La sicurezza e l'efficacia dell'alfa-1 antitripsina (AAT) per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (MODULAATE)
17 aprile 2026 aggiornato da: CSL Behring
Uno studio di fase 2/3, multicentrico, randOmizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'alfa-1 antitripsina per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche (studio MODULAATE)
Questo studio è uno studio prospettico di Fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, multicentrico, controllato con placebo per la prevenzione della GVHD acuta (aGVHD) in soggetti sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
222
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Queenland
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Herston, Queenland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Pusan National University Hospital
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Busan, Corea del Sud, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Incheon, Corea del Sud, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Cologne, Germania, 50937
- Uniklinik Koln
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Anjo-shi, Giappone, 4668602
- Anjo Kosei Hospital
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Bunkyō City, Giappone, 1138677
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
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Hiroshima, Giappone, 7348551
- Hiroshima University Kasumi Campus
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Nagoya, Giappone, 4538511
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
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Nagoya, Giappone, 4668550
- Nagoya University Hospital
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Okayama, Giappone, 71008558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Giappone, 5418567
- Osaka International Cancer Institute
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Osaka, Giappone, 5458586
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Sapporo, Giappone, 0608648
- Hokkaido University Hospital
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Calabria, Italia, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
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Catania
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Calabria, Catania, Italia, 95123
- University Hospital Catania
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Valle de Hebron
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Barcelona, Spagna, 39008
- Marqués de Valdecilla University Hospital
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Salamanca, Spagna, 37007
- Salamanca University Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Johns Hopkins Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Kansas
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Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
- University of Kansas Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06200
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
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Battalgazi, Turchia (Türkiye), 44280
- Turgut Ozal Medicine Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile o femminile, di età ≥12 anni (≥ 18 anni di età solo per soggetti presso sedi tedesche), sottoposti a HCT per neoplasie ematologiche, tra cui leucemia, linfoma, mieloma multiplo, sindrome mielodisplastica e neoplasie mieloproliferative
- Regime di condizionamento mieloablativo pianificato
Criteri di esclusione:
- Precedente HCT autologo o allogenico
- Trapianto di cellule T impoverite o uso pianificato di terapia con anticorpi anti-cellule T sia ex vivo che in vivo (ossia, globulina anti-timociti [ATG], alemtuzumab) per la profilassi della GVHD
- Trapianto pianificato di sangue del cordone ombelicale (UCB).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa
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Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa
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Sperimentale: AAT (bassa dose)
Etichetta aperta.
AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione endovenosa (IV)
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AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV.
Altri nomi:
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Sperimentale: AAT (dose media)
Etichetta aperta.
AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV
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AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV.
Altri nomi:
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Sperimentale: AAT (dose alta)
Etichetta aperta.
AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV
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AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV.
Altri nomi:
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Sperimentale: AAT (dose selezionata da open etichetta)
Doppio cieco.
AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV
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AAT è un prodotto liofilizzato per la somministrazione IV.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il tempo per il grado II-IV AGVHD o Morte
Lasso di tempo: Per 180 giorni dopo HCT
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GVHD acuto sarà valutato utilizzando il sistema di punteggio di Harris.
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Per 180 giorni dopo HCT
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di decessi (ricaduti e non correlati a ricadute)
Lasso di tempo: Entro 180, 365 e 730 giorni dopo l'HCT
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Morte per qualsiasi causa
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Entro 180, 365 e 730 giorni dopo l'HCT
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Concentrazione massima (Cmax) di AAT
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Area sotto la curva di concentrazione (AUC) per AAT
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Autorizzazione (CL) di AAT
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Volume di distribuzione (V) per AAT
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Ctrough di AAT
Lasso di tempo: Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Prima e fino a 72 dopo l'infusione di AAT
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Proporzione di partecipanti con Agvhd gastrointestinale (GI) o AGVHD di grado II-IV inferiore in qualsiasi organo
Lasso di tempo: Per 180 giorni dopo HCT
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Per 180 giorni dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con gravi infezioni definite dai criteri terminologici comuni del National Cancer Institute-Common per eventi avversi (NCI-CTCAE) maggiore o uguale a (> =) grado 3
Lasso di tempo: Durante il giorno 60 dopo HCT
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Durante il giorno 60 dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con AGVHD di grado II-IV o Morte
Lasso di tempo: Per 100 giorni e 180 giorni dopo HCT
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Per 100 giorni e 180 giorni dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con IG AGVHD inferiore
Lasso di tempo: Attraverso i giorni 60, 100 e 180 dopo HCT
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Attraverso i giorni 60, 100 e 180 dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con gravi infezioni definite da NCI-CTCAE> = Grado 3
Lasso di tempo: Attraverso 100 e 180 giorni dopo HCT
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Attraverso 100 e 180 giorni dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con AGVHD o morte di grado III-IV o morte
Lasso di tempo: Attraverso i giorni 60, 100 e 180 giorni dopo HCT
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Attraverso i giorni 60, 100 e 180 giorni dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con GVHD cronico da moderato a grave
Lasso di tempo: Entro 180, 365, 545 e 730 giorni dopo HCT
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GVHD cronico da moderato a grave classificato secondo la scala del National Institutes of Health (NIH).
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Entro 180, 365, 545 e 730 giorni dopo HCT
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Proporzione dei partecipanti che hanno interrotto terapie di soppressione immunitaria tra cui la profilassi GVHD standard di cura e il trattamento con steroidi
Lasso di tempo: Entro 180 e 365 giorni dopo HCT
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Entro 180 e 365 giorni dopo HCT
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Tempo per la sopravvivenza libera da recidiva GVHD
Lasso di tempo: Entro 365 e 730 giorni dopo HCT
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GVHD Free, Relvepse Free, Survival definita come tempo a uno dei seguenti eventi: 1) GVHD acuto di grado III-IV, 2) GVHD cronico a grave moderato, 3) Malency primaria ricaduta o 4) Morte.
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Entro 365 e 730 giorni dopo HCT
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Percentuale di partecipanti con recidiva di neoplasie primarie
Lasso di tempo: Attraverso 180, 365 e 730 giorni dopo HCT
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Attraverso 180, 365 e 730 giorni dopo HCT
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Proporzione di partecipanti con AGVHD di grado II-IV con una risposta complessiva (completa + parziale), risposta completa e risposta parziale
Lasso di tempo: Circa 4 settimane dopo l'inizio di steroidi sistemici durante il periodo di trattamento di 8 settimane
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Circa 4 settimane dopo l'inizio di steroidi sistemici durante il periodo di trattamento di 8 settimane
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Percentuale dei partecipanti con eventi avversi legati allo studio sui farmaci
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni dopo HCT
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Fino a 365 giorni dopo HCT
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Tempo per l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
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Tempo alla prima di 3 giorni consecutivi di conta assoluta dei neutrofili ?
500/µL.
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Fino a 365 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Physician, CSL Behring
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 marzo 2019
Completamento primario (Effettivo)
19 marzo 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
19 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
16 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Malattie del fegato
- Enfisema sottocutaneo
- Enfisema
- Malattia del trapianto contro l'ospite
- Deficit di alfa 1-antitripsina
- Peptidi
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Carboidrati
- Proteine del sangue
- Globuline sieriche
- Globuline
- Glicoproteine
- Glicoconiugati
- Proteine in fase acuta
- Serpins
- Alfa-globuline
- Alpha 1-antitripsina
- Respreeza
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (Numero EudraCT)
- 2024-511164-92-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
CSL prenderà in considerazione le richieste caso per caso per condividere i singoli dati dei pazienti (IPD) con ricercatori scientifici e medici qualificati esterni.
Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta di condivisione dei dati volontaria per IPD, si prega di contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste di IPD saranno generalmente considerate una volta che la revisione dalle principali autorità di regolamentazione (IE FDA, EMA) è completa e la pubblicazione primaria è disponibile.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a una domanda medica o scientifica precedentemente senza risposta.
Saranno presi in considerazione la privacy specifica del paese e altre leggi e regolamenti e potrebbero impedire la condivisione di IPD.
Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha eseguito un accordo di condivisione dei dati adeguato, sarà disponibile IPD che è stato adeguatamente anonimo.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .