- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03805789
A segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (MODULAATE)
19 de fevereiro de 2024 atualizado por: CSL Behring
ESTUDO Fase 2/3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, para avaliar a segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (estudo MODULAATE)
Este estudo é um estudo prospectivo de Fase 2/3, duplo-cego, randomizado, multicêntrico, controlado por placebo para prevenção de GVHD agudo (aGVHD) em indivíduos submetidos a transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
310
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Registration Coordinator
- Número de telefone: 610-878-4000
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Locais de estudo
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Köln, Alemanha, 50937
- Recrutamento
- Uniklinik Köln, lnnere Mediz
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Contato:
- Use Central Contact
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Queenland
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Herston, Queenland, Austrália, 4029
- Recrutamento
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
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Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Universitario Valle de Hebron
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Contato:
- Use Central Contact
-
Barcelona, Espanha, 39008
- Recrutamento
- Marques de Valdecilla University Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
Salamanca, Espanha, 37007
- Recrutamento
- Salamanca University Hospital
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Contato:
- Use Central Contact
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Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Recrutamento
- HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
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Contato:
- Use Central Contact
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Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Recrutamento
- Johns Hopkins Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Recrutamento
- University of Kansas Cancer Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Dana Farber Cancer Institute
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan Medical Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Recrutamento
- Duke University Medical Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Recrutamento
- University Hospital Cleveland Medical Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Ativo, não recrutando
- University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- University of Virginia Health System
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Recrutamento
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Calabria, Itália, 89133
- Recrutamento
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Catania
-
Calabria, Catania, Itália, 95123
- Recrutamento
- University Hospital Catania
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
-
-
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Anjo-shi, Japão, 4668602
- Ativo, não recrutando
- Anjo Kosei Hospital
-
Bunkyo-ku, Japão, 1138677
- Ativo, não recrutando
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
-
Hiroshima, Japão, 7348551
- Ativo, não recrutando
- Hiroshima University Kasumi Campus
-
Nagoya, Japão, 4668550
- Ativo, não recrutando
- Nagoya University Hospital
-
Nagoya-shi, Japão, 4538511
- Ativo, não recrutando
- Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
-
Okayama-shi, Japão, 71008558
- Ativo, não recrutando
- Okayama University Hospital
-
Osaka-shi, Japão, 5418567
- Ativo, não recrutando
- Osaka International Cancer Institute
-
Osaka-shi, Japão, 5458586
- Ativo, não recrutando
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Sapporo, Japão, 0608648
- Ativo, não recrutando
- Hokkaido University Hospital
-
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-
-
Ankara, Peru, 06200
- Recrutamento
- Ankara Abdurrahman Yurtaslan
-
Contato:
- Use Central Contact
-
Battalgazi, Peru, 44280
- Recrutamento
- Turgut Ozal Medicine Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Busan, Republica da Coréia, 49241
- Recrutamento
- Pusan National University Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
Busan, Republica da Coréia, 48108
- Recrutamento
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
Incheon, Republica da Coréia, 21565
- Recrutamento
- Gachon University Gil Medical Center
-
Contato:
- Use Central Contact
-
Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital
-
Contato:
- Use Central Contact
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino, ≥12 anos de idade (≥ 18 anos de idade apenas para indivíduos em centros alemães), submetidos a HCT para malignidades hematológicas, incluindo leucemia, linfoma, mieloma múltiplo, síndrome mielodisplásica e neoplasias mieloproliferativas
- Regime de condicionamento mieloablativo planejado
Critério de exclusão:
- HCT prévio autólogo ou alogênico
- Transplante com depleção de células T ou uso planejado de terapia de anticorpos anti-células T ex vivo ou in vivo (ou seja, globulina antitimócito [ATG], alemtuzumabe) para profilaxia de GVHD
- Transplante planejado de sangue de cordão umbilical (UCB)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Comparador de Placebo: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa
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Solução de albumina administrada por via intravenosa
|
Experimental: AAT (dose baixa)
Rótulo aberto.
Alfa-1 antitripsina (AAT) é um produto liofilizado para administração intravenosa
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A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose média)
Rótulo aberto.
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
|
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose alta)
Rótulo aberto.
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
|
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
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Experimental: AAT (dose selecionada de rótulo aberto)
Duplo-cego.
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
|
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O tempo até a doença aguda do enxerto contra o hospedeiro de Grau II-IV (aGVHD) ou morte
Prazo: Até 180 dias após o transplante de células hematopoiéticas (HCT)
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A doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGVHD) será avaliada usando o sistema de pontuação Keystone GVHD modificado.
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Até 180 dias após o transplante de células hematopoiéticas (HCT)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Proporção de indivíduos com aGVHD GI inferior ou Grau III-IV aGVHD em qualquer órgão
Prazo: Até 180 dias após HCT
|
Até 180 dias após HCT
|
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Proporção de indivíduos com infecções graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grau 3
Prazo: Até o dia 60 após HCT
|
Até o dia 60 após HCT
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Proporção de indivíduos com aGVHD Grau II-IV ou morte
Prazo: Até 100 dias e 180 dias após HCT
|
Até 100 dias e 180 dias após HCT
|
|
Proporção de indivíduos com baixo GI aGVHD
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 após HCT
|
Até os dias 60, 100 e 180 após HCT
|
|
Proporção de indivíduos com infecções graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grau 3
Prazo: Até 100 e 180 dias após HCT
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Até 100 e 180 dias após HCT
|
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Número de mortes (recaídas e não relacionadas a recaídas)
Prazo: Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
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Morte por qualquer causa
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Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
|
Proporção de indivíduos com aGVHD Grau III-IV ou morte
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 dias após HCT
|
Até os dias 60, 100 e 180 dias após HCT
|
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Proporção de indivíduos com DECH crônica moderada a grave
Prazo: Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após HCT
|
DECH crônica moderada a grave classificada de acordo com a escala do NIH
|
Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após HCT
|
Proporção de indivíduos que descontinuaram as terapias de supressão imunológica, incluindo profilaxia padrão de tratamento para DECH e tratamento com esteroides
Prazo: Dentro de 180 e 365 dias após HCT
|
Dentro de 180 e 365 dias após HCT
|
|
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 365 dias após HCT
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Tempo até o primeiro de 3 dias consecutivos de contagens absolutas de neutrófilos ≥ 500/µL
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Até 365 dias após HCT
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Tempo para sobrevida livre de recaída de GVHD
Prazo: Dentro de 365 e 730 dias após HCT
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Sem GVHD, sem recidivas, sobrevida definida como tempo para qualquer um dos seguintes eventos: 1) GVHD aguda de Grau II-IV, 2) GVHD crônica moderada a grave, 3) recidiva de malignidade primária ou 4) morte.
|
Dentro de 365 e 730 dias após HCT
|
Proporção de indivíduos com recaída de malignidades primárias
Prazo: Até 180, 365 e 730 dias após HCT
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Até 180, 365 e 730 dias após HCT
|
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Proporção de indivíduos com aGVHD de Grau II-IV com uma resposta geral (completa + parcial), resposta completa e resposta parcial
Prazo: Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
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Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
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Porcentagem de indivíduos com eventos adversos relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Até 365 dias após TCH
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Até 365 dias após TCH
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Concentração máxima (Cmax) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Área sob a curva de concentração (AUC) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Liberação (CL) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Volume de distribuição (V) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Cvale de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
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Antes e até 72 após infusão de AAT
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Physician, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de março de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
16 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Doença do Enxerto x Hospedeiro
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Serina Proteinase
- Inibidores de Tripsina
- Inibidores de Protease
- Alfa 1-Antitripsina
- Inibidor de Proteína C
Outros números de identificação do estudo
- CSL964_2001
- 2018-000329-29 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Alfa-1 antitripsina (AAT)
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