Bezpečnost a účinnost alfa-1 antitrypsinu (AAT) pro prevenci reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) u pacientů po transplantaci hematopoetických buněk (MODULAATE)
17. dubna 2026 aktualizováno: CSL Behring
Fáze 2/3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti alfa-1 antitrypsinu pro prevenci reakce štěpu proti hostiteli u pacientů po transplantaci krvetvorných buněk (studie MODULAATE)
Tato studie je prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 pro prevenci akutní GVHD (aGVHD) u subjektů podstupujících alogenní transplantaci hematopoetických buněk (HCT).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
222
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Calabria, Itálie, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
-
-
Catania
-
Calabria, Catania, Itálie, 95123
- University Hospital Catania
-
-
-
-
-
Anjo-shi, Japonsko, 4668602
- Anjo Kosei Hospital
-
Bunkyō City, Japonsko, 1138677
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
-
Hiroshima, Japonsko, 7348551
- Hiroshima University Kasumi Campus
-
Nagoya, Japonsko, 4538511
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
-
Nagoya, Japonsko, 4668550
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japonsko, 71008558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japonsko, 5418567
- Osaka International Cancer Institute
-
Osaka, Japonsko, 5458586
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Sapporo, Japonsko, 0608648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Busan, Jižní Korea, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
Incheon, Jižní Korea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Německo, 50937
- Uniklinik Koln
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06200
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
-
Battalgazi, Turecko (Türkiye), 44280
- Turgut Ozal Medicine Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Valle de Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 39008
- Marqués de Valdecilla University Hospital
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Salamanca University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku ≥ 12 let (ve věku ≥ 18 let pro subjekty pouze na německých pracovištích), podstupující HCT pro hematologické malignity, včetně leukémie, lymfomu, mnohočetného myelomu, myelodysplastického syndromu a myeloproliferativních novotvarů
- Plánovaný myeloablativní kondicionační režim
Kritéria vyloučení:
- Předchozí autologní nebo alogenní HCT
- Transplantace s deplecí T-buněk nebo plánované použití anti-T-buněčné protilátkové terapie buď ex vivo, nebo in vivo (tj. anti-thymocytární globulin [ATG], alemtuzumab) pro profylaxi GVHD
- Plánovaná transplantace pupečníkové krve (UCB).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Roztok albuminu podávaný intravenózně
|
Roztok albuminu podávaný intravenózně
|
|
Experimentální: AAT (nízká dávka)
Otevřený štítek.
AAT je lyofilizovaný produkt pro intravenózní (iv) podávání
|
AAT je lyofilizovaný produkt pro podávání IV.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: AAT (střední dávka)
Otevřený štítek.
AAT je lyofilizovaný produkt pro IV podání
|
AAT je lyofilizovaný produkt pro podávání IV.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: AAT (vysoká dávka)
Otevřený štítek.
AAT je lyofilizovaný produkt pro IV podání
|
AAT je lyofilizovaný produkt pro podávání IV.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: AAT (vybraná dávka z otevřené značky)
Dvojitě slepá.
AAT je lyofilizovaný produkt pro IV podání
|
AAT je lyofilizovaný produkt pro podávání IV.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do třídy II-IV AGVHD nebo smrt
Časové okno: 180 dní po HCT
|
Akutní GVHD bude hodnocen pomocí bodovacího systému Harris.
|
180 dní po HCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet úmrtí (relaps a nesouvisejících s relapsem)
Časové okno: Během 180, 365 a 730 dnů po HCT
|
Smrt z jakékoli příčiny
|
Během 180, 365 a 730 dnů po HCT
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) AAT
Časové okno: Před a do 72 po infuzi AAT
|
Před a do 72 po infuzi AAT
|
|
|
Plocha pod koncentrační křivkou (AUC) pro AAT
Časové okno: Před a do 72 po infuzi AAT
|
Před a do 72 po infuzi AAT
|
|
|
Clearance (CL) AAT
Časové okno: Před a do 72 po infuzi AAT
|
Před a do 72 po infuzi AAT
|
|
|
Distribuční objem (V) pro AAT
Časové okno: Před a do 72 po infuzi AAT
|
Před a do 72 po infuzi AAT
|
|
|
Minimální hladina AAT
Časové okno: Před a do 72 po infuzi AAT
|
Před a do 72 po infuzi AAT
|
|
|
Podíl účastníků s nižším gastrointestinálním (GI) AGVHD nebo stupněm III-IV AGVHD v jakémkoli orgánu
Časové okno: 180 dní po HCT
|
180 dní po HCT
|
|
|
Podíl účastníků se závažnými infekcemi definovanými kritériem národních terminologických terminologií v národním rakovinovém institutu pro nežádoucí účinky (NCI-CTCAE) větší než nebo rovna (> =) stupně 3
Časové okno: Přes den 60 po HCT
|
Přes den 60 po HCT
|
|
|
Podíl účastníků s AGVHD nebo smrtí třídy II-IV
Časové okno: Během 100 a 180 dní po HCT
|
Během 100 a 180 dní po HCT
|
|
|
Podíl účastníků s dolním GI AGVHD
Časové okno: Během dnů 60, 100 a 180 po HCT
|
Během dnů 60, 100 a 180 po HCT
|
|
|
Podíl účastníků s těžkými infekcemi definovanými NCI-CTCAE> = stupeň 3
Časové okno: Přes 100 a 180 dní po HCT
|
Přes 100 a 180 dní po HCT
|
|
|
Podíl účastníků se stupněm III-IV AGVHD nebo smrt
Časové okno: Během dnů 60, 100 a 180 dní po HCT
|
Během dnů 60, 100 a 180 dní po HCT
|
|
|
Podíl účastníků s mírným až těžkým chronickým GVHD
Časové okno: Do 180, 365, 545 a 730 dnů po HCT
|
Střední až těžká chronická GVHD třídala podle měřítka Národních ústavů (NIH).
|
Do 180, 365, 545 a 730 dnů po HCT
|
|
Podíl účastníků, kteří přerušili terapie imunitního potlačení, včetně standardu péče GVHD profylaxe a léčby steroidů
Časové okno: Do 180 a 365 dnů po HCT
|
Do 180 a 365 dnů po HCT
|
|
|
Čas na přežití bez relapsu GVHD
Časové okno: Do 365 a 730 dnů po HCT
|
GVHD zdarma, bez relapsu, přežití definované jako čas na jakoukoli z následujících událostí: 1) Stupeň II-IV Acute GVHD, 2) Mírný chronický GVHD, 3) Primární relaps malignity nebo 4) smrt.
|
Do 365 a 730 dnů po HCT
|
|
Podíl účastníků s relapsem primárních malignit
Časové okno: Do 180, 365 a 730 dní po HCT
|
Do 180, 365 a 730 dní po HCT
|
|
|
Podíl účastníků s AGVHD stupně II-IV s celkovou (úplnou částečnou) odezvou, úplnou odpovědí a částečnou odpovědí
Časové okno: Přibližně 4 týdny po zahájení systémových steroidů během 8týdenního období léčby
|
Přibližně 4 týdny po zahájení systémových steroidů během 8týdenního období léčby
|
|
|
Procento účastníků se studijními drogami souvisejícími nežádoucími událostmi
Časové okno: Až 365 dní po HCT
|
Až 365 dní po HCT
|
|
|
<string>Čas do přihojení neutrofilů</string>
Časové okno: Až 365 dní po HCT
|
Čas do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů s absolutním počtem neutrofilů ?
500/µL.
|
Až 365 dní po HCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Physician, CSL Behring
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. března 2019
Primární dokončení (Aktuální)
19. března 2026
Dokončení studie (Aktuální)
19. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
16. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Subkutánní emfyzém
- Emfyzém
- Nemoc štěpu vs
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Uhlohydráty
- Krevní proteiny
- Sérové globuliny
- Globuliny
- Glykoproteiny
- Glykokonjugáty
- Proteiny akutní fáze
- Serpiny
- Alfa-globuliny
- alfa 1-antitrypsin
- Respreeza
Další identifikační čísla studie
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (Číslo EudraCT)
- 2024-511164-92-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
CSL bude zvážit na základě žádostí o případ od případu o sdílení jednotlivých údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide, kvalifikovanými vědeckými a lékařskými vědci.
Informace o procesu a požadavcích na předložení žádosti o dobrovolný požadavek na sdílení dat pro IPD kontaktujte CSL na adrese clinicaltrials@cslbehring.com.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD budou obecně považovány za přezkoumání hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) jsou dokončeny a je k dispozici primární publikace.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.
Budou zváženy příslušné soukromí a předpisy specifické pro země a mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník provedl příslušnou smlouvu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla přiměřeně anonymizována.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Akutní onemocnění štěpu proti hostiteli
-
Astellas Pharma IncAstellas Pharma Taiwan, Inc.DokončenoTransplantace jater | Transplantační imunologie | Host vs Graft ReactionTchaj-wan
-
Astellas Pharma IncAstellas Pharma Taiwan, Inc.DokončenoTransplantace ledvin | Transplantační imunologie | Host vs Graft ReactionTchaj-wan
-
University Hospital MuensterNeznámýTransplantace ledvin | Host vs Graft ReactionNěmecko