Studie o mechanismu Colla Corri Asini v léčbě pacientů s thalasémií s těhotenskou anémií

Thalasemie je typ hemolytické anémie způsobený genetickým defektem syntézy v jednom nebo více globinových řetězcích. Mezi všemi jednotlivými genetickými poruchami má talasémie nejvyšší výskyt na světě a způsobuje velkou zátěž pro systém veřejného zdraví. V Číně trpí jižní provincie vysokým výskytem talasémie, která je zvláště běžná u obyvatel provincií Guangdong, Guangxi a Yunnan. Epidemiologické studie ukázaly, že jen v Guangdongu bylo asi 17,83 % ze 14 332 těhotných žen ve 21 zkoumaných oblastech diagnostikováno jako přenašečky talasémie.

Nedávné studie ukázaly, že po těhotenství má anémie u pacientek s β-talasémií tendenci být vážnější a riziko nepříznivých výsledků těhotenství se odpovídajícím způsobem zvyšuje. V současné době nebylo dosaženo konsensu v léčbě těhotných pacientek s talasémií kvůli nedostatku bezpečné a účinné léčby. Regulace exprese globinového genu je klíčovým článkem léčby β-talasémie, ale dostupné západní léky mají mnoho omezení, včetně suprese kostní dřeně, karcinogenity a teratogenity, a nejsou vhodné pro těhotné pacientky.

V Číně je Colla corii asini (CCA, E'jiao) tradiční čínská medicína podobná želatině rafinovaná z oslí kůže a je široce používána v klinické antanemické terapii již více než 2000 let. V posledním desetiletí se mnoho studií zabývalo účinkem CCA na anémii pomocí moderních farmakologických přístupů. Výsledky ukázaly, že CCA obsahuje kolagenový protein, glykogen a různé stopové prvky, různé aminokyseliny atd. hlavní složky CCA mohou podporovat hematopoézu řadou mechanismů, které nakonec zvyšují počet periferních erytrocytů a koncentraci Hb. Výzkumníci proto navrhli, že hematopoetické účinky CCA mohou také přispět k léčbě talasémie s nedostatečnou nebo abnormální koncentrací Hb.

Naše předchozí klinická studie ukázala, že CCA může významně zvýšit hladinu hemoglobinu a dospělého hemoglobinu (HbA,α2β2) u těhotných žen s β-talasémií, spekulovalo se, že CCA by mohla indukovat expresi genu βglobinu, což by bylo prospěšnější pro těhotné žen než induktor genu γ globinu. Jeho regulační cesta však není jasná.

Tato studie je navržena tak, aby prozkoumala cesty a cíle regulace exprese globinu pomocí transkriptomické metody, která by mohla souviset s CCA léčbou těhotné anémie u pacientek s β-talasémií. A poté budou výsledky transkriptomické studie dále ověřeny rozšířením klinických vzorků a implementací buněčných experimentů s cílem prozkoumat mechanismy CCA při léčbě β-talasémie s těhotnou anémií regulací exprese globinu.