Papel del Interferón-gamma 1-b (IFN-γ) en las Células del Sistema Inmune Innato: Estudios Funcionales, Bioquímicos y de Expresión Génica en Pacientes con Enfermedad Granulomatosa Crónica
20 de enero de 2021 actualizado por: University of Colorado, Denver
El objetivo general del estudio es investigar los efectos funcionales, bioquímicos y de expresión génica del interferón-gamma 1-b (IFN-γ) en los neutrófilos de pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD).
Los investigadores plantean la hipótesis de que los efectos clínicos demostrados en pacientes con CGD tratados con IFN-γ (disminución del número y gravedad de las infecciones) son el resultado de procesos bioquímicos y la regulación al alza de genes específicos, que conducen a una mayor funcionalidad de esta población de células inmunitarias.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
9
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 60 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Los investigadores planean inscribir a niños y adultos, de 5 a 60 años de edad con CGD definida por pruebas funcionales y bioquímicas o genéticas.
La inscripción se estratificará según las cuatro variantes principales: ligada al cromosoma X, pacientes con deficiencia de gp91phox y CGD autosómica recesiva (pacientes con deficiencia de p47phox, con deficiencia de p67phox y con deficiencia de p22phox).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento actual con IFN-γ o intención de tratar con este fármaco
- Infecciones agudas resueltas
- El sujeto está fuera de los medicamentos de tratamiento
Las mujeres en edad fértil deben tener:
- un beta-HCG en orina negativo, y
- estar dispuesto a practicar dos formas de anticoncepción efectiva durante la duración de la participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- El embarazo,
- Lactancia materna, o
- Falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos efectivos
- Vacunación reciente (dentro de los últimos catorce días)
- Infección actual o condición de salud aguda que requiere tratamiento
Complicaciones inflamatorias crónicas de la CGD que incluyen:
- salida gástrica o obstrucción del tracto urinario,
- pleuritis,
- pericarditis,
- enfermedad inflamatoria intestinal, o
- colitis que requiere tratamiento.
- Trastornos pulmonares, hepáticos, renales o cardíacos crónicos no asociados que requieren tratamiento activo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en la actividad bactericida de los neutrófilos en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) en el programa de tratamiento estándar y la dosis de IFN-γ en comparación con los resultados de los pacientes sin IFN-γ.
Periodo de tiempo: 1 semana sin medicamento, 12 horas después de una semana de tratamiento
|
Determinar los cambios en la función de neutrófilos en neutrófilos de pacientes con CGD
|
1 semana sin medicamento, 12 horas después de una semana de tratamiento
|
|
Cambios en la expresión génica medidos con chips genéticos de ARN y affimetrics en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) en el programa de tratamiento estándar y dosis de IFN-γ en comparación con los resultados de los pacientes sin IFN-γ.
Periodo de tiempo: 1 semana sin medicamento, 12 horas después de una semana de tratamiento
|
Determinar los cambios en la expresión génica en neutrófilos de pacientes con CGD.
|
1 semana sin medicamento, 12 horas después de una semana de tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Diferencias en los estudios bioquímicos de neutrófilos en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) en el esquema de tratamiento estándar y dosis de IFN-γ en comparación con los resultados de los pacientes sin IFN-γ.
Periodo de tiempo: 1 semana sin fármaco, 12 horas después de la primera dosis de IFN-gamma; 12 horas después de una semana de tratamiento
|
Determinar cambios en pruebas bioquímicas en neutrófilos de pacientes con CGD.
|
1 semana sin fármaco, 12 horas después de la primera dosis de IFN-gamma; 12 horas después de una semana de tratamiento
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
16 de mayo de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
15 de julio de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
15 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
7 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
22 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los leucocitos
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Granuloma
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes antineoplásicos
- Interferones
- Interferón-gamma
Otros números de identificación del estudio
- 17-1676
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .