Un estudio de AEB1102 (pegzilarginasa) en pacientes con deficiencia de arginasa I (AEB1102)

Criterios de inclusión:

1. Complete el tratamiento en el estudio CAEB1102-101A sin experimentar ningún evento adverso clínicamente significativo u otra toxicidad farmacológica inmanejable que impida la continuación de la dosificación
2. La confirmación por parte del investigador y el patrocinador determina que es aceptable que el paciente continúe con la dosificación de AEB1102
3. Si es mujer y en edad fértil, tiene una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días antes de la inscripción
4. Si es sexualmente activo (hombre o mujer), debe ser estéril quirúrgicamente, posmenopáusica (mujer) o debe aceptar usar un método anticonceptivo aprobado por un médico durante el estudio y durante un mínimo de 30 días después de la última administración del fármaco del estudio.
5. El paciente o tutor legal es capaz y está dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito y, cuando sea necesario, asentimiento, y a cumplir con todos los requisitos de participación en el estudio (incluidos todos los procedimientos del estudio y la continuación de la dieta prescrita sin modificaciones), antes de cualquier procedimiento de selección.

Criterio de exclusión:

1. Enfermedad concurrente clínicamente significativa, enfermedad intercurrente grave u otras circunstancias atenuantes