Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Study of AEB1102 (Pegzilarginase) in Patients With Arginase 1 Deficiency

2026. augusztus 31. frissítette: Immedica Pharma AB

An Open-label, Multicentre Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability and Efficacy of AEB1102 in Patients With Arginase 1 Deficiency

The purpose of this study is to determine the safety, tolerability, and efficacy of long-term intravenous and subcutaneous administration of pegzilarginase for the treatment of pediatric and adult patients with ARG1-D who complete Study CAEB1102-101A.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Purpose of this study is to determine the safety, tolerability, and efficacy of long-term intravenous and subcutaneous administration of pegzilarginase for the treatment of pediatric and adult patients with ARG1-D who complete Study CAEB1102-101A.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UTSW
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portugália
      • Porto, Portugália
        • Centro Hospitalar S. Joao

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  1. Complete treatment in Study CAEB1102-101A without experiencing any clinically significant adverse event or other unmanageable drug toxicity that would preclude continued dosing
  2. Confirmation by the Investigator and the Sponsor determine that it is acceptable for the patient to continue dosing with AEB1102
  3. If female and of child-bearing potential, has a negative serum pregnancy test within 7 days before enrollment
  4. If sexually active (male or female), must be surgically sterile, post-menopausal (female), or must agree to use a physician-approved method of birth control during the study and for a minimum of 30 days after the last study drug administration
  5. Patient or legal guardian is able and willing to provide written informed consent and where required assent, and to comply with all requirements of study participation (including all study procedures and continuation of prescribed diet without modification), prior to any screening procedures

Exclusion Criteria:

1. Clinically significant concurrent disease, serious intercurrent illness, or other extenuating circumstances

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: pegzilarginase (AEB1102)

Each patient may receive pegzilarginase administered IV or SC for up to 4 years.
Drog: AEB1102

modified human arginase I

Más nevek:
  • Co-ArgI-PEG
  • Pegzilarginase

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Number of Participants With Treatment-related Adverse Events
Időkeret: From start of study up to 262 weeks
From start of study up to 262 weeks
Number of Participants With Anti-pegzilarginase and Anti-PEG Antibodies
Időkeret: From start of study up to 262 weeks
From start of study up to 262 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plasma Arginine Levels
Időkeret: From start of study up to 240 weeks

Change in plasma arginine concentrations from study Baseline
From start of study up to 240 weeks
Plasma GC Levels (Argininic Acid)
Időkeret: From start of study up to 240 weeks

Change in plasma argininic acid concentrations from study Baseline
From start of study up to 240 weeks
Plasma GC Levels (Guanidinoacetic Acid)
Időkeret: From start of study up to 240 weeks

Change in plasma guanidinoacetic acid concentrations from study Baseline
From start of study up to 240 weeks
Plasma GC Levels (α-keto-δ-guanidinovaleric Acid)
Időkeret: From start of study up to 240 weeks

Change in plasma α-keto-δ-guanidinovaleric acid concentrations from study Baseline
From start of study up to 240 weeks
Plasma GC Levels (α-N-acetylarginine)
Időkeret: From start of study up to 240 weeks

Change in plasma α-N-acetylarginine concentrations from study Baseline
From start of study up to 240 weeks
Six-Minute Walk Test (6MWT)
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change in 6MWT distance from study Baseline
From start of study up to 262 weeks
Gross Motor Function Measure (GMFM) Part D
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change from study Baseline. The GMFM-D evaluates the patient's ability to stand via assessment of 13 activities, each of which is scored on a scale of 0 to 3, with a scale range of 0-39 points. An increase in GMFM-D score indicates improvement in standing.
From start of study up to 262 weeks
Gross Motor Function Measure (GMFM) Part E
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change from study Baseline. The GMFM-E evaluates a subject's ability to walk, run, and jump via assessment of 24 activities, each of which is scored on a scale of 0 to 3, , with a scale range of 0-72. A higher GMFM-E score indicates greater ability, with increasing scores indicating improvement in walking, running, and jumping.
From start of study up to 262 weeks
Modified Ashworth Scale (MAS)
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Spasticity improvement for lower body muscle groups based on MAS from study Baseline. The MAS is used to measure the resistance to passive movement about a joint due to spasticity using a 6-point scoring scale with possible values of 0, 1, 1+ (scored as 1.5), 2, 3, and 4, where 0 is no increase in muscle tone (no spasticity) and 4 is affected part(s) rigid in flexion or extension (total rigidity). Thus, a decrease in MAS score indicates improvement in spasticity.
From start of study up to 262 weeks
Berg Balance Scale (BBS)
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change from study Baseline. The BBS, a measure of balance, utilizes a 5-point scoring scale of 0 (indicating the lowest level of function) to 4 (indicating the highest level of function) for 14 tasks, giving a scale range of 0-56, with a higher score representing better balance.
From start of study up to 262 weeks
Purdue Pegboard Test (Dominant Hand)
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change from study Baseline. The Purdue Pegboard Test evaluates manipulative dexterity and bimanual coordination, measuring performance speed in a fine motor task via gross movements of the arms, hands, and fingers, as well as fine motor extremity dexterity. A higher Purdue Pegboard Test score indicates better dexterity and coordination. Scores were compared to normative data, compiled from healthy individuals, to produce a Z-score (0 being population mean). A positive Z-score indicates the raw score is higher than the mean average; a negative Z-score indicates the raw score is below the mean average.
From start of study up to 262 weeks
Purdue Pegboard Test (Non-dominant Hand)
Időkeret: From start of study up to 262 weeks

Change from study Baseline. The Purdue Pegboard Test evaluates manipulative dexterity and bimanual coordination, measuring performance speed in a fine motor task via gross movements of the arms, hands, and fingers, as well as fine motor extremity dexterity. A higher Purdue Pegboard Test score indicates better dexterity and coordination. Scores were compared to normative data, compiled from healthy individuals, to produce a Z-score (0 being population mean). A positive Z-score indicates the raw score is higher than the mean average; a negative Z-score indicates the raw score is below the mean average.
From start of study up to 262 weeks
Number of Participants With Hyperammonemic Episodes
Időkeret: From study start up to 262 weeks

Hyperammonemic episodes" are defined as either an AE for which an Investigator observed symptoms considered to be consistent with a "hyperammonemic episode", or an AE in a patient meeting all 3 of the following criteria: 1. Confirmed ammonia level ≥100 μM, 2. One or more symptoms related to hyperammonemia, 3. Requiring hospitalization or emergency room management.
From study start up to 262 weeks
Number of Participants With Seizures
Időkeret: From study start up to 262 weeks
From study start up to 262 weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Immedica Pharma AB

Együttműködők

Aeglea Biotherapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 14.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAEB1102-102A

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel