- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03847558
Maduración sexual en pacientes mayores con β-talasemia en el Hospital Universitario de Assiut
Evaluación de la maduración sexual en pacientes mayores con β-talasemia que reciben terapia de quelación de hierro en el Hospital Universitario de Assiut
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La talasemia se refiere a un grupo de enfermedades hereditarias caracterizadas por la disminución o ausencia de la síntesis de cadenas normales de globina. La consecuencia directa es un desequilibrio de la síntesis de la cadena de globina alfa y beta que produce anemia por eritropoyesis ineficaz y hemólisis.
El término talasemia mayor se refiere a la forma grave que a menudo se asocia con anemia dependiente de transfusiones de por vida.
El hipogonadismo es la complicación endocrina más frecuente y afecta al 70-80% de los pacientes con talasemia mayor. Es probable que el hipogonadismo sea causado por depósitos de hierro en las gónadas, la glándula pituitaria o ambas.
El hipogonadismo hipogonadotrópico resultante del depósito de hierro en el gonadotropo hipofisario es más frecuente que el depósito gonadal de hierro en los ovarios o los testículos.
El depósito de hierro en la hipófisis anterior puede demostrarse a partir de la primera década de la vida, pero las manifestaciones clínicas no suelen ser evidentes hasta el inicio de la pubertad. En la etapa anterior, solo se observó una reserva de gonadotropina disminuida con pulso de gonadotropina intacto.
Actualmente se desconoce el efecto directo del hierro, en particular del NTBI (hierro no ligado a la transferrina) sobre los ovarios y los testículos. La reserva ovárica se conserva en la mayoría de las mujeres talasémicas, incluso en mujeres con amenorrea. En los machos, el examen histológico de los tejidos testiculares de las autopsias demostró fibrosis intersticial testicular con túbulos seminíferos pequeños, muy pigmentados, indiferenciados y ausencia de células de Leydig.
Hay tres presentaciones clínicas principales del trastorno del eje HPG (eje hipotalámico pituitario gonadal) en la talasemia mayor, que incluyen pubertad tardía, pubertad detenida e hipogonadismo. La pubertad retrasada se define como la ausencia de signos puberales a los 14 años en los niños y a los 13 años en las niñas. La pubertad detenida se define como la ausencia de progresión puberal adicional durante más de 1 año después de que ha comenzado la pubertad.
La terapia de quelación con desferoxamina antes de la pubertad ha ayudado a los pacientes a lograr una maduración sexual normal en algunos estudios pero no en otros. En un estudio de 40 pacientes con talasemia mayor dependiente de transfusiones, el 90 % de los 19 pacientes que comenzaron el tratamiento con desferoxamina antes de los 10 años tuvieron un desarrollo sexual normal en comparación con solo el 38 % de los tratados después de los 10 años. Por el contrario, otro estudio no informó diferencias en la frecuencia de la maduración puberal cuando la terapia de quelación de hierro se inició a la edad de 10 años o antes. Los niveles de ferritina sérica seguían siendo más altos de lo normal en estudios anteriores.
Después de un período de 5 a 7 años, el 50% de los varones hipogonadales lograron niveles normales de testosterona y el 32% de las mujeres amenorreicas quedaron embarazadas, ya sea espontáneamente o mediante fertilización in vitro. Con los medicamentos modernos, el hipogonadismo inducido por hierro puede ser reversible con regímenes intensivos de quelación de hierro.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes β-talasémicos a partir de los 10 años de edad
- Pacientes β-talasémicos que reciben transfusiones de sangre periódicas
- Todos los pacientes están en terapia de quelación.
Criterio de exclusión:
- Pacientes β-talasémicos con complicaciones sistémicas mayores como cardíacas, renales o hepáticas.
- Pacientes que no reciben terapia de quelación
- Pacientes con otra anemia hemolítica
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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maduración sexual en paciente que recibe quelación de hierro
evaluar la maduración sexual mediante examen clínico y estudios hormonales (FSH.LH,Testosterona)
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evaluar la maduración sexual mediante examen clínico y estudios hormonales (FSH.LH,Testosterona)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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la maduración sexual en pacientes que reciben quelación regular se comparará con pacientes que no reciben quelación nos ayuda a mejorar la calidad de vida de estos pacientes y tener una vida sexual normal
Periodo de tiempo: 1 año
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El presente estudio se llevará a cabo en pacientes con talasemia dependientes de transfusiones previamente diagnosticados bajo terapia de quelación en el hospital infantil de la Universidad de Assiut.
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1 año
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calcular el índice de masa corporal (kg/m^2)
Periodo de tiempo: 1 año
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Evaluación de altura en metros, peso en kilogramos.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- beta-talasemia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Andrógenos
- Hormona estimuladora folicular
- Hormonas
- Testosterona
Otros números de identificación del estudio
- Assiut Univ Children Hospitals
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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