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Estudio sobre el mecanismo de Colla Corri Asini en el tratamiento de pacientes talasémicos con anemia del embarazo

Investigación de la vía de señal inducida por Colla Corri Asini que regula el nivel de globina en pacientes con beta talasemia y anemia durante el embarazo

Este estudio tiene como objetivo explorar las vías y los objetivos de la regulación de la expresión de globina, que podrían estar relacionados con Colla corii asini (CCA, E'jiao) en el tratamiento de la anemia en mujeres embarazadas con β-talasemia. En primer lugar, diez pacientes embarazadas que cumplan con los criterios de inclusión serán asignadas aleatoriamente al grupo de tratamiento o al grupo de control en una proporción de 1:1. Los pacientes del grupo de tratamiento recibirán 15 g de CCA al día durante 4 semanas y se realizará un seguimiento, mientras que el grupo de control se tratará sin nada y se realizará un seguimiento en el mismo período. La prueba transcripcional y el análisis bioinformático se realizarían para detectar y determinar las posibles vías y objetivos de regulación de la expresión de globina antes y después del tratamiento. En segundo lugar, sesenta pacientes embarazadas que cumplan con los criterios de inclusión serán asignadas aleatoriamente al grupo de tratamiento o al grupo de control en una proporción de 2:1. El grupo de tratamiento y el grupo de control recibieron respectivamente el mismo régimen de tratamiento y seguimiento que el estudio transcripcional mencionado anteriormente. De acuerdo con los resultados del estudio transcripcional, se detectarán y compararán las moléculas de la ruta de señalización del gen objetivo, la concentración de Hb y los niveles de α-, β-, γ y δ-globina.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La talasemia es un tipo de enfermedad de anemia hemolítica causada por un defecto genético de síntesis en una o más cadenas de globina. Entre todos los trastornos genéticos únicos, la talasemia tiene la tasa de incidencia más alta del mundo y causa una gran carga en el sistema de salud pública. En China, las provincias del sur sufren una alta incidencia de talasemia, que es particularmente común en la población de las provincias de Guangdong, Guangxi y Yunnan. Los estudios epidemiológicos mostraron que solo en Guangdong alrededor del 17,83 % de las 14.332 mujeres embarazadas en 21 regiones examinadas fueron diagnosticadas como portadoras de talasemia.

Estudios recientes demostraron que después del embarazo, la anemia en pacientes con β-talasemia tiende a volverse más grave y, en consecuencia, aumenta el riesgo de resultados adversos del embarazo. Actualmente, no se ha llegado a un consenso en el tratamiento de pacientes embarazadas con talasemia debido a la falta de un tratamiento seguro y eficaz. La regulación de la expresión del gen de la globina es el vínculo clave del tratamiento de la β-talasemia, pero los medicamentos occidentales accesibles tienen muchas limitaciones, incluida la supresión de la médula ósea, la carcinogenicidad y la teratogenicidad, y no son adecuados para pacientes embarazadas.

En China, Colla corii asini (CCA, E'jiao) es una medicina tradicional china similar a la gelatina refinada a partir de piel de burro y se ha utilizado ampliamente en la terapia clínica antianémica durante más de 2000 años. En la última década, muchos estudios abordaron el efecto de la CCA sobre la anemia utilizando enfoques farmacológicos modernos. Los resultados indicaron que CCA contiene proteína de colágeno, glucógeno y una variedad de oligoelementos, una variedad de aminoácidos, etc. Los principales componentes de CCA pueden promover la hematopoyesis mediante una serie de mecanismos que eventualmente aumentan el recuento de eritrocitos periféricos y la concentración de Hb. Por lo tanto, los investigadores propusieron que los efectos hematopoyéticos de la CCA también podrían contribuir al tratamiento de la talasemia con una concentración de Hb insuficiente o anormal.

Nuestro estudio clínico anterior mostró que CCA puede aumentar significativamente el nivel de hemoglobina y hemoglobina adulta (HbA,α2β2) en las mujeres embarazadas con β-talasemia, se especuló que CCA podría inducir la expresión del gen de globina β, lo que sería más beneficioso para las mujeres embarazadas. mujeres que el inductor del gen de la globina γ. Pero su vía regulatoria no está clara.

Este estudio está diseñado para explorar las vías y los objetivos de la regulación de la expresión de globina mediante el uso del método de transcriptómica, que podría estar relacionado con el tratamiento de la anemia embarazada por CCA en pacientes con β-talasemia. Y luego, los resultados del estudio de transcriptómica se verificarán aún más al expandir las muestras clínicas e implementar experimentos celulares, con el objetivo de explorar los mecanismos de CCA en el tratamiento de la β-talasemia con anemia embarazada mediante la regulación de la expresión de globina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

70

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510405
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 46 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Embarazadas diagnosticadas de β-talasemia menor o intermedia por pruebas genéticas;
  2. Pacientes con anemia leve (70 g/L≤ Hb<100 g/L) antes de la inscripción en el estudio;
  3. Embarazo único;
  4. Edad gestacional entre 24-32 semanas;
  5. Pacientes que no hayan recibido transfusiones de sangre en las últimas 12 semanas;
  6. Consentimiento informado por escrito del paciente.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes conocidos de alergia o reacción a cualquier componente del producto en investigación;
  2. Alérgico a dos o más medicamentos;
  3. Pacientes con talasemia severa;
  4. Anemia no causada por talasemia (p. ej., deficiencia de hierro, anemia aplásica, megaloblástica o hemolítica) o enfermedades de la médula ósea, leucemia;
  5. Embarazos de mellizos o múltiples;
  6. Pacientes que hayan recibido factores hemopoyéticos o tratados mediante trasplante de células madre hematopoyéticas en los últimos 2 meses;
  7. Hiperesplenismo o trastorno hipertensivo en el embarazo;
  8. Pacientes con alguna de las siguientes anormalidades: inmunodeficiencia, enfermedades primarias que involucran sistema cardiovascular, hígado, riñón, tracto gastrointestinal, sistema endocrino y sistema hematológico;
  9. Pacientes con enfermedad mental;
  10. Pacientes que sufren abuso de drogas o alcohol;
  11. Pacientes adictos al tabaco y al alcohol;
  12. Participación en cualquier estudio clínico de investigación de fármacos en los 3 meses anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo CCA
Los participantes en el grupo CCA serán tratados con 15 g de gránulos Colla corii asini (producidos por Dong-E E-Jiao Co., Ltd), una vez al día durante 4 semanas.
15 g de gránulos de Colla corii asini, una vez al día durante 4 semanas
Otros nombres:
  • gelatina de piel de burro
Sin intervención: Grupo de control
Los participantes en el grupo de Control serán tratados sin nada, pero serán seguidos durante 4 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: línea base y semana 4
el cambio de hemoglobina (g/L)
línea base y semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
el nivel de ARNm de α-, β-, γ- y δ-globina
Periodo de tiempo: línea base y semana 4
el cambio de ARNm de α-, β-, γ- y δ-globina (valor umbral del ciclo)
línea base y semana 4
moléculas de la vía de señalización del gen diana
Periodo de tiempo: línea base y semana 4
el cambio del nivel de expresión génica (cambio de pliegue)
línea base y semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Yanfang Li, PhD, the first affiliated hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

28 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de enero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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