Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 在接受造血细胞移植的患者中预防移植物抗宿主病 (GVHD) 的安全性和有效性 (MODULAATE)
2026年4月17日 更新者：CSL Behring
一项 2/3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 α1 抗胰蛋白酶在接受造血细胞移植的患者中预防移植物抗宿主病的安全性和有效性（MODULAATE 研究）
本研究是一项 2/3 期前瞻性、双盲、随机、多中心、安慰剂对照研究，用于预防接受同种异体造血细胞移植 (HCT) 的受试者的急性 GVHD (aGVHD)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
222
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ankara、土耳其（türkiye）、06200
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
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Battalgazi、土耳其（türkiye）、44280
- Turgut Ozal Medicine Center
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Cologne、德国、50937
- Uniklinik Köln
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Calabria、意大利、89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
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Catania
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Calabria、Catania、意大利、95123
- University Hospital Catania
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Anjo-shi、日本、4668602
- Anjo Kosei Hospital
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Bunkyō City、日本、1138677
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
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Hiroshima、日本、7348551
- Hiroshima University Kasumi Campus
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Nagoya、日本、4538511
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
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Nagoya、日本、4668550
- Nagoya University Hospital
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Okayama、日本、71008558
- Okayama University Hospital
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Osaka、日本、5418567
- Osaka International Cancer Institute
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Osaka、日本、5458586
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Sapporo、日本、0608648
- Hokkaido University Hospital
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Queenland
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Herston、Queenland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
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Florida
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St. Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Kansas
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Westwood、Kansas、美国、66205
- University of Kansas Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、77030
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Valle de Hebron
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Barcelona、西班牙、39008
- Marqués de Valdecilla university hospital
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Salamanca、西班牙、37007
- Salamanca University Hospital
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Busan、韩国、49241
- Pusan National University Hospital
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Busan、韩国、48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Incheon、韩国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性受试者，年龄≥12 岁（仅限德国站点的受试者年龄≥18 岁），接受 HCT 治疗恶性血液病，包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和骨髓增生性肿瘤
- 计划清髓性预处理方案
排除标准：
- 既往自体或同种异体 HCT
- T 细胞耗尽移植或计划使用体外或体内抗 T 细胞抗体治疗（即抗胸腺细胞球蛋白 [ATG]、阿仑单抗）以预防 GVHD
- 计划的脐带血 (UCB) 移植
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
静脉注射白蛋白溶液
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静脉注射白蛋白溶液
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实验性的：AAT（低剂量）
打开标签。
AAT是静脉内（IV）给药的冻干产物
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AAT是用于静脉输送的冻干产物。
其他名称：
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实验性的：AAT（中剂量）
打开标签。
AAT是用于静脉输送的冻干产物
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AAT是用于静脉输送的冻干产物。
其他名称：
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实验性的：AAT（高剂量）
打开标签。
AAT是用于静脉输送的冻干产物
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AAT是用于静脉输送的冻干产物。
其他名称：
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实验性的：AAT（从开放标签中选择的剂量）
双盲。
AAT是用于静脉输送的冻干产物
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AAT是用于静脉输送的冻干产物。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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II-IV级AGVHD或死亡的时间
大体时间：直到HCT之后的180天
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急性GVHD将使用Harris评分系统进行评估。
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直到HCT之后的180天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡人数（复发和非复发相关）
大体时间：HCT后180、365、730天内
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因任何原因死亡
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HCT后180、365、730天内
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AAT 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：输注 AAT 之前和之后高达 72
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输注 AAT 之前和之后高达 72
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AAT 的浓度曲线下面积 (AUC)
大体时间：输注 AAT 之前和之后高达 72
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输注 AAT 之前和之后高达 72
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AAT 许可 (CL)
大体时间：输注 AAT 之前和之后高达 72
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输注 AAT 之前和之后高达 72
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AAT 的分布容积 (V)
大体时间：输注 AAT 之前和之后高达 72
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输注 AAT 之前和之后高达 72
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AAT波谷
大体时间：输注 AAT 之前和之后高达 72
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输注 AAT 之前和之后高达 72
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任何器官中胃肠道（GI）AGVHD或III-IV级AGVHD的参与者比例
大体时间：直到HCT之后的180天
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直到HCT之后的180天
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由国家癌症研究所 - 常见术语标准（NCI-CTCAE）所定义的严重感染参与者的比例，大于或等于（> =）3级
大体时间：HCT之后的第60天
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HCT之后的第60天
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II-IV级AGVHD或死亡的参与者比例
大体时间：在HCT之后100天和180天
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在HCT之后100天和180天
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GI AGVHD较低的参与者比例
大体时间：在HCT之后的第60、100和180天
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在HCT之后的第60、100和180天
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由NCI-CTCAE定义的严重感染参与者的比例> = 3级
大体时间：直到HCT之后的100和180天
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直到HCT之后的100和180天
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III-IV级AGVHD或死亡的参与者比例
大体时间：在HCT之后的第60、100和180天之前
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在HCT之后的第60、100和180天之前
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中度至重度慢性GVHD的参与者比例
大体时间：HCT之后的180、365、545和730天内
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根据国立卫生研究院（NIH）量表中等至重度慢性GVHD。
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HCT之后的180、365、545和730天内
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停用免疫抑制疗法（包括护理标准GVHD预防和类固醇治疗）的参与者的比例
大体时间：在HCT之后的180天和365天内
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在HCT之后的180天和365天内
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时间到达GVHD无复发生存的时间
大体时间：HCT之后的365天和730天内
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无GVHD，无复发，生存定义为以下任何事件的时间：1）III-II-IV级急性GVHD，2）中度重度慢性GVHD，3）原发性恶性复发或4）死亡。
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HCT之后的365天和730天内
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主要恶性肿瘤复发的参与者比例
大体时间：直到HCT之后的180、365和730天
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直到HCT之后的180、365和730天
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具有II-IV级AGVHD的参与者的比例，具有总体（完全 +部分）响应，完全响应和部分响应
大体时间：在8周治疗期间开始全身类固醇后约4周
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在8周治疗期间开始全身类固醇后约4周
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与研究药物相关的不良事件的参与者的百分比
大体时间：HCT后最多365天
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HCT后最多365天
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中性粒细胞植入时间
大体时间：HCT后365天内
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首次出现连续3天绝对中性粒细胞计数?500/μL的时间。
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HCT后365天内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Physician、CSL Behring
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月27日
初级完成 (实际的)
2026年3月19日
研究完成 (实际的)
2026年3月19日
研究注册日期
首次提交
2019年1月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月14日
首次发布 (实际的)
2019年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月17日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (EudraCT编号)
- 2024-511164-92-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
CSL将逐案考虑与外部善良，合格的科学和医学研究人员共享单个患者数据（IPD）的请求。
有关提交IPD自愿数据共享请求的过程和要求的信息，请通过clinicaltrials@cslbehring.com与CSL联系。
IPD 共享时间框架
一旦主要监管机构（IE FDA，EMA）审查，通常会考虑对IPD的请求，并且可以使用主要出版物。
IPD 共享访问标准
拟议的研究应寻求回答以前未回答的重要医学或科学问题。
适用国家特定的隐私和其他法律和法规将被考虑，并可能阻止共享IPD。
如果该请求获得批准，并且研究人员已执行了适当的数据共享协议，则可以适当匿名化的IPD可用。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)完全的造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
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Luye Pharma Group Ltd.尚未招聘
-
Mila (bMotion Technologies)完全的