Sanofi company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Другой идентификатор: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БИВВ009

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться