- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03392298
Studio sul meccanismo della Colla Corri Asini nel trattamento dei pazienti talassemici con anemia gravidica
Indagine sulla via del segnale indotta da Colla Corri Asini che regola il livello di globina nei pazienti beta talassemici con anemia gravidica
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La talassemia è un tipo di anemia emolitica causata da un difetto genetico di sintesi in una o più catene globiniche. Tra tutte le singole malattie genetiche, la talassemia ha il più alto tasso di incidenza al mondo e grava pesantemente sul sistema sanitario pubblico. In Cina, le province meridionali soffrono di un'elevata incidenza di talassemia, che è particolarmente comune nella popolazione delle province di Guangdong, Guangxi e Yunnan. Studi epidemiologici hanno mostrato che nel solo Guangdong circa il 17,83% delle 14.332 donne incinte in 21 regioni esaminate sono state diagnosticate come portatrici di talassemia.
Studi recenti hanno mostrato che dopo la gravidanza, l'anemia nelle pazienti beta-talassemiche tende a diventare più grave, il rischio di esiti avversi della gravidanza aumenta di conseguenza. Attualmente, non è stato raggiunto alcun consenso nel trattamento delle pazienti talassemiche gravide a causa della mancanza di un trattamento sicuro ed efficace. La regolazione dell'espressione genica della globina è l'anello chiave del trattamento della β-talassemia, ma i farmaci occidentali accessibili hanno molti limiti, tra cui la soppressione del midollo osseo, la cancerogenicità e la teratogenicità, e non sono adatti alle pazienti in gravidanza.
In Cina, la Colla corii asini (CCA, E'jiao) è una medicina tradizionale cinese simile alla gelatina raffinata dalla pelle d'asino ed è stata ampiamente utilizzata nella terapia ananemica clinica per più di 2000 anni. Nell'ultimo decennio, molti studi hanno affrontato l'effetto del CCA sull'anemia utilizzando moderni approcci farmacologici. I risultati hanno indicato che il CCA contiene proteine di collagene, glicogeno e una varietà di oligoelementi, una varietà di amminoacidi, ecc. I componenti principali del CCA possono promuovere l'ematopoiesi mediante una serie di meccanismi che alla fine aumentano la conta degli eritrociti periferici e la concentrazione di Hb. Pertanto, i ricercatori hanno proposto che gli effetti ematopoietici del CCA potrebbero anche contribuire al trattamento della talassemia con concentrazione di Hb insufficiente o anomala.
Il nostro precedente studio clinico ha mostrato che il CCA può aumentare significativamente il livello di emoglobina e di emoglobina adulta (HbA,α2β2) nelle donne in gravidanza con β-talassemia, è stato ipotizzato che il CCA potrebbe indurre l'espressione genica della β globina, che sarebbe più vantaggiosa per le donne in gravidanza donne rispetto all'induttore del gene della globina γ. Ma il suo percorso normativo non è chiaro.
Questo studio è progettato per esplorare i percorsi e gli obiettivi della regolazione dell'espressione della globina utilizzando il metodo della trascrittomica, che potrebbe essere correlato al CCA che tratta l'anemia gravida nei pazienti con β-talassemia. E poi i risultati dello studio di trascrittomica saranno ulteriormente verificati ampliando i campioni clinici e implementando esperimenti cellulari, con l'obiettivo di esplorare i meccanismi del CCA nel trattamento della β-talassemia con anemia gravida regolando l'espressione della globina.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510405
- Reclutamento
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
Contatto:
- Yanfang Li, PhD
- Numero di telefono: +86-20-36598857
- Email: gzyanfangli@hotmail.com
-
Contatto:
- Song-ping Luo, professor
- Numero di telefono: 13005156625
- Email: songpingluo@hotmail.com
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne in gravidanza con diagnosi di β-talassemia minore o intermedia mediante test genetici;
- Pazienti con anemia lieve (70 g/L≤ Hb<100 g/L) prima dell'arruolamento nello studio;
- Gravidanza singola;
- Età gestazionale tra 24-32 settimane;
- Pazienti che non hanno ricevuto trasfusioni di sangue nelle ultime 12 settimane;
- Consenso informato scritto del paziente.
Criteri di esclusione:
- Storia nota di allergia o reazione a qualsiasi componente del prodotto sperimentale;
- Allergico a due o più farmaci;
- Pazienti con talassemia grave;
- Anemia non causata da talassemia (ad esempio, carenza di ferro, anemia aplastica, megaloblastica o emolitica) o malattie del midollo osseo, leucemia;
- Gravidanze gemellari o multiple;
- Pazienti che hanno ricevuto fattori emopoietici o trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche negli ultimi 2 mesi;
- Ipersplenismo o disturbo ipertensivo in gravidanza;
- Pazienti con una qualsiasi delle seguenti anomalie: immunodeficienza, malattie primarie che coinvolgono il sistema cardiovascolare, il fegato, i reni, il tratto gastrointestinale, il sistema endocrino e il sistema ematologico;
- Pazienti con malattie mentali;
- Pazienti che soffrono di abuso di droghe o alcol;
- Pazienti dipendenti da fumo e alcol;
- Partecipazione a qualsiasi studio clinico sperimentale sui farmaci nei 3 mesi precedenti.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Gruppo ACC
I partecipanti al gruppo CCA saranno trattati con 15 g di granuli di Colla corii asini (prodotto da Dong-E E-Jiao Co., Ltd), una volta al giorno per 4 settimane.
|
15 g di colla corii asini granulare, una volta al giorno per 4 settimane
Altri nomi:
|
|
Nessun intervento: Gruppo di controllo
I partecipanti al gruppo di controllo non verranno trattati con nulla, ma seguiti per 4 settimane.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: basale e settimana 4
|
il cambiamento di emoglobina (g/L)
|
basale e settimana 4
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
il livello di α-、β-、γ- e δ-globina mRNA
Lasso di tempo: basale e settimana 4
|
il cambiamento di α-、β-、γ- e δ-globina mRNA (valore di soglia del ciclo)
|
basale e settimana 4
|
|
molecole della via di segnalazione del gene bersaglio
Lasso di tempo: basale e settimana 4
|
il cambiamento del livello di espressione genica (fold change)
|
basale e settimana 4
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Yanfang Li, PhD, the first affiliated hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Li Y, He H, Yang L, Li X, Li D, Luo S. Therapeutic effect of Colla corii asini on improving anemia and hemoglobin compositions in pregnant women with thalassemia. Int J Hematol. 2016 Nov;104(5):559-565. doi: 10.1007/s12185-016-2069-0. Epub 2016 Jul 25.
- Cheng YL, Zhang XH, Sun YW, Wang WJ, Fang SP, Wu ZK. Clinical Effect and Mechanism of Yisui Shengxue Granules in Thalassemia Patients with Mild, Moderate, or Severe Anemia. Evid Based Complement Alternat Med. 2016;2016:1713897. doi: 10.1155/2016/1713897. Epub 2016 Feb 2.
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
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- TH-3
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