Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av AEB1102 (Pegzilarginase) hos pasienter med arginase I-mangel (AEB1102)

25. juli 2023 oppdatert av: Aeglea Biotherapeutics

En åpen, multisenter utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekter av intravenøs AEB1102 hos pasienter med arginase I-mangel som tidligere har mottatt behandling i studie CAEB1102-101A

Hensikten med denne studien er å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til intravenøs AEB1102 hos pasienter som fullfører studie CAEB1102-101A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til intravenøs AEB1102 hos pasienter som fullfører studie CAEB1102-101A.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UTSW
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullfør behandling i studie CAEB1102-101A uten å oppleve noen klinisk signifikant bivirkning eller annen uhåndterlig legemiddeltoksisitet som ville utelukke fortsatt dosering
  2. Bekreftelse fra etterforskeren og sponsoren fastslår at det er akseptabelt for pasienten å fortsette å dosere AEB1102
  3. Hvis kvinne og i fertil alder, har en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager før påmelding
  4. Hvis seksuelt aktiv (mann eller kvinne), må den være kirurgisk steril, postmenopausal (kvinnelig), eller må samtykke i å bruke en lege-godkjent prevensjonsmetode under studien og i minimum 30 dager etter siste studielegemiddeladministrering
  5. Pasient eller juridisk verge er i stand til og villig til å gi skriftlig informert samtykke og hvor nødvendig samtykke, og å overholde alle krav til studiedeltakelse (inkludert alle studieprosedyrer og fortsettelse av foreskrevet diett uten endring), før noen screeningprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant samtidig sykdom, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AEB1102
Hver pasient kan få AEB1102 administrert IV i opptil ca. 4 år.
Legemiddel: AEB1102
modifisert human arginase I
Andre navn:
  • Co-ArgI-PEG
  • Pegzilarginase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: opptil 4 år
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
opptil 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cmax Cmin
Tidsramme: opptil 4 år
Cmax Cmin
opptil 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea BioTherapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

15. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAEB1102-102A

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arginase I-mangel

Kliniske studier på AEB1102

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere