A segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (MODULAATE)
17 de abril de 2026 atualizado por: CSL Behring
ESTUDO Fase 2/3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, para avaliar a segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (estudo MODULAATE)
Este estudo é um estudo prospectivo de Fase 2/3, duplo-cego, randomizado, multicêntrico, controlado por placebo para prevenção de GVHD agudo (aGVHD) em indivíduos submetidos a transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
222
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha, 50937
- Uniklinik Koln
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Queenland
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Herston, Queenland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Busan, Coréia do Sul, 49241
- Pusan National University Hospital
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Busan, Coréia do Sul, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Incheon, Coréia do Sul, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Seoul National University Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Valle de Hebron
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Barcelona, Espanha, 39008
- Marqués de Valdecilla University Hospital
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Salamanca, Espanha, 37007
- Salamanca University Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Kansas
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Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Calabria, Itália, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
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Catania
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Calabria, Catania, Itália, 95123
- University Hospital Catania
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Anjo-shi, Japão, 4668602
- Anjo Kosei Hospital
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Bunkyō City, Japão, 1138677
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
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Hiroshima, Japão, 7348551
- Hiroshima University Kasumi Campus
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Nagoya, Japão, 4538511
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
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Nagoya, Japão, 4668550
- Nagoya University Hospital
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Okayama, Japão, 71008558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japão, 5418567
- Osaka International Cancer Institute
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Osaka, Japão, 5458586
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Sapporo, Japão, 0608648
- Hokkaido University Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06200
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
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Battalgazi, Turquia (Türkiye), 44280
- Turgut Ozal Medicine Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino, ≥12 anos de idade (≥ 18 anos de idade apenas para indivíduos em centros alemães), submetidos a HCT para malignidades hematológicas, incluindo leucemia, linfoma, mieloma múltiplo, síndrome mielodisplásica e neoplasias mieloproliferativas
- Regime de condicionamento mieloablativo planejado
Critério de exclusão:
- HCT prévio autólogo ou alogênico
- Transplante com depleção de células T ou uso planejado de terapia de anticorpos anti-células T ex vivo ou in vivo (ou seja, globulina antitimócito [ATG], alemtuzumabe) para profilaxia de GVHD
- Transplante planejado de sangue de cordão umbilical (UCB)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa
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Solução de albumina administrada por via intravenosa
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Experimental: AAT (dose baixa)
Etiqueta aberta.
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa (IV)
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AAT é um produto liofilizado para administração IV.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose média)
Etiqueta aberta.
AAT é um produto liofilizado para administração IV
|
AAT é um produto liofilizado para administração IV.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose alta)
Etiqueta aberta.
AAT é um produto liofilizado para administração IV
|
AAT é um produto liofilizado para administração IV.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose selecionada de Open Reting)
Duplo-cego.
AAT é um produto liofilizado para administração IV
|
AAT é um produto liofilizado para administração IV.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A hora de grau II-IV AGVHD ou morte
Prazo: Até 180 dias após o HCT
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O GVHD agudo será avaliado usando o sistema de pontuação Harris.
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Até 180 dias após o HCT
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de mortes (recaídas e não relacionadas a recaídas)
Prazo: Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
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Morte por qualquer causa
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Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
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Concentração máxima (Cmax) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Área sob a curva de concentração (AUC) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Liberação (CL) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Volume de distribuição (V) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Cvale de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Proporção de participantes com AGVHD AGVHD ou grau II-IV mais baixo em qualquer órgão
Prazo: Até 180 dias após o HCT
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Até 180 dias após o HCT
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Proporção de participantes com infecções graves definidas pelos critérios de terminologia comuns do National Cancer Institute para eventos adversos (NCI-CTCAE) maiores ou iguais a (> =) grau 3
Prazo: Até o dia 60 depois do HCT
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Até o dia 60 depois do HCT
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Proporção de participantes com AGVHD de grau II-IV ou morte
Prazo: Durante 100 dias e 180 dias após o HCT
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Durante 100 dias e 180 dias após o HCT
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Proporção de participantes com menor GI AGVHD
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 após o HCT
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Até os dias 60, 100 e 180 após o HCT
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Proporção de participantes com infecções graves definidas por NCI-CTCAE> = Grau 3
Prazo: A 100 e 180 dias após o HCT
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A 100 e 180 dias após o HCT
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Proporção de participantes com AGVHD ou morte de grau III-IV
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 dias após o HCT
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Até os dias 60, 100 e 180 dias após o HCT
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Proporção de participantes com GVHD crônico moderado a grave
Prazo: Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após o HCT
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GVHD crônico moderado a grave classificado de acordo com a Escala dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH).
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Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após o HCT
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Proporção de participantes que interromperam as terapias de supressão imunológica, incluindo a profilaxia padrão da GVHD e o tratamento de esteróides GVHD
Prazo: Dentro de 180 e 365 dias após o HCT
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Dentro de 180 e 365 dias após o HCT
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Hora de sobrevivência livre de recidivas da GVHD
Prazo: Dentro de 365 e 730 dias após o HCT
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GVHD livre, livre de recaídas, sobrevivência definida como tempo para qualquer um dos seguintes eventos: 1) GVHD agudo de grau III-IV, 2) GVHD crônica de grave moderado-grave, 3) Recapsa de malignidade primária ou 4) morte.
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Dentro de 365 e 730 dias após o HCT
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Proporção de participantes com recaída de malignidades primárias
Prazo: Até 180, 365 e 730 dias após o HCT
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Até 180, 365 e 730 dias após o HCT
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Proporção de participantes com AGVHD de grau II-IV com uma resposta geral (completa + parcial), resposta completa e resposta parcial
Prazo: Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
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Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
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Porcentagem de participantes com eventos adversos relacionados a medicamentos para estudos
Prazo: Até 365 dias após o HCT
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Até 365 dias após o HCT
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Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 365 dias após o HCT
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Tempo até ao primeiro de 3 dias consecutivos de contagens absolutas de neutrófilos ?
500/µL. |
Até 365 dias após o HCT
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Physician, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de março de 2019
Conclusão Primária (Real)
19 de março de 2026
Conclusão do estudo (Real)
19 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
16 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doença do Enxerto x Hospedeiro
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Carboidratos
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Glicoproteínas
- Glicoconjugados
- Proteínas de fase aguda
- Serpins
- Alfa-globulinas
- Alfa 1-antitripsina
- Respreeza
Outros números de identificação do estudo
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (Número EudraCT)
- 2024-511164-92-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará solicitações de caso a caso para compartilhar dados individuais do paciente (IPD) com pesquisadores científicos e médicos de boa-fé externa.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em clinicaltrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de IPD geralmente serão considerados uma vez que a revisão pelas principais autoridades regulatórias (ou seja, FDA, EMA) estiver concluída e a publicação primária estiver disponível.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A pesquisa proposta deve procurar responder a uma importante questão médica ou científica anteriormente sem resposta.
Privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver executado um contrato de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi apropriadamente anonimizado estará disponível.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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