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La seguridad y eficacia de la alfa-1 antitripsina (AAT) para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en pacientes que reciben trasplante de células hematopoyéticas (MODULAATE)

19 de febrero de 2024 actualizado por: CSL Behring

Un estudio de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de la antitripsina alfa-1 para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped en pacientes que reciben trasplante de células hematopoyéticas (estudio MODULAATE)

Este estudio es un estudio prospectivo, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo de fase 2/3 para la prevención de la EICH aguda (aGVHD) en sujetos que se someten a un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

310

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Köln, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Uniklinik Köln, lnnere Mediz
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Australia
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australia, 4029
        • Reclutamiento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 49241
        • Reclutamiento
        • Pusan National University Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Busan, Corea, república de, 48108
        • Reclutamiento
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Incheon, Corea, república de, 21565
        • Reclutamiento
        • Gachon University Gil Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Valle de Hebrón
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Barcelona, España, 39008
        • Reclutamiento
        • Marqués de Valdecilla University Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Salamanca, España, 37007
        • Reclutamiento
        • Salamanca University Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Reclutamiento
        • HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Cancer Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospital Cleveland Medical Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Activo, no reclutando
        • University of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Health System
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Reclutamiento
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Italia
      • Calabria, Italia, 89133
        • Reclutamiento
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
        • Contacto:
          • Use Central Contact
    • Catania
      • Calabria, Catania, Italia, 95123
        • Reclutamiento
        • University Hospital Catania
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Japón
      • Anjo-shi, Japón, 4668602
        • Activo, no reclutando
        • Anjo Kosei Hospital
      • Bunkyo-ku, Japón, 1138677
        • Activo, no reclutando
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
      • Hiroshima, Japón, 7348551
        • Activo, no reclutando
        • Hiroshima University Kasumi Campus
      • Nagoya, Japón, 4668550
        • Activo, no reclutando
        • Nagoya University Hospital
      • Nagoya-shi, Japón, 4538511
        • Activo, no reclutando
        • Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
      • Okayama-shi, Japón, 71008558
        • Activo, no reclutando
        • Okayama University Hospital
      • Osaka-shi, Japón, 5418567
        • Activo, no reclutando
        • Osaka International Cancer Institute
      • Osaka-shi, Japón, 5458586
        • Activo, no reclutando
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Sapporo, Japón, 0608648
        • Activo, no reclutando
        • Hokkaido University Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06200
        • Reclutamiento
        • Ankara Abdurrahman Yurtaslan
        • Contacto:
          • Use Central Contact
      • Battalgazi, Pavo, 44280
        • Reclutamiento
        • Turgut Ozal Medicine Center
        • Contacto:
          • Use Central Contact

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos o femeninos, ≥ 12 años de edad (≥ 18 años de edad solo para sujetos en sitios alemanes), sometidos a TCH por neoplasias hematológicas malignas, que incluyen leucemia, linfoma, mieloma múltiple, síndrome mielodisplásico y neoplasias mieloproliferativas
  • Régimen de acondicionamiento mieloablativo planificado

Criterio de exclusión:

  • HCT autólogo o alogénico previo
  • Trasplante de células T agotadas o uso planificado de terapia con anticuerpos anti-células T ya sea ex vivo o in vivo (es decir, globulina anti-timocitos [ATG], alemtuzumab) para la profilaxis de GVHD
  • Trasplante planificado de sangre de cordón umbilical (SCU)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Solución de albúmina administrada por vía intravenosa
Biológico: Placebo
Solución de albúmina administrada por vía intravenosa
Experimental: AAT (dosis baja)
Abierto. La alfa-1 antitripsina (AAT) es un producto liofilizado para administración intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
La alfa-1 antitripsina es un producto liofilizado para administración intravenosa.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa-1
Experimental: AAT (dosis media)
Abierto. AAT es un producto liofilizado para administración intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
La alfa-1 antitripsina es un producto liofilizado para administración intravenosa.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa-1
Experimental: AAT (dosis alta)
Abierto. AAT es un producto liofilizado para administración intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
La alfa-1 antitripsina es un producto liofilizado para administración intravenosa.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa-1
Experimental: AAT (dosis seleccionada de etiqueta abierta)
Doble ciego. AAT es un producto liofilizado para administración intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
La alfa-1 antitripsina es un producto liofilizado para administración intravenosa.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa-1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El tiempo hasta la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) de Grado II-IV o la muerte
Periodo de tiempo: Hasta 180 días después del trasplante de células hematopoyéticas (HCT)
La enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) se evaluará mediante el sistema de puntuación Keystone GVHD modificado.
Hasta 180 días después del trasplante de células hematopoyéticas (HCT)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con aGVHD GI inferior o aGVHD Grado III-IV en cualquier órgano
Periodo de tiempo: Hasta 180 días después de HCT
Hasta 180 días después de HCT
Proporción de sujetos con infecciones graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grado 3
Periodo de tiempo: Hasta el día 60 después de HCT
Hasta el día 60 después de HCT
Proporción de sujetos con aGVHD Grado II-IV o muerte
Periodo de tiempo: Hasta 100 días y 180 días después de HCT
Hasta 100 días y 180 días después de HCT
Proporción de sujetos con aGVHD GI bajo
Periodo de tiempo: Hasta los días 60, 100 y 180 después de HCT
Hasta los días 60, 100 y 180 después de HCT
Proporción de sujetos con infecciones graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grado 3
Periodo de tiempo: Hasta 100 y 180 días después de HCT
Hasta 100 y 180 días después de HCT
Número de muertes (recaídas y no relacionadas con recaídas)
Periodo de tiempo: Dentro de los 180, 365 y 730 días posteriores al TCH
Muerte por cualquier causa
Dentro de los 180, 365 y 730 días posteriores al TCH
Proporción de sujetos con aGVHD Grado III-IV o muerte
Periodo de tiempo: Hasta los días 60, 100 y 180 días después de HCT
Hasta los días 60, 100 y 180 días después de HCT
Proporción de sujetos con EICH crónica de moderada a grave
Periodo de tiempo: Dentro de los 180, 365, 545 y 730 días posteriores al TCH
EICH crónica de moderada a grave clasificada según la escala NIH
Dentro de los 180, 365, 545 y 730 días posteriores al TCH
Proporción de sujetos que han interrumpido las terapias de inmunosupresión, incluida la profilaxis estándar de atención de la EICH y el tratamiento con esteroides
Periodo de tiempo: Dentro de los 180 y 365 días posteriores al TCH
Dentro de los 180 y 365 días posteriores al TCH
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Hasta 365 días después de HCT
Tiempo hasta el primero de 3 días consecutivos de recuento absoluto de neutrófilos ≥ 500/µL
Hasta 365 días después de HCT
Tiempo hasta la supervivencia libre de recaídas de GVHD
Periodo de tiempo: Dentro de los 365 y 730 días posteriores al TCH
Supervivencia libre de EICH, libre de recaídas, definida como el tiempo hasta cualquiera de los siguientes eventos: 1) EICH aguda de grado II-IV, 2) EICH crónica moderada a grave, 3) recaída de malignidad primaria o 4) muerte.
Dentro de los 365 y 730 días posteriores al TCH
Proporción de sujetos con recaída de neoplasias malignas primarias
Periodo de tiempo: Hasta 180, 365 y 730 días después de HCT
Hasta 180, 365 y 730 días después de HCT
Proporción de sujetos con aGVHD Grado II-IV con una respuesta general (completa + parcial), respuesta completa y respuesta parcial
Periodo de tiempo: Aproximadamente 4 semanas después del inicio de los esteroides sistémicos durante el período de tratamiento de 8 semanas
Aproximadamente 4 semanas después del inicio de los esteroides sistémicos durante el período de tratamiento de 8 semanas
Porcentaje de sujetos con eventos adversos relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 365 días después del TCH
Hasta 365 días después del TCH
Concentración máxima (Cmax) de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Área bajo la curva de concentración (AUC) para AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Aclaramiento (CL) de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Volumen de distribución (V) para AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
A través de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Study Physician, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de marzo de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

16 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL964_2001
  • 2018-000329-29 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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