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Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 在接受造血细胞移植的患者中预防移植物抗宿主病 (GVHD) 的安全性和有效性 (MODULAATE)

2024年2月19日 更新者:CSL Behring

一项 2/3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在评估 α1 抗胰蛋白酶在接受造血细胞移植的患者中预防移植物抗宿主病的安全性和有效性(MODULAATE 研究)

本研究是一项 2/3 期前瞻性、双盲、随机、多中心、安慰剂对照研究,用于预防接受同种异体造血细胞移植 (HCT) 的受试者的急性 GVHD (aGVHD)。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

310

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Busan、大韩民国、49241
        • 招聘中
        • Pusan National University Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Busan、大韩民国、48108
        • 招聘中
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Incheon、大韩民国、21565
        • 招聘中
        • Gachon University Gil Medical Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Seoul、大韩民国、03080
        • 招聘中
        • Seoul National University Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Köln、德国、50937
        • 招聘中
        • Uniklinik Köln, lnnere Mediz
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Calabria、意大利、89133
        • 招聘中
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Catania
      • Calabria、Catania、意大利、95123
        • 招聘中
        • University Hospital Catania
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Anjo-shi、日本、4668602
        • 主动,不招人
        • Anjo Kosei Hospital
      • Bunkyo-ku、日本、1138677
        • 主动,不招人
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
      • Hiroshima、日本、7348551
        • 主动,不招人
        • Hiroshima University Kasumi Campus
      • Nagoya、日本、4668550
        • 主动,不招人
        • Nagoya University Hospital
      • Nagoya-shi、日本、4538511
        • 主动,不招人
        • Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
      • Okayama-shi、日本、71008558
        • 主动,不招人
        • Okayama University Hospital
      • Osaka-shi、日本、5418567
        • 主动,不招人
        • Osaka International Cancer Institute
      • Osaka-shi、日本、5458586
        • 主动,不招人
        • Osaka metropolitan university hospital
      • Sapporo、日本、0608648
        • 主动,不招人
        • Hokkaido University Hospital
    • Queenland
      • Herston、Queenland、澳大利亚、4029
        • 招聘中
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Ankara、火鸡、06200
        • 招聘中
        • Ankara Abdurrahman Yurtaslan
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Battalgazi、火鸡、44280
        • 招聘中
        • Turgut Ozal Medicine Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • 招聘中
        • HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Kansas
      • Westwood、Kansas、美国、66205
        • 招聘中
        • University of Kansas Cancer Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 招聘中
        • Dana Farber Cancer Institute
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Medical Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • University Hospital Cleveland Medical Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 主动,不招人
        • University of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia Health System
        • 接触:
          • Use Central Contact
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • 招聘中
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Valle de Hebron
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Barcelona、西班牙、39008
        • 招聘中
        • Marques de Valdecilla University Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact
      • Salamanca、西班牙、37007
        • 招聘中
        • Salamanca University Hospital
        • 接触:
          • Use Central Contact

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 男性或女性受试者,年龄≥12 岁(仅限德国站点的受试者年龄≥18 岁),接受 HCT 治疗恶性血液病,包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和骨髓增生性肿瘤
  • 计划清髓性预处理方案

排除标准:

  • 既往自体或同种异体 HCT
  • T 细胞耗尽移植或计划使用体外或体内抗 T 细胞抗体治疗(即抗胸腺细胞球蛋白 [ATG]、阿仑单抗)以预防 GVHD
  • 计划的脐带血 (UCB) 移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:预防
  • 分配:随机化
  • 介入模型:顺序分配
  • 屏蔽:双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:安慰剂
静脉注射白蛋白溶液
静脉注射白蛋白溶液
实验性的:AAT(低剂量)
打开标签。 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 是一种用于静脉给药的冻干产品
Alpha-1 抗胰蛋白酶是一种用于静脉内给药的冻干产品。
其他名称:
  • Alpha-1蛋白酶抑制剂
实验性的:AAT(中剂量)
打开标签。 AAT是一种用于静脉给药的冻干产品
Alpha-1 抗胰蛋白酶是一种用于静脉内给药的冻干产品。
其他名称:
  • Alpha-1蛋白酶抑制剂
实验性的:AAT(高剂量)
打开标签。 AAT是一种用于静脉给药的冻干产品
Alpha-1 抗胰蛋白酶是一种用于静脉内给药的冻干产品。
其他名称:
  • Alpha-1蛋白酶抑制剂
实验性的:AAT(从开放标签中选择的剂量)
双盲。 AAT是一种用于静脉给药的冻干产品
Alpha-1 抗胰蛋白酶是一种用于静脉内给药的冻干产品。
其他名称:
  • Alpha-1蛋白酶抑制剂

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生 II-IV 级急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 或死亡的时间
大体时间:造血细胞移植 (HCT) 后 180 天
将使用修改后的 Keystone GVHD 评分系统评估急性移植物抗宿主病 (aGVHD)。
造血细胞移植 (HCT) 后 180 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在任何器官中具有较低 GI aGVHD 或 III-IV 级 aGVHD 的受试者比例
大体时间:通过 HCT 后的 180 天
通过 HCT 后的 180 天
NCI-CTCAE ≥ 3 级定义的严重感染受试者的比例
大体时间:HCT 后第 60 天
HCT 后第 60 天
II-IV级aGVHD或死亡的受试者比例
大体时间:通过HCT后100天和180天
通过HCT后100天和180天
具有较低 GI aGVHD 的受试者比例
大体时间:HCT 后第 60、100 和 180 天
HCT 后第 60、100 和 180 天
NCI-CTCAE ≥ 3 级定义的严重感染受试者的比例
大体时间:通过 HCT 后 100 和 180 天
通过 HCT 后 100 和 180 天
死亡人数(复发和非复发相关)
大体时间:HCT后180、365、730天内
因任何原因死亡
HCT后180、365、730天内
III-IV 级 aGVHD 或死亡的受试者比例
大体时间:HCT 后第 60、100 和 180 天
HCT 后第 60、100 和 180 天
患有中度至重度慢性 GVHD 的受试者比例
大体时间:HCT后180、365、545、730天内
根据 NIH 量表分级的中度至重度慢性 GVHD
HCT后180、365、545、730天内
已停止免疫抑制治疗(包括标准护理 GVHD 预防和类固醇治疗)的受试者比例
大体时间:HCT 后 180 和 365 天内
HCT 后 180 和 365 天内
中性粒细胞植入时间
大体时间:通过 HCT 后的 365 天
至连续 3 天中性粒细胞绝对计数第 1 天的时间 ≥ 500/µL
通过 HCT 后的 365 天
GVHD 无复发生存时间
大体时间:HCT 后 365 和 730 天内
无 GVHD、无复发、生存定义为发生以下任何事件的时间:1) II-IV 级急性 GVHD,2) 中度至重度慢性 GVHD,3) 原发性恶性肿瘤复发或 4) 死亡。
HCT 后 365 和 730 天内
原发性恶性肿瘤复发的受试者比例
大体时间:HCT 后 180、365 和 730 天
HCT 后 180、365 和 730 天
具有总体(完全+部分)反应、完全反应和部分反应的 II-IV 级 aGVHD 受试者的比例
大体时间:在 8 周的治疗期间开始使用全身性类固醇后约 4 周
在 8 周的治疗期间开始使用全身性类固醇后约 4 周
发生研究药物相关不良事件的受试者百分比
大体时间:HCT 后最多 365 天
HCT 后最多 365 天
AAT 的最大浓度 (Cmax)
大体时间:输注 AAT 之前和之后高达 72
输注 AAT 之前和之后高达 72
AAT 的浓度曲线下面积 (AUC)
大体时间:输注 AAT 之前和之后高达 72
输注 AAT 之前和之后高达 72
AAT 许可 (CL)
大体时间:输注 AAT 之前和之后高达 72
输注 AAT 之前和之后高达 72
AAT 的分布容积 (V)
大体时间:输注 AAT 之前和之后高达 72
输注 AAT 之前和之后高达 72
AAT波谷
大体时间:输注 AAT 之前和之后高达 72
输注 AAT 之前和之后高达 72

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 研究主任:Study Physician、CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年3月27日

初级完成 (估计的)

2025年9月1日

研究完成 (估计的)

2027年3月1日

研究注册日期

首次提交

2019年1月14日

首先提交符合 QC 标准的

2019年1月14日

首次发布 (实际的)

2019年1月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月19日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT)的临床试验

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