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Studio sul meccanismo della Colla Corri Asini nel trattamento dei pazienti talassemici con anemia gravidica

Indagine sulla via del segnale indotta da Colla Corri Asini che regola il livello di globina nei pazienti beta talassemici con anemia gravidica

Questo studio mira a esplorare i percorsi e gli obiettivi della regolazione dell'espressione della globina, che potrebbe essere correlata a Colla corii asini (CCA, E'jiao) che tratta l'anemia nelle donne in gravidanza con β-talassemia. In primo luogo, dieci pazienti in gravidanza che soddisfano i criteri di inclusione verranno assegnati in modo casuale al gruppo di trattamento o al gruppo di controllo in un rapporto 1: 1. I pazienti nel gruppo di trattamento riceveranno 15 g di CCA al giorno per 4 settimane e saranno seguiti, mentre il gruppo di controllo non sarà trattato con nulla e sarà seguito nello stesso periodo. Il test trascrizionale e l'analisi bioinformatica verrebbero condotti per rilevare e determinare i potenziali percorsi e obiettivi della regolazione dell'espressione della globina prima e dopo il trattamento. In secondo luogo, sessanta pazienti in gravidanza che soddisfano i criteri di inclusione verranno assegnati in modo casuale al gruppo di trattamento o al gruppo di controllo in un rapporto 2: 1. Il gruppo di trattamento e il gruppo di controllo hanno ricevuto rispettivamente lo stesso trattamento e lo stesso regime di follow-up dello studio trascrizionale sopra menzionato. In base ai risultati dello studio trascrizionale, verranno rilevate e confrontate le molecole della via di segnalazione del gene bersaglio, la concentrazione di Hb ei livelli di α-、β-、γ- e δ-globina.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La talassemia è un tipo di anemia emolitica causata da un difetto genetico di sintesi in una o più catene globiniche. Tra tutte le singole malattie genetiche, la talassemia ha il più alto tasso di incidenza al mondo e grava pesantemente sul sistema sanitario pubblico. In Cina, le province meridionali soffrono di un'elevata incidenza di talassemia, che è particolarmente comune nella popolazione delle province di Guangdong, Guangxi e Yunnan. Studi epidemiologici hanno mostrato che nel solo Guangdong circa il 17,83% delle 14.332 donne incinte in 21 regioni esaminate sono state diagnosticate come portatrici di talassemia.

Studi recenti hanno mostrato che dopo la gravidanza, l'anemia nelle pazienti beta-talassemiche tende a diventare più grave, il rischio di esiti avversi della gravidanza aumenta di conseguenza. Attualmente, non è stato raggiunto alcun consenso nel trattamento delle pazienti talassemiche gravide a causa della mancanza di un trattamento sicuro ed efficace. La regolazione dell'espressione genica della globina è l'anello chiave del trattamento della β-talassemia, ma i farmaci occidentali accessibili hanno molti limiti, tra cui la soppressione del midollo osseo, la cancerogenicità e la teratogenicità, e non sono adatti alle pazienti in gravidanza.

In Cina, la Colla corii asini (CCA, E'jiao) è una medicina tradizionale cinese simile alla gelatina raffinata dalla pelle d'asino ed è stata ampiamente utilizzata nella terapia ananemica clinica per più di 2000 anni. Nell'ultimo decennio, molti studi hanno affrontato l'effetto del CCA sull'anemia utilizzando moderni approcci farmacologici. I risultati hanno indicato che il CCA contiene proteine ​​di collagene, glicogeno e una varietà di oligoelementi, una varietà di amminoacidi, ecc. I componenti principali del CCA possono promuovere l'ematopoiesi mediante una serie di meccanismi che alla fine aumentano la conta degli eritrociti periferici e la concentrazione di Hb. Pertanto, i ricercatori hanno proposto che gli effetti ematopoietici del CCA potrebbero anche contribuire al trattamento della talassemia con concentrazione di Hb insufficiente o anomala.

Il nostro precedente studio clinico ha mostrato che il CCA può aumentare significativamente il livello di emoglobina e di emoglobina adulta (HbA,α2β2) nelle donne in gravidanza con β-talassemia, è stato ipotizzato che il CCA potrebbe indurre l'espressione genica della β globina, che sarebbe più vantaggiosa per le donne in gravidanza donne rispetto all'induttore del gene della globina γ. Ma il suo percorso normativo non è chiaro.

Questo studio è progettato per esplorare i percorsi e gli obiettivi della regolazione dell'espressione della globina utilizzando il metodo della trascrittomica, che potrebbe essere correlato al CCA che tratta l'anemia gravida nei pazienti con β-talassemia. E poi i risultati dello studio di trascrittomica saranno ulteriormente verificati ampliando i campioni clinici e implementando esperimenti cellulari, con l'obiettivo di esplorare i meccanismi del CCA nel trattamento della β-talassemia con anemia gravida regolando l'espressione della globina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

70

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510405
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 46 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne in gravidanza con diagnosi di β-talassemia minore o intermedia mediante test genetici;
  2. Pazienti con anemia lieve (70 g/L≤ Hb<100 g/L) prima dell'arruolamento nello studio;
  3. Gravidanza singola;
  4. Età gestazionale tra 24-32 settimane;
  5. Pazienti che non hanno ricevuto trasfusioni di sangue nelle ultime 12 settimane;
  6. Consenso informato scritto del paziente.

Criteri di esclusione:

  1. Storia nota di allergia o reazione a qualsiasi componente del prodotto sperimentale;
  2. Allergico a due o più farmaci;
  3. Pazienti con talassemia grave;
  4. Anemia non causata da talassemia (ad esempio, carenza di ferro, anemia aplastica, megaloblastica o emolitica) o malattie del midollo osseo, leucemia;
  5. Gravidanze gemellari o multiple;
  6. Pazienti che hanno ricevuto fattori emopoietici o trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche negli ultimi 2 mesi;
  7. Ipersplenismo o disturbo ipertensivo in gravidanza;
  8. Pazienti con una qualsiasi delle seguenti anomalie: immunodeficienza, malattie primarie che coinvolgono il sistema cardiovascolare, il fegato, i reni, il tratto gastrointestinale, il sistema endocrino e il sistema ematologico;
  9. Pazienti con malattie mentali;
  10. Pazienti che soffrono di abuso di droghe o alcol;
  11. Pazienti dipendenti da fumo e alcol;
  12. Partecipazione a qualsiasi studio clinico sperimentale sui farmaci nei 3 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo ACC
I partecipanti al gruppo CCA saranno trattati con 15 g di granuli di Colla corii asini (prodotto da Dong-E E-Jiao Co., Ltd), una volta al giorno per 4 settimane.
15 g di colla corii asini granulare, una volta al giorno per 4 settimane
Altri nomi:
  • gelatina di pelle d'asino
Nessun intervento: Gruppo di controllo
I partecipanti al gruppo di controllo non verranno trattati con nulla, ma seguiti per 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: basale e settimana 4
il cambiamento di emoglobina (g/L)
basale e settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
il livello di α-、β-、γ- e δ-globina mRNA
Lasso di tempo: basale e settimana 4
il cambiamento di α-、β-、γ- e δ-globina mRNA (valore di soglia del ciclo)
basale e settimana 4
molecole della via di segnalazione del gene bersaglio
Lasso di tempo: basale e settimana 4
il cambiamento del livello di espressione genica (fold change)
basale e settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Yanfang Li, PhD, the first affiliated hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2017

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

28 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Colla cori asini

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