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Estudo sobre o mecanismo de Colla Corri Asini no tratamento de pacientes com talassemia com anemia na gravidez

Investigação da Via de Sinal Induzida por Colla Corri Asini Regulando o Nível de Globina em Pacientes com Talassemia Beta com Anemia Gravidez

Este estudo tem como objetivo explorar as vias e alvos da regulação da expressão da globina, que podem estar relacionados com Colla corii asini (CCA, E'jiao) no tratamento da anemia em mulheres grávidas com β-talassemia. Em primeiro lugar, dez pacientes grávidas que atendem aos critérios de inclusão serão aleatoriamente designadas para o grupo de tratamento ou grupo de controle em uma proporção de 1:1. Os pacientes do grupo tratamento receberão 15 g de CCA diariamente por 4 semanas e acompanhados, enquanto o grupo controle será tratado sem nada e acompanhado no mesmo período. O teste transcricional e a análise bioinformática seriam conduzidos para detectar e determinar as possíveis vias e alvos de regulação da expressão da globina antes e depois do tratamento. Em segundo lugar, sessenta pacientes grávidas que atendem aos critérios de inclusão serão aleatoriamente designadas para o grupo de tratamento ou grupo de controle em uma proporção de 2:1. O grupo de tratamento e o grupo de controle, respectivamente, receberam o mesmo regime de tratamento e acompanhamento que o estudo de transcrição mencionado acima. De acordo com os resultados do estudo transcricional, as moléculas da via de sinalização do gene alvo, a concentração de Hb e os níveis de α-、β-、γ- e δ-globina serão detectados e comparados.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A talassemia é um tipo de doença de anemia hemolítica causada por defeito genético de síntese em uma ou mais cadeias de globina. Entre todas as doenças genéticas únicas, a talassemia tem a maior taxa de incidência no mundo e causa pesadas cargas no sistema de saúde pública. Na China, as províncias do sul sofrem de alta incidência de talassemia, que é particularmente comum na população das províncias de Guangdong, Guangxi e Yunnan. Estudos epidemiológicos mostraram que somente em Guangdong cerca de 17,83% das 14.332 mulheres grávidas em 21 regiões examinadas foram diagnosticadas como portadoras de talassemia.

Estudos recentes mostraram que, após a gravidez, a anemia em pacientes com β-talassemia tende a se tornar mais grave, aumentando o risco de resultados adversos na gravidez. Atualmente, nenhum consenso foi alcançado no tratamento de pacientes grávidas com talassemia devido à falta de tratamento seguro e eficaz. A regulação da expressão do gene da globina é o principal elo do tratamento da β-talassemia, mas os medicamentos ocidentais acessíveis têm muitas limitações, incluindo supressão da medula óssea, carcinogenicidade e teratogenicidade, e não são adequados para pacientes grávidas.

Na China, Colla corii asini (CCA, E'jiao) é um medicamento tradicional chinês semelhante a gelatina, refinado a partir de couro de burro e tem sido amplamente utilizado na terapia antanêmica clínica por mais de 2.000 anos. Na última década, muitos estudos abordaram o efeito do CCA na anemia usando abordagens farmacológicas modernas. Os resultados indicaram que o CCA contém proteína de colágeno, glicogênio e uma variedade de oligoelementos, uma variedade de aminoácidos, etc. Portanto, os pesquisadores propuseram que os efeitos hematopoiéticos do CCA também poderiam contribuir para o tratamento da talassemia com concentração insuficiente ou anormal de Hb.

Nosso estudo clínico anterior mostrou que o CCA pode aumentar significativamente o nível de hemoglobina e hemoglobina adulta (HbA,α2β2) em mulheres grávidas com β-talassemia, especulou-se que o CCA pode induzir a expressão do gene β globina, o que seria mais benéfico para grávidas mulheres do que o indutor do gene da globina γ. Mas seu caminho regulatório não é claro.

Este estudo é projetado para explorar as vias e alvos de regulação da expressão de globina usando o método transcriptômico, que pode estar relacionado ao tratamento de anemia por CCA em pacientes com β-talassemia. Em seguida, os resultados do estudo transcriptômico serão verificados expandindo as amostras clínicas e implementando experimentos celulares, com o objetivo de explorar os mecanismos da CCA no tratamento da β-talassemia com anemia na gravidez, regulando a expressão da globina.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

70

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510405
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 46 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Gestantes diagnosticadas como β-talassemia menor ou intermediária por testes genéticos;
  2. Pacientes com anemia leve (70 g/L≤ Hb<100 g/L) antes da inclusão no estudo;
  3. Gravidez única;
  4. Idade gestacional entre 24-32 semanas;
  5. Pacientes que não receberam transfusão de sangue nas últimas 12 semanas;
  6. Consentimento informado por escrito do paciente.

Critério de exclusão:

  1. História conhecida de alergia ou reação a qualquer componente do produto sob investigação;
  2. Alérgico a dois ou mais medicamentos;
  3. Pacientes com talassemia grave;
  4. Anemia não causada por talassemia (por exemplo, deficiência de ferro, anemia aplástica, megaloblástica ou hemolítica) ou doenças da medula óssea, leucemia;
  5. Gravidez gemelar ou múltipla;
  6. Pacientes que receberam fatores hemopoiéticos ou tratados por transplante de células-tronco hematopoiéticas nos últimos 2 meses;
  7. Hiperesplenismo ou distúrbio hipertensivo na gravidez;
  8. Pacientes com qualquer uma das seguintes anormalidades: imunodeficiência, doenças primárias envolvendo o sistema cardiovascular, fígado, rim, trato gastrointestinal, sistema endócrino e sistema hematológico;
  9. Pacientes com doença mental;
  10. Pacientes que sofrem de abuso de drogas ou álcool;
  11. Pacientes viciados em fumo e bebida;
  12. Participação em qualquer estudo clínico de medicamento experimental nos últimos 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo CCA
Os participantes do grupo CCA serão tratados com 15 g de grânulo Colla corii asini (produzido por Dong-E E-Jiao Co., Ltd), uma vez ao dia durante 4 semanas.
15g de grânulo de Colla corii asini, uma vez ao dia por 4 semanas
Outros nomes:
  • gelatina de pele de burro
Sem intervenção: Grupo de controle
Os participantes do grupo de controle serão tratados sem nada, mas acompanhados por 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hemoglobina (Hb)
Prazo: linha de base e semana 4
a alteração da hemoglobina (g/L)
linha de base e semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
o nível de α-、β-、γ- e δ-globina mRNA
Prazo: linha de base e semana 4
a mudança de α-、β-、γ- e δ-globina mRNA (valor limite do ciclo)
linha de base e semana 4
moléculas da via de sinalização do gene alvo
Prazo: linha de base e semana 4
a mudança do nível de expressão do gene (fold change)
linha de base e semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Yanfang Li, PhD, the first affiliated hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Antecipado)

28 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de janeiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de janeiro de 2018

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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