Badanie mechanizmu Colla Corri Asini w leczeniu pacjentów z talasemią i niedokrwistością w ciąży

Talasemia jest rodzajem niedokrwistości hemolitycznej spowodowanej genetycznym defektem syntezy jednego lub więcej łańcuchów globiny. Spośród wszystkich pojedynczych chorób genetycznych, talasemia ma najwyższy wskaźnik zachorowalności na świecie i powoduje duże obciążenia dla publicznego systemu opieki zdrowotnej. W Chinach południowe prowincje cierpią z powodu dużej częstości występowania talasemii, która jest szczególnie powszechna w populacji prowincji Guangdong, Guangxi i Yunnan. Badania epidemiologiczne wykazały, że w samym Guangdong około 17,83% z 14 332 ciężarnych kobiet w 21 zbadanych regionach zostało zdiagnozowanych jako nosicielki talasemii.

Ostatnie badania wykazały, że po ciąży niedokrwistość u pacjentek z β-talasemią ma tendencję do pogłębiania się, a tym samym zwiększa się ryzyko wystąpienia niekorzystnych następstw ciąży. Obecnie nie osiągnięto konsensusu w leczeniu ciężarnych pacjentek z talasemią ze względu na brak bezpiecznego i skutecznego leczenia. Regulacja ekspresji genów globiny jest kluczowym ogniwem leczenia β-talasemii, ale dostępne zachodnie leki mają wiele ograniczeń, w tym supresję szpiku kostnego, rakotwórczość i teratogenność, i nie są odpowiednie dla ciężarnych.

W Chinach Colla corii asini (CCA, E'jiao) to podobna do żelatyny tradycyjna chińska medycyna rafinowana ze skóry osła i jest szeroko stosowana w klinicznej terapii antanemicznej od ponad 2000 lat. W ostatniej dekadzie wiele badań dotyczyło wpływu CCA na anemię przy użyciu nowoczesnych metod farmakologicznych. Wyniki wskazują, że CCA zawiera białko kolagenowe, glikogen i różne pierwiastki śladowe, różne aminokwasy itp. główne składniki CCA mogą promować hematopoezę poprzez szereg mechanizmów, które ostatecznie zwiększają liczbę erytrocytów obwodowych i stężenie Hb. Dlatego badacze zasugerowali, że hematopoetyczne działanie CCA może również przyczynić się do leczenia talasemii z niedostatecznym lub nieprawidłowym stężeniem Hb.

Nasze poprzednie badanie kliniczne wykazało, że CCA może znacznie zwiększyć poziom hemoglobiny i hemoglobiny dorosłych (HbA,α2β2) u kobiet w ciąży z β-talasemią. Spekulowano, że CCA może indukować ekspresję genu β-globiny, co byłoby bardziej korzystne dla ciężarnych kobiet niż induktor genu globiny γ. Ale jego ścieżka regulacyjna nie jest jasna.

To badanie ma na celu zbadanie ścieżek i celów regulacji ekspresji globiny za pomocą metody transkryptomiki, która może być związana z leczeniem CCA niedokrwistości ciężarnych u pacjentek z β-talasemią. A następnie wyniki badań transkryptomicznych będą dalej weryfikowane poprzez rozszerzenie próbek klinicznych i wdrożenie eksperymentów komórkowych, mających na celu zbadanie mechanizmów CCA w leczeniu β-talasemii z niedokrwistością ciężarnych poprzez regulację ekspresji globiny.