La seguridad y eficacia de la alfa-1 antitripsina (AAT) para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en pacientes que reciben trasplante de células hematopoyéticas (MODULAATE)
17 de abril de 2026 actualizado por: CSL Behring
Un estudio de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de la antitripsina alfa-1 para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped en pacientes que reciben trasplante de células hematopoyéticas (estudio MODULAATE)
Este estudio es un estudio prospectivo, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo de fase 2/3 para la prevención de la EICH aguda (aGVHD) en sujetos que se someten a un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
222
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cologne, Alemania, 50937
- Uniklinik Köln
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Queenland
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Herston, Queenland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Busan, Corea del Sur, 49241
- Pusan National University Hospital
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Busan, Corea del Sur, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Incheon, Corea del Sur, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Valle de Hebron
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Barcelona, España, 39008
- Marqués de Valdecilla university hospital
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Salamanca, España, 37007
- Salamanca University Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Kansas
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Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Calabria, Italia, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
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Catania
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Calabria, Catania, Italia, 95123
- University Hospital Catania
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Anjo-shi, Japón, 4668602
- Anjo Kosei Hospital
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Bunkyō City, Japón, 1138677
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
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Hiroshima, Japón, 7348551
- Hiroshima University Kasumi Campus
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Nagoya, Japón, 4538511
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
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Nagoya, Japón, 4668550
- Nagoya University Hospital
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Okayama, Japón, 71008558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Japón, 5418567
- Osaka International Cancer Institute
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Osaka, Japón, 5458586
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Sapporo, Japón, 0608648
- Hokkaido University Hospital
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06200
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
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Battalgazi, Turquía (Türkiye), 44280
- Turgut Ozal Medicine Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos, ≥ 12 años de edad (≥ 18 años de edad solo para sujetos en sitios alemanes), sometidos a TCH por neoplasias hematológicas malignas, que incluyen leucemia, linfoma, mieloma múltiple, síndrome mielodisplásico y neoplasias mieloproliferativas
- Régimen de acondicionamiento mieloablativo planificado
Criterio de exclusión:
- HCT autólogo o alogénico previo
- Trasplante de células T agotadas o uso planificado de terapia con anticuerpos anti-células T ya sea ex vivo o in vivo (es decir, globulina anti-timocitos [ATG], alemtuzumab) para la profilaxis de GVHD
- Trasplante planificado de sangre de cordón umbilical (SCU)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Solución de albúmina administrada por vía intravenosa
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Solución de albúmina administrada por vía intravenosa
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Experimental: AAT (dosis baja)
Etiqueta abierta.
AAT es un producto liofilizado para la administración intravenosa (IV)
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AAT es un producto liofilizado para la administración IV.
Otros nombres:
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Experimental: AAT (dosis media)
Etiqueta abierta.
AAT es un producto liofilizado para la administración IV
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AAT es un producto liofilizado para la administración IV.
Otros nombres:
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Experimental: AAT (dosis alta)
Etiqueta abierta.
AAT es un producto liofilizado para la administración IV
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AAT es un producto liofilizado para la administración IV.
Otros nombres:
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Experimental: AAT (dosis seleccionada de Open Label)
Doble ciego.
AAT es un producto liofilizado para la administración IV
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AAT es un producto liofilizado para la administración IV.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El tiempo para el grado II-IV agvhd o la muerte
Periodo de tiempo: Hasta 180 días después de HCT
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Se evaluará GVHD agudo utilizando el sistema de puntuación Harris.
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Hasta 180 días después de HCT
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de muertes (recaídas y no relacionadas con recaídas)
Periodo de tiempo: Dentro de los 180, 365 y 730 días posteriores al TCH
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Muerte por cualquier causa
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Dentro de los 180, 365 y 730 días posteriores al TCH
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Concentración máxima (Cmax) de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Área bajo la curva de concentración (AUC) para AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Aclaramiento (CL) de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Volumen de distribución (V) para AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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A través de AAT
Periodo de tiempo: Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Antes y hasta 72 después de la infusión de AAT
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Proporción de participantes con AgVHD de AGVHD o grado III-IV más bajo gastrointestinal (GI) en cualquier órgano en cualquier órgano
Periodo de tiempo: Hasta 180 días después de HCT
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Hasta 180 días después de HCT
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Proporción de participantes con infecciones graves definidas por los criterios de terminología comunes del Instituto Nacional del Cáncer para eventos adversos (NCI-CTCAE) mayores o iguales a (> =) Grado 3
Periodo de tiempo: Hasta el día 60 después de HCT
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Hasta el día 60 después de HCT
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Proporción de participantes con agvhd o muerte de grado II-IV
Periodo de tiempo: Hasta 100 días y 180 días después de HCT
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Hasta 100 días y 180 días después de HCT
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Proporción de participantes con AGVHD GI más bajo
Periodo de tiempo: A través de los días 60, 100 y 180 después de HCT
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A través de los días 60, 100 y 180 después de HCT
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Proporción de participantes con infecciones graves definidas por NCI-CTCAE> = Grado 3
Periodo de tiempo: Hasta 100 y 180 días después de HCT
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Hasta 100 y 180 días después de HCT
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Proporción de participantes con agvhd o muerte de grado III-IV
Periodo de tiempo: A través de los días 60, 100 y 180 días después de HCT
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A través de los días 60, 100 y 180 días después de HCT
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Proporción de participantes con EICH crónica moderada a severa
Periodo de tiempo: Dentro de 180, 365, 545 y 730 días después de HCT
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GVHD crónica moderada a severa calificada según la escala de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
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Dentro de 180, 365, 545 y 730 días después de HCT
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Proporción de participantes que han descontinuado las terapias de supresión inmune, incluida la profilaxis del GVHD estándar de atención y el tratamiento de esteroides
Periodo de tiempo: Dentro de 180 y 365 días después de HCT
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Dentro de 180 y 365 días después de HCT
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Tiempo de supervivencia sin recaída GVHD
Periodo de tiempo: Dentro de los 365 y 730 días después de HCT
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GVHD GRATIS, Free Free, Supervivencia definida como el tiempo de cualquiera de los siguientes eventos: 1) GVHD agudo de grado III-IV, 2) GVHD crónica de severas moderadas, 3) recaída de malignidad primaria o 4) Muerte.
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Dentro de los 365 y 730 días después de HCT
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Proporción de participantes con recaída de tumores malignos primarios
Periodo de tiempo: Hasta 180, 365 y 730 días después de HCT
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Hasta 180, 365 y 730 días después de HCT
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Proporción de participantes con AGVHD de grado II-IV con una respuesta general (completa + parcial), respuesta completa y respuesta parcial
Periodo de tiempo: Aproximadamente 4 semanas después del inicio de esteroides sistémicos durante el período de tratamiento de 8 semanas
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Aproximadamente 4 semanas después del inicio de esteroides sistémicos durante el período de tratamiento de 8 semanas
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Porcentaje de los participantes con eventos adversos relacionados con los medicamentos de estudio
Periodo de tiempo: Hasta 365 días después de HCT
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Hasta 365 días después de HCT
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Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Hasta 365 días después del TCH
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Tiempo hasta el primero de 3 días consecutivos con recuentos absolutos de neutrófilos ?
500/µL.
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Hasta 365 días después del TCH
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Physician, CSL Behring
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
19 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Actual)
19 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
16 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Carbohidratos
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Glicoproteínas
- Glucoconjugados
- Proteínas en fase aguda
- Serpinas
- Alfa-globulinas
- alfa 1-antitripsina
- Respreza
Otros números de identificación del estudio
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (Número EudraCT)
- 2024-511164-92-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
CSL considerará las solicitudes de caso en caso de caso para compartir datos individuales de pacientes (IPD) con investigadores de buena fe de buena fe, calificados y médicos calificados.
Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en clinicaltrials@cslbehring.com.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de IPD generalmente serán consideradas una vez que las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) están completas y la publicación principal está disponible.
Criterios de acceso compartido de IPD
La investigación propuesta debe tratar de responder una pregunta médica o científica importante previamente sin respuesta.
La privacidad específica del país aplicable y otras leyes y regulaciones se considerarán y pueden evitar compartir el IPD.
Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, el IPD que ha sido anonimizado adecuadamente estará disponible.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .