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A segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (MODULAATE)

19 de fevereiro de 2024 atualizado por: CSL Behring

ESTUDO Fase 2/3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, para avaliar a segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina para a prevenção da doença do enxerto contra o hospedeiro em pacientes que recebem transplante de células hematopoiéticas (estudo MODULAATE)

Este estudo é um estudo prospectivo de Fase 2/3, duplo-cego, randomizado, multicêntrico, controlado por placebo para prevenção de GVHD agudo (aGVHD) em indivíduos submetidos a transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT).

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

310

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

      • Köln, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Uniklinik Köln, lnnere Mediz
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Austrália, 4029
        • Recrutamento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Valle de Hebron
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Barcelona, Espanha, 39008
        • Recrutamento
        • Marques de Valdecilla University Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Recrutamento
        • Salamanca University Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Recrutamento
        • HonorHealth Scottsdale Shea Medical Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • University of Kansas Cancer Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospital Cleveland Medical Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The University of Texas-MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ativo, não recrutando
        • University of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia Health System
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Recrutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Calabria, Itália, 89133
        • Recrutamento
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
        • Contato:
          • Use Central Contact
    • Catania
      • Calabria, Catania, Itália, 95123
        • Recrutamento
        • University Hospital Catania
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Anjo-shi, Japão, 4668602
        • Ativo, não recrutando
        • Anjo Kosei Hospital
      • Bunkyo-ku, Japão, 1138677
        • Ativo, não recrutando
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
      • Hiroshima, Japão, 7348551
        • Ativo, não recrutando
        • Hiroshima University Kasumi Campus
      • Nagoya, Japão, 4668550
        • Ativo, não recrutando
        • Nagoya University Hospital
      • Nagoya-shi, Japão, 4538511
        • Ativo, não recrutando
        • Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital
      • Okayama-shi, Japão, 71008558
        • Ativo, não recrutando
        • Okayama University Hospital
      • Osaka-shi, Japão, 5418567
        • Ativo, não recrutando
        • Osaka International Cancer Institute
      • Osaka-shi, Japão, 5458586
        • Ativo, não recrutando
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Sapporo, Japão, 0608648
        • Ativo, não recrutando
        • Hokkaido University Hospital
      • Ankara, Peru, 06200
        • Recrutamento
        • Ankara Abdurrahman Yurtaslan
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Battalgazi, Peru, 44280
        • Recrutamento
        • Turgut Ozal Medicine Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Busan, Republica da Coréia, 49241
        • Recrutamento
        • Pusan National University Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Busan, Republica da Coréia, 48108
        • Recrutamento
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Incheon, Republica da Coréia, 21565
        • Recrutamento
        • Gachon University Gil Medical Center
        • Contato:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Recrutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contato:
          • Use Central Contact

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino, ≥12 anos de idade (≥ 18 anos de idade apenas para indivíduos em centros alemães), submetidos a HCT para malignidades hematológicas, incluindo leucemia, linfoma, mieloma múltiplo, síndrome mielodisplásica e neoplasias mieloproliferativas
  • Regime de condicionamento mieloablativo planejado

Critério de exclusão:

  • HCT prévio autólogo ou alogênico
  • Transplante com depleção de células T ou uso planejado de terapia de anticorpos anti-células T ex vivo ou in vivo (ou seja, globulina antitimócito [ATG], alemtuzumabe) para profilaxia de GVHD
  • Transplante planejado de sangue de cordão umbilical (UCB)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa
Solução de albumina administrada por via intravenosa
Experimental: AAT (dose baixa)
Rótulo aberto. Alfa-1 antitripsina (AAT) é um produto liofilizado para administração intravenosa
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase
Experimental: AAT (dose média)
Rótulo aberto. AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase
Experimental: AAT (dose alta)
Rótulo aberto. AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase
Experimental: AAT (dose selecionada de rótulo aberto)
Duplo-cego. AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
A alfa-1 antitripsina é um produto liofilizado para administração intravenosa.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O tempo até a doença aguda do enxerto contra o hospedeiro de Grau II-IV (aGVHD) ou morte
Prazo: Até 180 dias após o transplante de células hematopoiéticas (HCT)
A doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGVHD) será avaliada usando o sistema de pontuação Keystone GVHD modificado.
Até 180 dias após o transplante de células hematopoiéticas (HCT)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos com aGVHD GI inferior ou Grau III-IV aGVHD em qualquer órgão
Prazo: Até 180 dias após HCT
Até 180 dias após HCT
Proporção de indivíduos com infecções graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grau 3
Prazo: Até o dia 60 após HCT
Até o dia 60 após HCT
Proporção de indivíduos com aGVHD Grau II-IV ou morte
Prazo: Até 100 dias e 180 dias após HCT
Até 100 dias e 180 dias após HCT
Proporção de indivíduos com baixo GI aGVHD
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 após HCT
Até os dias 60, 100 e 180 após HCT
Proporção de indivíduos com infecções graves definidas por NCI-CTCAE ≥ Grau 3
Prazo: Até 100 e 180 dias após HCT
Até 100 e 180 dias após HCT
Número de mortes (recaídas e não relacionadas a recaídas)
Prazo: Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
Morte por qualquer causa
Dentro de 180, 365 e 730 dias após HCT
Proporção de indivíduos com aGVHD Grau III-IV ou morte
Prazo: Até os dias 60, 100 e 180 dias após HCT
Até os dias 60, 100 e 180 dias após HCT
Proporção de indivíduos com DECH crônica moderada a grave
Prazo: Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após HCT
DECH crônica moderada a grave classificada de acordo com a escala do NIH
Dentro de 180, 365, 545 e 730 dias após HCT
Proporção de indivíduos que descontinuaram as terapias de supressão imunológica, incluindo profilaxia padrão de tratamento para DECH e tratamento com esteroides
Prazo: Dentro de 180 e 365 dias após HCT
Dentro de 180 e 365 dias após HCT
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 365 dias após HCT
Tempo até o primeiro de 3 dias consecutivos de contagens absolutas de neutrófilos ≥ 500/µL
Até 365 dias após HCT
Tempo para sobrevida livre de recaída de GVHD
Prazo: Dentro de 365 e 730 dias após HCT
Sem GVHD, sem recidivas, sobrevida definida como tempo para qualquer um dos seguintes eventos: 1) GVHD aguda de Grau II-IV, 2) GVHD crônica moderada a grave, 3) recidiva de malignidade primária ou 4) morte.
Dentro de 365 e 730 dias após HCT
Proporção de indivíduos com recaída de malignidades primárias
Prazo: Até 180, 365 e 730 dias após HCT
Até 180, 365 e 730 dias após HCT
Proporção de indivíduos com aGVHD de Grau II-IV com uma resposta geral (completa + parcial), resposta completa e resposta parcial
Prazo: Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
Aproximadamente 4 semanas após o início de esteróides sistêmicos durante o período de tratamento de 8 semanas
Porcentagem de indivíduos com eventos adversos relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Até 365 dias após TCH
Até 365 dias após TCH
Concentração máxima (Cmax) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
Antes e até 72 após infusão de AAT
Área sob a curva de concentração (AUC) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
Antes e até 72 após infusão de AAT
Liberação (CL) de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
Antes e até 72 após infusão de AAT
Volume de distribuição (V) para AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
Antes e até 72 após infusão de AAT
Cvale de AAT
Prazo: Antes e até 72 após infusão de AAT
Antes e até 72 após infusão de AAT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Physician, CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de março de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

16 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Alfa-1 antitripsina (AAT)

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